Генната терапия спира прогресирането на рядко невродегенеративно заболяване при момче от Торонто
Констатациите от изпитване на генна терапия с един пациент в Болницата за заболели деца (SickKids) демонстрират заричане за прекъсване на прогресията на рядкото заболяване на младо момче от Торонто.
Майкъл Пироволакис има спастична параплегия вид 50 (SPG50), „ ултрарядко " невродегенеративно разстройство, което предизвиква закъснение на развиването, нарушаване на говора, гърчове и прогресивна парализа. Смята се, че той е единственото дете в Канада с заболяването.
Има почти 80 деца по света, наранени от генетичното заболяване.
„ Майкъл беше диагностициран на 2 април 2019 година ”, сподели бащата на Майкъл, Тери Пироволакис. „ Месец по-късно бях във Вашингтон на среща с всички международни специалисти. Три дни по-късно бяхме ликвидирали спестяванията си. Година и половина по-късно започнахме изследвания за сигурност. След...
Прочетете целия текст »
