ЕMA разреши иновативна генна терапия за рядко генетично заболяване, засягащо нервната система
Комитетът по медикаментите в хуманната медицина (CHMP) на Европейската организация по медикаментите издаде позитивно мнение за приложимост при изключителни условия за нова генна терапия - Upstaza (eladocagene exuparvovec), заяви пресслужбата на ЕMA. Това е първото лекарство, предопределено за лекуване на деца и възрастни с недостиг на ароматна L-аминокиселина декарбоксилаза (AADC), извънредно рядко генетично заболяване, което визира нервната система.
Дефицитът на AADC нормално се демонстрира през първата година от живота. Причинява се от промени в гена, който създава ензима AADC, нужен за производството на избрани субстанции, които са жизненоважни за естественото действие на мозъка и нервите, в това число допамин и серотонин.
Пациентите с AADC нормално са със забавено развиване, слаб мускулен тонус и некадърност да управляват придвижването на крайниците. Дефицитът на AADC е дълготрайно, инвалидизиращо и животозастрашаващо положение, защото може да докара до полиорганна непълнота. Пациентите изпитват интелектуални усложнения, демонстрират нервност и са изложени на риск от ранна гибел, в някои случаи още през първото десетилетие от живота. Според последните оценки това положение визира 1 на 118 000 души в Европейски Съюз. Засега няма утвърдени лечения за лекуване на недостиг на AADC.
Upstaza се състои от модифициран вирус (адено-асоцииран вирусен вектор), който съдържа функционална версия на гена AADC. Вирусът, употребен в това лекарство, не предизвиква заболяване при хората.
Препоръката на EMA се основава на положителните резултати от три изследвания, включващи 28 деца на възраст сред 18 месеца и 8 години и 6 месеца с тежък недостиг на AADC, доказан с генетично проучване.
В цялостната си оценка на наличните данни Комитетът за съвременни лечения на EMA, който дава експертно мнение за за клетъчни и генно-базирани медикаменти е приел, че изгодите от Upstaza надвишават вероятните опасности при пациенти с недостиг на AADC.
Очаква се СHMP да изпрати в близко време рекомендацията си в Европейска комисия, за издаване на позволение за приложимост в страните от Европейски Съюз.
Тъй като лекарството предстои на характерно наблюдаване заради това, че е позволено при изключителни условия, изследванията с него ще се организират по контрактувани протоколи с оглед сигурността на пациентите, допълват от регулатора.
Дефицитът на AADC нормално се демонстрира през първата година от живота. Причинява се от промени в гена, който създава ензима AADC, нужен за производството на избрани субстанции, които са жизненоважни за естественото действие на мозъка и нервите, в това число допамин и серотонин.
Пациентите с AADC нормално са със забавено развиване, слаб мускулен тонус и некадърност да управляват придвижването на крайниците. Дефицитът на AADC е дълготрайно, инвалидизиращо и животозастрашаващо положение, защото може да докара до полиорганна непълнота. Пациентите изпитват интелектуални усложнения, демонстрират нервност и са изложени на риск от ранна гибел, в някои случаи още през първото десетилетие от живота. Според последните оценки това положение визира 1 на 118 000 души в Европейски Съюз. Засега няма утвърдени лечения за лекуване на недостиг на AADC.
Upstaza се състои от модифициран вирус (адено-асоцииран вирусен вектор), който съдържа функционална версия на гена AADC. Вирусът, употребен в това лекарство, не предизвиква заболяване при хората.
Препоръката на EMA се основава на положителните резултати от три изследвания, включващи 28 деца на възраст сред 18 месеца и 8 години и 6 месеца с тежък недостиг на AADC, доказан с генетично проучване.
В цялостната си оценка на наличните данни Комитетът за съвременни лечения на EMA, който дава експертно мнение за за клетъчни и генно-базирани медикаменти е приел, че изгодите от Upstaza надвишават вероятните опасности при пациенти с недостиг на AADC.
Очаква се СHMP да изпрати в близко време рекомендацията си в Европейска комисия, за издаване на позволение за приложимост в страните от Европейски Съюз.
Тъй като лекарството предстои на характерно наблюдаване заради това, че е позволено при изключителни условия, изследванията с него ще се организират по контрактувани протоколи с оглед сигурността на пациентите, допълват от регулатора.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ