ЕMA одобри ново лекарство за персонализирана терапия на мултиплен миелом
EMA предложи условно позволение за приложимост в Европейски Съюз за новаторския лекарствен артикул Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) за лекуване на възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен мултиплен миелом, заяви пресслужбата на лекарствения регулатор.
Това е генна терапия от ново потомство, предопределена за пациенти, които са получили най-малко три предишни лечения и все пак раковото им заболяване се е влошило след последната.
Въпреки че през последните години бяха създадени и утвърдени редица нови медикаменти за лекуване на многоброен миелом, към момента лечебните благоприятни условия са лимитирани за пациенти, които към този момент са получили три съществени класа медикаменти (имуномодулиращи средства, протеазомни инхибитори и моноклонални антитела), само че все пак болестта им се е върнало или към този момент не се повлиява от тези лекарства. Поради това, за тази категория пациенти са нужни нови типове медикаменти.
Ciltacabtagene autoleucel, дейното вещество на Carvykti, е лекарствен артикул - химерен антигенен рецептор за CAR-T клетъчна терапия. Това е усъвършенствана терапия за рак, която се основава на събиране и модифициране на личните имунни Т-клетки на пациента, с цел да се сътвори артикул за персонализирано лекуване, което се влива назад.
Разработването на Carvykti е подкрепено посредством Схемата за предпочитани медикаменти PRIME на EMA, която обезпечава ранна и засилена научна и регулаторна поддръжка за медикаменти, които имат необикновен капацитет да отговорят на неудовлетворените медицински потребности на пациентите.
Основното изследване, на което се основава рекомендацията за условно позволение за приложимост, е едно рамо в отворено, многоцентрово клинично изпитване. Проучването изследва ефикасността и сигурността на ciltacabtagene-autoleucel при 113 възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен мултиплен миелом, които са получили най-малко три предишни лечения, в това число имуномодулиращо средство, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, само че не са получавали отговор на последния режим на лекуване.
Приблизително 84% от пациентите, включени в изследването, са дали отговор на лекуването с дълготраен отговор (т.е. имали са интервал без прояви на заболяване или признаци след лечението). Около 69% са посочили цялостен отговор, което значи, че деянията на рак са изчезнали.
Най-честите следени нежелани реакции при лекуваните пациенти са били синдромът на освобождение на цитокини (CRS), който е систематичен отговор към активирането и пролиферацията на CAR-T клетките. Той се е изразявал в поява на висока температура и грипоподобни признаци, инфекции и енцефалопатия.
Последиците от CRS могат да бъдат животозастрашаващи и в някои случаи даже съдбовни, предизвестяват специалистите. Освен това, други значими аспекти на лекарствената сигурност са вероятността от неврологична токсичност, продължителна цитопения и съществени инфекции. Стратегиите за наблюдаване и намаляване на тези странични резултати са разказани в информацията за продукта и в проекта за ръководство на риска, който е неразделна част от разрешението за приложимост, акцентират от ЕMA.
Тъй като Carvykti е лекарствен артикул за усъвършенствана терапия (ATMP), той беше оценен от Комитета за напреднали лечения (CAT), Експертния комитет на EMA за клетъчни и генно-базирани медикаменти и Комитета на EMA по медикаменти в хуманната медицина (CHMP), които предложиха утвърждение въз основа на оценката на CAT.
Очаква се позитивното мнение да бъде изпратено на Европейската комисия за издаване на позволение за приложимост в целия Европейски Съюз.
Това е генна терапия от ново потомство, предопределена за пациенти, които са получили най-малко три предишни лечения и все пак раковото им заболяване се е влошило след последната.
Въпреки че през последните години бяха създадени и утвърдени редица нови медикаменти за лекуване на многоброен миелом, към момента лечебните благоприятни условия са лимитирани за пациенти, които към този момент са получили три съществени класа медикаменти (имуномодулиращи средства, протеазомни инхибитори и моноклонални антитела), само че все пак болестта им се е върнало или към този момент не се повлиява от тези лекарства. Поради това, за тази категория пациенти са нужни нови типове медикаменти.
Ciltacabtagene autoleucel, дейното вещество на Carvykti, е лекарствен артикул - химерен антигенен рецептор за CAR-T клетъчна терапия. Това е усъвършенствана терапия за рак, която се основава на събиране и модифициране на личните имунни Т-клетки на пациента, с цел да се сътвори артикул за персонализирано лекуване, което се влива назад.
Разработването на Carvykti е подкрепено посредством Схемата за предпочитани медикаменти PRIME на EMA, която обезпечава ранна и засилена научна и регулаторна поддръжка за медикаменти, които имат необикновен капацитет да отговорят на неудовлетворените медицински потребности на пациентите.
Основното изследване, на което се основава рекомендацията за условно позволение за приложимост, е едно рамо в отворено, многоцентрово клинично изпитване. Проучването изследва ефикасността и сигурността на ciltacabtagene-autoleucel при 113 възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен мултиплен миелом, които са получили най-малко три предишни лечения, в това число имуномодулиращо средство, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, само че не са получавали отговор на последния режим на лекуване.
Приблизително 84% от пациентите, включени в изследването, са дали отговор на лекуването с дълготраен отговор (т.е. имали са интервал без прояви на заболяване или признаци след лечението). Около 69% са посочили цялостен отговор, което значи, че деянията на рак са изчезнали.
Най-честите следени нежелани реакции при лекуваните пациенти са били синдромът на освобождение на цитокини (CRS), който е систематичен отговор към активирането и пролиферацията на CAR-T клетките. Той се е изразявал в поява на висока температура и грипоподобни признаци, инфекции и енцефалопатия.
Последиците от CRS могат да бъдат животозастрашаващи и в някои случаи даже съдбовни, предизвестяват специалистите. Освен това, други значими аспекти на лекарствената сигурност са вероятността от неврологична токсичност, продължителна цитопения и съществени инфекции. Стратегиите за наблюдаване и намаляване на тези странични резултати са разказани в информацията за продукта и в проекта за ръководство на риска, който е неразделна част от разрешението за приложимост, акцентират от ЕMA.
Тъй като Carvykti е лекарствен артикул за усъвършенствана терапия (ATMP), той беше оценен от Комитета за напреднали лечения (CAT), Експертния комитет на EMA за клетъчни и генно-базирани медикаменти и Комитета на EMA по медикаменти в хуманната медицина (CHMP), които предложиха утвърждение въз основа на оценката на CAT.
Очаква се позитивното мнение да бъде изпратено на Европейската комисия за издаване на позволение за приложимост в целия Европейски Съюз.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ