Нова клетъчна терапия възстановява производството на инсулин при 50% от случаите на диабет тип 1
Хората с диабет от първи вид нямат функционални кафези на панкреаса, които да създават личен инсулин, и се нуждаят от ежедневни инсулинови инжекции или помпи, с цел да оцелеят. Според ново изследване шестима възрастни с диабет вид 1, които са получили островни кафези, получени от стволови кафези (VX-880), демонстрират усъвършенстван надзор на кръвната захар. А половината от тях са постигнали цялостна самостоятелност от външния инсулин.
При всички пациенти, лекувани с VX-880, се следи усъвършенстван надзор на кръвната глюкоза. Това се вижда от изгубването на тежката хипогликемия (ниска кръвна захар), подобряването на HbA1c (дългосрочните равнища на захарта) и увеличението на времето, когато равнищата на кръвната глюкоза са в целесъобразния диапазон. Те също по този начин понижават или изцяло приключват нуждата от външно приложение на инсулин.
В момента се организира последната трета част от клиничното проучване. Част А включва двама пациенти, които са получили половината от целевата доза VX-880. Единият от пациентите обаче е отдръпнал единодушието си да взе участие в изследването по персонални аргументи. В част Б петима пациенти са получили цялостната целева доза от лекарството. В част В са били включени 10 пациента, само че детайлностите за тази фаза към момента не са оповестени.
След като на пациентите е бил подложен VX-880, учените са следили сигурността и поносимостта. Оценени са нежеланите резултати и са осъществени клинични лабораторни проучвания. Учените са измерили равнищата на С-пептида на гладно и след стимулация, с цел да видят дали пациентът създава задоволително инсулин. Нивата на кръвната глюкоза също са били постоянно следени.
В част А на изследването, след използване на половината от целевата доза VX-880, пациент 1 реализира инсулинова самостоятелност след 9 месеца, като този резултат се резервира и след 24 месеца. Този 42-годишен пациент е страдал от тежък захарен диабет вид 1 и преди включването си в изследването е получавал 34 единици инсулин на ден. В част Б, след инфузия на цялостна доза VX-880, пациент 3 реализира инсулинова самостоятелност след 6 месеца, като този резултат се резервира и след 12 месеца. Този пациент е живял със захарен диабет (ЗД1) в продължение на 19 години и се е нуждаел от приблизително 45 единици инсулин на ден. След 15 месеца пациент 3 е почнал да приема четири единици инсулин на ден. Пациент 4 реализира самостоятелност от инсулиновите инжекции на 180-ия ден.
При всичките шест пациенти се следи усъвършенстван надзор на кръвната глюкоза, по-ниски равнища на HbA1c и увеличено време, когато глюкозата е в целесъобразните граници. Те също по този начин са съумели да понижат или изцяло да преустановят използването на външен инсулин и не са имали тежки епизоди на хипогликемия в продължение на над 90 дни. След приключването на 90-дневния интервал и шестимата пациенти сполучливо са минали разбъркан тест за търпимост към храни, което демонстрира, че инжектираните островни кафези са реагирали по метод, сходен на този на естествения панкреас.
VX-880 е бил като цяло безвреден и добре понасян от всички пациенти. Повечето нежелани резултати са били леки до умерени. Например, скоро след приложението на VX-880 са се нараснали трансаминазите (чернодробните ензими), само че това е било краткотрайно.
Въпреки окуражаващите резултати, новите кафези са изложени на риск от отменяне от имунната система на организма. Затова би трябвало да се употребява имуносупресивна терапия, с цел да се предотврати този риск. Бъдещата цел е да се създаде способ на лекуване, който не изисква потреблението на имуносупресивни медикаменти. Създателите на VX-880 към този момент работят върху капсулирането на клетките в особено устройство, което ще им разреши да избегнат имунната система. Те също по този начин генетично модифицират клетките, с цел да предотвратят възможни автоимунни офанзиви.
