Пет научни пробива от 2022 разкриват нова ера в медицината
Лечение на рядко генетично заболяване на кръвта. Секвениране на целия човешки геном единствено за пет часа. Неизлечим рак на дете се връща в ремисия посредством генно редактиране. Само допреди няколко години тези достижения щяха да наподобяват на границата на фантастиката. И въпреки всичко това са напълно действителни достижения, които се случиха през тази година.
Напредъкът в науките за живота се слива с бързо разрастващите се благоприятни условия на машинното образование, огромните данни и изкуствения разсъдък, показват от Fast Company.
Но въпреки някои от тези пробиви да наподобяват като чудеса, истината е, че основите им са положени преди повече от 20 години, когато е секвениран първият човешки геном – план на стойност над 3 милиарда $, лишил 13 години, напомня още медията и показва пет от най-значимите достижения в медицината от последната година, както и няколко трендове в биомедицинските проучвания, които се чака да бележат 2023 година
Генна терапия
На 22 ноември Американската организация по храните и медикаментите утвърди първата по рода си генна терапия за лекуване на хемофилия В - наследствено заболяване, при което хората създават незадоволително количество протеин, наименуван фактор IX, нужен за съсирването на кръвта. Стандартното лекуване включва постоянни и продължителни вливания на фактор IX, само че доста пациенти не престават да страдат от неконтролируемо кървене, което може да бъде животозастрашаващо.
Новата генна терапия, създадена от фармацевтичната компания CSL Behring, употребява модифициран вирус, сходно на троянски кон, с цел да достави копие на гена на фактор IX в чернодробните кафези, тъй че личният организъм на пациента да стартира да създава нужния протеин. Досега данните от клиничните изпитвания демонстрират, че еднократната инфузия може да защищити пациентите от епизоди на неконтролируемо кървене в продължение на най-малко осем години.
Какво следва: Това изобретение може да докара до нова епоха на благоприятни условия за лекуване на редки генетични болести благодарение на точно ориентирано снабдяване на разнообразни генетични товари до органи и кафези отвън черния дроб. Иновативните подходи ще надвишават опциите на сегашните генни лечения, при които се употребяват вирусни вектори, към които пациентите могат да изградят имунна реакция. Това ги прави подобаващи за стеснен брой операции. В същото време множеството сегашни невирусни способи за доставка нормално могат да доближат единствено до черния дроб.
Компании като ReCode работят по основаването на прецизни генетични медикаменти с нови способи за доставка в организма, основани на патентовани липидни наночастици, които могат да изпращат коригиращи гени до органи като белите дробове, далака и даже централната нервна система.
Секвениране на генома
Свръхбързото секвениране на целия геном към този момент е реалност. Дори има първи образци за пациенти, които са пристигнали в болничното заведение и са получили диагноза за рядко заболяване единствено в границите на 5 до 8 часа. Във връзка с това през 2022 година за първи път е секвениран цялостен човешки геном, като процедурата е коствала 100 $.
Какво следва: Макар че моментът на всеобщо нахлуване на този способ за секвениране на целия геном към момента е надалеч, той ще пристигна и ще помогне на повече пациенти да бъдат диагностицирани в точния момент. Това може да се употребява в педиатричните отделения за интензивно лекуване и при пациентите с рак, чиито самостоятелни туморни кафези могат да бъдат секвенирани, с цел да се дефинират най-ефективните благоприятни условия за лекуване.
Очаква се и стартирането на по-мащабни научни проучвания, ориентирани към откриването на незнайни до момента генетични фактори за болесттите.
Трансплантации
Първият пациент, на който е трансплантирано генетично модифицирано свинско сърце, оцелява два месеца. Историческата интервенция, осъществена в Медицинския център на Университета на Мериленд, е била единствената опция за пациента, който е имал терминална сърдечна непълнота. Аутопсията не сподели признаци на отменяне на органа, като медицинският екип счита, че гибелта му е породена от главното му сърдечно заболяване.
Какво следва: В региона на ксенотрансплантацията - трансплантация на скотски органи на хора, учените стартират да откриват все по-безопасни способи за провеждането на интервенциите. Необходими са още доста проучвания, само че прогнозите са, че през 2023 година ще се реализира същински прогрес благодарение на технологиите за редактиране на гени за модифициране на свински бъбреци и сърца за нуждаещи се пациенти.
Имунотерапия на рака
През 2022 година откриватели оповестиха че двама от първите пациенти с рак, които са били лекувани с CAR-T терапия за левкемия, са претърпели 10 години. Това е значим стадий, показващ обещанията, които носи със себе си модифицирането на имунните кафези за лекуването на рак. За да се организира лечението, Т-клетките се вземат от кръвта на пациента и се модифицират в лаборатория, получават рецептор, който се прикрепя към раковите кафези. След това тези усъвършенствани Т-клетки се вливат назад в пациента, с цел да търсят и унищожават набелязаните цели, сходно на преносими убийци. Досега обаче сходни лечения са били ефикасни единствено при някои злокачествени болести на кръвта.
Какво следва: През 2023 година имунотерапията на рака ще продължи да се развива с нови подходи, ориентирани към справяне с постоянно срещани разновидности в солидни тумори, при които сегашните лекувания не са задоволително устойчиви. Друг обещаващ метод употребява мРНК за редактиране на гени непосредствено в тялото на пациента, като към този момент не е належащо клетките да бъдат отстранявани, модифицирани в лаборатория и по-късно още веднъж вливани.
Базово редактиране
По-рано този месец лекари във Англия оповестиха за първия в света триумф при потреблението на тип генетична трансформация, наименуван базово редактиране, за изчистване на нелечимата до момента левкемия на 13-годишно момиче. Концепцията за базово редактиране е основана едвам преди шест години в Института " Броуд " към Масачузетския софтуерен институт и Харвард. Техниката разрешава на учените точно да трансформират молекулярната конструкция единствено на една " писмен знак " или база от ДНК. (В този случай учените модифицират Т-клетки от здрави донори, с цел да ги инструктират да преследват раковите Т-клетки на пациентката). През май момиченцето стана първият пациент, лекуван с тази технология в границите на клинично изпитване, и в този момент лекарите й споделят, че в тялото й няма откриваем рак.
Какво следва: Базовото редактиране има капацитет за смяна на метода, по който се оправяме с доста болести. Особено с тези, породени от единична дефектна разновидност, която може да бъде поправена. През 2023 година учените чакат клинични изпитвания на техниката за редица нови болести като сърповидно-клетъчната анемия, наследствено високия холестерол и др.
Напредъкът в науките за живота се слива с бързо разрастващите се благоприятни условия на машинното образование, огромните данни и изкуствения разсъдък, показват от Fast Company.
Но въпреки някои от тези пробиви да наподобяват като чудеса, истината е, че основите им са положени преди повече от 20 години, когато е секвениран първият човешки геном – план на стойност над 3 милиарда $, лишил 13 години, напомня още медията и показва пет от най-значимите достижения в медицината от последната година, както и няколко трендове в биомедицинските проучвания, които се чака да бележат 2023 година
Генна терапия
На 22 ноември Американската организация по храните и медикаментите утвърди първата по рода си генна терапия за лекуване на хемофилия В - наследствено заболяване, при което хората създават незадоволително количество протеин, наименуван фактор IX, нужен за съсирването на кръвта. Стандартното лекуване включва постоянни и продължителни вливания на фактор IX, само че доста пациенти не престават да страдат от неконтролируемо кървене, което може да бъде животозастрашаващо.
Новата генна терапия, създадена от фармацевтичната компания CSL Behring, употребява модифициран вирус, сходно на троянски кон, с цел да достави копие на гена на фактор IX в чернодробните кафези, тъй че личният организъм на пациента да стартира да създава нужния протеин. Досега данните от клиничните изпитвания демонстрират, че еднократната инфузия може да защищити пациентите от епизоди на неконтролируемо кървене в продължение на най-малко осем години.
Какво следва: Това изобретение може да докара до нова епоха на благоприятни условия за лекуване на редки генетични болести благодарение на точно ориентирано снабдяване на разнообразни генетични товари до органи и кафези отвън черния дроб. Иновативните подходи ще надвишават опциите на сегашните генни лечения, при които се употребяват вирусни вектори, към които пациентите могат да изградят имунна реакция. Това ги прави подобаващи за стеснен брой операции. В същото време множеството сегашни невирусни способи за доставка нормално могат да доближат единствено до черния дроб.
Компании като ReCode работят по основаването на прецизни генетични медикаменти с нови способи за доставка в организма, основани на патентовани липидни наночастици, които могат да изпращат коригиращи гени до органи като белите дробове, далака и даже централната нервна система.
Секвениране на генома
Свръхбързото секвениране на целия геном към този момент е реалност. Дори има първи образци за пациенти, които са пристигнали в болничното заведение и са получили диагноза за рядко заболяване единствено в границите на 5 до 8 часа. Във връзка с това през 2022 година за първи път е секвениран цялостен човешки геном, като процедурата е коствала 100 $.
Какво следва: Макар че моментът на всеобщо нахлуване на този способ за секвениране на целия геном към момента е надалеч, той ще пристигна и ще помогне на повече пациенти да бъдат диагностицирани в точния момент. Това може да се употребява в педиатричните отделения за интензивно лекуване и при пациентите с рак, чиито самостоятелни туморни кафези могат да бъдат секвенирани, с цел да се дефинират най-ефективните благоприятни условия за лекуване.
Очаква се и стартирането на по-мащабни научни проучвания, ориентирани към откриването на незнайни до момента генетични фактори за болесттите.
Трансплантации
Първият пациент, на който е трансплантирано генетично модифицирано свинско сърце, оцелява два месеца. Историческата интервенция, осъществена в Медицинския център на Университета на Мериленд, е била единствената опция за пациента, който е имал терминална сърдечна непълнота. Аутопсията не сподели признаци на отменяне на органа, като медицинският екип счита, че гибелта му е породена от главното му сърдечно заболяване.
Какво следва: В региона на ксенотрансплантацията - трансплантация на скотски органи на хора, учените стартират да откриват все по-безопасни способи за провеждането на интервенциите. Необходими са още доста проучвания, само че прогнозите са, че през 2023 година ще се реализира същински прогрес благодарение на технологиите за редактиране на гени за модифициране на свински бъбреци и сърца за нуждаещи се пациенти.
Имунотерапия на рака
През 2022 година откриватели оповестиха че двама от първите пациенти с рак, които са били лекувани с CAR-T терапия за левкемия, са претърпели 10 години. Това е значим стадий, показващ обещанията, които носи със себе си модифицирането на имунните кафези за лекуването на рак. За да се организира лечението, Т-клетките се вземат от кръвта на пациента и се модифицират в лаборатория, получават рецептор, който се прикрепя към раковите кафези. След това тези усъвършенствани Т-клетки се вливат назад в пациента, с цел да търсят и унищожават набелязаните цели, сходно на преносими убийци. Досега обаче сходни лечения са били ефикасни единствено при някои злокачествени болести на кръвта.
Какво следва: През 2023 година имунотерапията на рака ще продължи да се развива с нови подходи, ориентирани към справяне с постоянно срещани разновидности в солидни тумори, при които сегашните лекувания не са задоволително устойчиви. Друг обещаващ метод употребява мРНК за редактиране на гени непосредствено в тялото на пациента, като към този момент не е належащо клетките да бъдат отстранявани, модифицирани в лаборатория и по-късно още веднъж вливани.
Базово редактиране
По-рано този месец лекари във Англия оповестиха за първия в света триумф при потреблението на тип генетична трансформация, наименуван базово редактиране, за изчистване на нелечимата до момента левкемия на 13-годишно момиче. Концепцията за базово редактиране е основана едвам преди шест години в Института " Броуд " към Масачузетския софтуерен институт и Харвард. Техниката разрешава на учените точно да трансформират молекулярната конструкция единствено на една " писмен знак " или база от ДНК. (В този случай учените модифицират Т-клетки от здрави донори, с цел да ги инструктират да преследват раковите Т-клетки на пациентката). През май момиченцето стана първият пациент, лекуван с тази технология в границите на клинично изпитване, и в този момент лекарите й споделят, че в тялото й няма откриваем рак.
Какво следва: Базовото редактиране има капацитет за смяна на метода, по който се оправяме с доста болести. Особено с тези, породени от единична дефектна разновидност, която може да бъде поправена. През 2023 година учените чакат клинични изпитвания на техниката за редица нови болести като сърповидно-клетъчната анемия, наследствено високия холестерол и др.
Източник: profit.bg
КОМЕНТАРИ