Най-скъпото лекарство в света беше одобрено: струва 4,25 млн. долара за доза
Най-скъпото лекарство в света беше утвърдено в Съединените щати, цената му на едро е 4,25 милиона $. Генната терапия е предопределена за лекуване на деца с рядка и смъртоносна болест.
Говорим за лекарство, наречено Lenmeldy от Orchard Therapeutics. Понастоящем лекарството е единственото лекуване за деца с метахроматична левкодистрофия (MLD), пише Scripps News.
Метахроматичната левкодистрофия е нелечимо генетично заболяване, което се предизвиква от генна разновидност, водеща до недостиг на ензима арилсулфатаза А (ARSA). Това предизвиква натрупването на токсични мастни субстанции, наречени сулфатиди, в клетките. Те последователно унищожават мастната обвивка към нервните нишки. В резултат на това нервната система на детето е унищожена, което води до загуба на функционалности и ранна гибел.
В множеството случаи болестта се класифицира като късна MLD, което значи, че признаците стартират да се появяват сред 6 месеца и 2 години. Децата от тази група умират преди да навършат 5 години.
В други случаи може да се развие ювенилен MLD, по време на който признаците прогресират постепенно и стартират на 4-годишна възраст и се развиват в юношеството. Хората с тази форма на болестта нормално умират в границите на 6-14 години след появяването на признаците.
Понастоящем Lenmeldy е единственото лекуване и за двата типа MLD. Преди това се използваше трансплантация на костен мозък, която можеше да ограничи прогресията на болестта единствено в обособени случаи. Освен това остават единствено симптоматични грижи и грижи в края на живота.
Новото лекарство разрешава на пациентите да живеят по-дълго с по-малко признаци.
Компанията споделя, че лекуването е „ еднократна самостоятелна инфузия с единична доза “.
Проучването на лекарството включва 37 педиатрични пациенти с ранно начало на MLD, които са получили единична доза от лекарството. Всеки участник в изследването е имал доста понижаване на тежките двигателни нарушавания или смъртността спрямо децата, които не са получавали лекарството.
Според Orchard Therapeutics, всяко дете в изследването е живяло до 6-годишна възраст, в съпоставяне със единствено 58% в групата без лекарството. В групата на 5-годишните 71% от децата са били в положение да вървят без непозната помощ, а 85% са имали естествени IQ резултати за диалект и показване.
Говорим за лекарство, наречено Lenmeldy от Orchard Therapeutics. Понастоящем лекарството е единственото лекуване за деца с метахроматична левкодистрофия (MLD), пише Scripps News.
Метахроматичната левкодистрофия е нелечимо генетично заболяване, което се предизвиква от генна разновидност, водеща до недостиг на ензима арилсулфатаза А (ARSA). Това предизвиква натрупването на токсични мастни субстанции, наречени сулфатиди, в клетките. Те последователно унищожават мастната обвивка към нервните нишки. В резултат на това нервната система на детето е унищожена, което води до загуба на функционалности и ранна гибел.
В множеството случаи болестта се класифицира като късна MLD, което значи, че признаците стартират да се появяват сред 6 месеца и 2 години. Децата от тази група умират преди да навършат 5 години.
В други случаи може да се развие ювенилен MLD, по време на който признаците прогресират постепенно и стартират на 4-годишна възраст и се развиват в юношеството. Хората с тази форма на болестта нормално умират в границите на 6-14 години след появяването на признаците.
Понастоящем Lenmeldy е единственото лекуване и за двата типа MLD. Преди това се използваше трансплантация на костен мозък, която можеше да ограничи прогресията на болестта единствено в обособени случаи. Освен това остават единствено симптоматични грижи и грижи в края на живота.
Новото лекарство разрешава на пациентите да живеят по-дълго с по-малко признаци.
Компанията споделя, че лекуването е „ еднократна самостоятелна инфузия с единична доза “.
Проучването на лекарството включва 37 педиатрични пациенти с ранно начало на MLD, които са получили единична доза от лекарството. Всеки участник в изследването е имал доста понижаване на тежките двигателни нарушавания или смъртността спрямо децата, които не са получавали лекарството.
Според Orchard Therapeutics, всяко дете в изследването е живяло до 6-годишна възраст, в съпоставяне със единствено 58% в групата без лекарството. В групата на 5-годишните 71% от децата са били в положение да вървят без непозната помощ, а 85% са имали естествени IQ резултати за диалект и показване.
Източник: glasnews.bg
КОМЕНТАРИ