... е дълбоко глухо и може да чува само с технологията, до това детето ви да чува заедно с приятелите си. … Това е просто невероятно.“
Терапия Рядко - Новини
Семейството на B C момче с рядко невродегенеративно състояние призовава правителството
...... ни помагат с това. Ужасно е.“Семейството стартира GoFundMe, за да се опита да събере пари, който ще бъде пуснат на живо в петък, 10 април.
Държавата не поема лечението на хората с редки заболявания ако
...... и изпратихме предложения за промени в 9 области от обществено-политическия живот, и през тази седмица отново ще им напомним за тях, обясни председателят на сдружението.
Констатациите от изпитване на генна терапия с един пациент в
...... направи терапия и ако сте защитник и работите достатъчно усърдно, можете да направите това, което хората ви казват, че е невъзможно. Можете да създадете лечение.“
Нова генна терапия за фаталното генетично разстройство метахроматична левкодистрофия или
...... пари“, каза д-р Дейвид Ринд, главен медицински директор на ICER. „Това е едно от най-вълнуващите лекарства, които сме разглеждали.“ Все пак цената на Lenmeldy дойде
Състоянието причинява натрупване на мазнини в клетките на сърцето кръвоносните
...... семействата от неописуема скръб и да позволи на повече деца като Хашир и Шоаиб да пораснат, да ходят на училище и да живеят нормален живот.“
Алтерниращата хемиплегия в детска възраст е тежко разстройство на невроразвитието
...... да се оптимизира използването на кислородната терапия, особено в домашни условия, така че тя да бъде възможно най-малко ограничаваща. Изследването е публикувано в Movement Disorders. Източник: Medical Xpress
За първи път изключително рядко но крайно неприятно кожно заболяване
...... част от тялото ми. Сега екипът се надява, че през идните месеци ще получи одобрението на Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ. Източник: IFLScience
Генна терапия извършена директно върху мозъка бе използвана за лечение
...... представени в рамките на ежегодния симпозиум на Обществото за изучаване на вродени грешки на метаболизма (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism). Източник: IFLScience
Комитетът по лекарствата в хуманната медицина CHMP на Европейската агенция
...... поради това, че е разрешено при изключителни обстоятелства, проучванията с него ще се провеждат по договорени протоколи с оглед безопасността на пациентите, допълват от регулатора.
Пациенти с рядко заболяване остават без животоспасяваща терапия заради забраната
...... Кирил Ананиев ще поиска актуализация на бюджета на касата, за да се плаща и у нас. За останалите ще се мислят програми за състрадателно лечение.
Лекари оповестиха че успели да спасят живота на момче засегнато
...... напуснал болницата. Той ходи на училище, играе футбол и вече не се нуждае от обезболяващи, увериха лекарите. Резултатите от изследването са публикувани в сп. "Нейчър".











