Деветнайсетмесечно момиченце е излекувано успешно от много рядко и фатално

Деветнайсетмесечно момиченце е излекувано сполучливо от доста рядко и съдбовно генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света Libmeldy. Теди Шоу е първият човек във Англия, който получи препарата, и по този начин е поправен генетичен недостатък, причиняващ метахроматична левкодистрофия, заяви БНР.

Генната терапия, която замества повреден ген вътре в клетките, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със " забележителна конфиденциална отстъпка " от основаната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното опазване на здравето обявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.

Теди към този момент не демонстрира признаци на генетичното болестта, което предизвиква съществени увреждания на нервната система и до момента се водеше неизлечимо.

Новодиагностицираните пациенти имат дълготрайност на живота от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със болестта през април предходната година и неприятната вест за семейство Шоу е, че Нана към този момент не е в положение да получи лекуване заради клиничните инструкции, че то би трябвало да стартира преди необратимото увреждане да прогресира.