Наука и технологии: Чудеса на медицината
Нови лекарства за лекуване на две генетични болести на кръвта - сърповидно-клетъчната анемия и бета-таласемия, ще си проправят път измежду новинарските заглавия през 2024 година Одобрението им ще следва стартирането на първото CRISPR генно редактирано лекарство, което би трябвало да се появи през декември 2023 година Редактирането на гени употребява технологията на така наречен молекулярни ножици за промяна на ДНК. Това е по-прецизна форма на генетично модифициране спрямо генната терапия - по-стар способ, който употребява вирусен вектор за инжектиране на работещ ген в клетките. Редактирането на гени се движи с невероятна скорост по софтуерната верига за основаване медикаменти - доста по-бързо от генните лечения, които се оказаха тромави и сложни за създаване.
Генно редактираната терапия за сърповидно-клетъчна анемия, наречена exa-cel, която е създадена от Crispr Therapeutics и Vertex, евентуално ще бъде утвърдена тъкмо преди генната терапия lovo-cel от Bluebird Bio. И в двата случая от организма на пациента първо би трябвало да се извлекат стволови кафези. След това те се редактират (при exa-cel) или се трансфектират посредством вирусен вектор (при lovo-cel), а след това се връщат в тялото, където поправят генетичния недостатък. Твърди се, че резултатът остава за цялостен живот.
Въпросните медикаменти обаче ще костват повече от 2 милиона за всеки пациент. Дори в Съединени американски щати хората ще имат проблем да се снабдят с тях. В по-бедните страни, където живеят множеството пациенти със сърповидно-клетъчна анемия, тези лекарства ще бъдат изцяло недостъпни.
Голямата еластичност на технологията за редактиране на гени и опцията да се ползва при негенетични болести значи, че я чака извънредно ярко бъдеще. Следващата година ще забележим прогрес от страна на компании като Crispr Therapeutics и Caribou Biosciences при създаването на серийни артикули, които могат да се употребяват за лекуване на рак и други болести.
Реклама
Т-клетките, които са " работният кон " на имунната система, могат да бъдат извлечени от донори и препрограмирани посредством генно редактиране, с цел да се борят с тумори, като се избегне имунно отменяне от страна на човешкото тяло. Този метод значи, че мощните CAR-T лечения към този момент не би трябвало да се основават самостоятелно за всеки пациент, което е доста скъпо.
Crispr Therapeutics създава сходна технология за основаване на заместващи кафези, които създават инсулин в панкреаса. Също по този начин се поставят старания за създаване на способ за редактиране на гени in vivo, което да разреши препаратите за редактиране на гени да бъдат доставени в човешкото тяло, като се опаковат в липидни наночастици.
Технологията за редактиране на гени се развива и в други направления. Verve Therapeutics се концентрира върху сърдечно-съдовите болести, употребявайки по-прецизен метод, прочут като base editing. Той е кадърен да трансформира една-единствена база в генома, без да поврежда самата ДНК молекула. През 2024 година следете новините за резултатите от ранния стадий от in vivo създаването на терапия за намаление на холестеролните равнища. Междувременно ще завърши първото набиране на доброволци за фаза 1 клинично изпитване на EBT-101 от Excision - друго лекуване, чиято цел е да употребява генното редактиране, с цел да отстрани ХИВ инфекцията от човешкото тяло.
През идната година предстоят дълго чаканите решения за стартиране на: нов антибиотик против инфекции в пикочните канали, доста от които са резистентни към съществуващите медикаменти; две " петвалентни " менингококови ваксини, които защищават от необятен набор серотипове менингит; новаторски " микроинвазивен " очен имплант, който непрекъснато отделя дребни количества лекарство за глаукома. Очаква се той да дава доста по-добри резултати спрямо капките за очи, които пациентите постоянно не помнят да си поставят постоянно. И е още един трогателен нов способ за лекуване, който си заслужава, по този начин да се каже, да държите под око през идната година.
Реклама
2023, The Economist Newspaper Limited. All rights reserved
Етикети Персонализация
Ако обявата Ви е харесала, можете да последвате тематиката или създателя. Статиите можете да откриете в секцията Моите публикации
Автори The Economist
Генно редактираната терапия за сърповидно-клетъчна анемия, наречена exa-cel, която е създадена от Crispr Therapeutics и Vertex, евентуално ще бъде утвърдена тъкмо преди генната терапия lovo-cel от Bluebird Bio. И в двата случая от организма на пациента първо би трябвало да се извлекат стволови кафези. След това те се редактират (при exa-cel) или се трансфектират посредством вирусен вектор (при lovo-cel), а след това се връщат в тялото, където поправят генетичния недостатък. Твърди се, че резултатът остава за цялостен живот.
Въпросните медикаменти обаче ще костват повече от 2 милиона за всеки пациент. Дори в Съединени американски щати хората ще имат проблем да се снабдят с тях. В по-бедните страни, където живеят множеството пациенти със сърповидно-клетъчна анемия, тези лекарства ще бъдат изцяло недостъпни.
Голямата еластичност на технологията за редактиране на гени и опцията да се ползва при негенетични болести значи, че я чака извънредно ярко бъдеще. Следващата година ще забележим прогрес от страна на компании като Crispr Therapeutics и Caribou Biosciences при създаването на серийни артикули, които могат да се употребяват за лекуване на рак и други болести.
Реклама
Т-клетките, които са " работният кон " на имунната система, могат да бъдат извлечени от донори и препрограмирани посредством генно редактиране, с цел да се борят с тумори, като се избегне имунно отменяне от страна на човешкото тяло. Този метод значи, че мощните CAR-T лечения към този момент не би трябвало да се основават самостоятелно за всеки пациент, което е доста скъпо.
Crispr Therapeutics създава сходна технология за основаване на заместващи кафези, които създават инсулин в панкреаса. Също по този начин се поставят старания за създаване на способ за редактиране на гени in vivo, което да разреши препаратите за редактиране на гени да бъдат доставени в човешкото тяло, като се опаковат в липидни наночастици.
Технологията за редактиране на гени се развива и в други направления. Verve Therapeutics се концентрира върху сърдечно-съдовите болести, употребявайки по-прецизен метод, прочут като base editing. Той е кадърен да трансформира една-единствена база в генома, без да поврежда самата ДНК молекула. През 2024 година следете новините за резултатите от ранния стадий от in vivo създаването на терапия за намаление на холестеролните равнища. Междувременно ще завърши първото набиране на доброволци за фаза 1 клинично изпитване на EBT-101 от Excision - друго лекуване, чиято цел е да употребява генното редактиране, с цел да отстрани ХИВ инфекцията от човешкото тяло.
През идната година предстоят дълго чаканите решения за стартиране на: нов антибиотик против инфекции в пикочните канали, доста от които са резистентни към съществуващите медикаменти; две " петвалентни " менингококови ваксини, които защищават от необятен набор серотипове менингит; новаторски " микроинвазивен " очен имплант, който непрекъснато отделя дребни количества лекарство за глаукома. Очаква се той да дава доста по-добри резултати спрямо капките за очи, които пациентите постоянно не помнят да си поставят постоянно. И е още един трогателен нов способ за лекуване, който си заслужава, по този начин да се каже, да държите под око през идната година.
Реклама
2023, The Economist Newspaper Limited. All rights reserved
Етикети Персонализация
Ако обявата Ви е харесала, можете да последвате тематиката или създателя. Статиите можете да откриете в секцията Моите публикации
Автори The Economist
Източник: capital.bg
КОМЕНТАРИ