Революционна терапия спаси момиче от нелечим досега рак
Тийнейджърка с нелечима форма на рак се е излекувала след терапия с нов революционен медикамент. Всички други медикаменти за левкемия не са дали резултат при Алиса, оповестява BBC.
Медиците от лондонската болница Great Ormond Street вземат решение да употребяват достиженията на биологичното инженерство, с цел да ѝ основат живо лекарство. Шест месеца по-късно ракът към този момент е неоткриваем в тялото на момичето, само че Алиса към момента е под лекарско наблюдаване, ако се появи още веднъж.
Алиса, която е на 13 години и живее в английския град Лестър, е диагностицирана с Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия през май 2021 година Предполага се, че Т-клетките са пазители на тялото – те търсят и унищожават всяка появила се опасност.
При Алиса обаче те се превъръщат в заплаха, тъй като стартират да се умножават безотговорно. Ракът ѝ е прекомерно нападателен. Химиотерапията и по-късно трансплантацията на костен мозък не съумяват да се преборят с него. Затова екипът от лекари прибягва до потреблението на нов медикамент.
" Без пробното лекарство единственият излаз бе да се облекчава болката на Алиса до нейната гибел ", признават медиците.
" В последна сметка щях да умра “, споделя Алиса. Нейната майка Киона признава, че предходната година по това време се е страхувала, че това ще е последната Коледа с щерка ѝ. Затова била щастлива, че съумели да отпразнуват 13-ия рожден ден на Алиса през януари 2022 година
Това, което се случва по-късно, майка и щерка разказват като знамение. То не би било допустимо преди няколко години и е резултат от невероятния прогрес в генетиката.
Алиса е първата, подложена на революционното лекуване наречено „ базово редактиране “.
Екипът на Great Ormond Street употребява технология, наречена базово редактиране, която е изобретена единствено преди шест години.
Базите са езикът на живота. Четирите вида основи - аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) - са градивните детайли на нашия генетичен код. Точно както буквите в писмеността изписват думи, които носят значение, милиардите бази в нашата ДНК изписват управлението с указания за нашето тяло, споделят учените.
Редактирането въз основата разрешава на учените да приближат до точна част от генетичния код и по-късно да трансформират молекулярната конструкция единствено на една база, трансформирайки я в друга и променяйки генетичните указания.
Големият екип от лекари и учени употребява този инструмент, с цел да сътвори нов вид Т-клетки, способни да преследват и убиват раковите Т-клетки на Алиса. Те стартират със здрави донорски Т-клетки като ги модифицират.
Първата базова редакция деактивира механизма за ориентиране на Т-клетките, тъй че те да не нападат тялото на Алиса. Втората отстранява химическа маркировка, наречена CD7, която е върху всички Т-клетки. Третата редакция е " наметало-невидимка ", което предотвратява унищожаването на клетките от химиотерапевтично лекарство.
Последният стадий на генетична трансформация инструктира Т-клетките да тръгнат на лов за всичко с CD7 маркировка върху него, тъй че да унищожи всяка Т-клетка в тялото ѝ - в това число раковите. Ето за какво тази маркировка би трябвало да бъде отстранена от лечението след това - в противоположен случай тя просто ще се самоунищожи.
Ако лечението работи, имунната система на Алиса - в това число Т-клетките - може бъде възобновена с втората трансплантация на костен мозък.
Когато концепцията бива обяснена на фамилията, майката Киона пита щерка си: „ Можеш ли да направиш това? “ Решението на Алиса е да одобри първата пробната терапия - която съдържа милиони от модифицираните кафези - през май тази година.
„ Тя е първият пациент, лекуван с тази технология “, сподели проф. Васим Касим от UCL и Great Ormond Street. По думите му тази генетична операция е " доста бързо разрастваща се област на науката " с " голям капацитет " за редица болести.
По време на лечението Алиса е уязвима към инфекции, защото дизайнерските кафези нападат както раковите Т-клетки в тялото ѝ, по този начин и тези, които я защищават от заболявания. След месец момичето е в ремисия и ѝ е направена втора трансплантация на костен мозък, с цел да възвърне имунната си система.
Алиса прекарва 16 седмици в болница и не може да вижда брат си, който към момента върви на учебно заведение и може да внесе микроби. След три месеца лекарите още веднъж откриват признаци на рак, само че последните ѝ две проучвания са чисти.
„ Просто се научаваш да цениш дребните неща. Толкова съм признателна, че съм тук в този момент “, споделя Алиса. - „ Това е полуда. Просто е необикновено, че имам тази опция, доста съм признателна за това. Това лекуване ще помогне и на други деца в бъдеще.
Тя чака Коледа с неспокойствие, тъй като тогава ще бъде шаферка на сватбата на вуйна си. Мечтае да се качи още веднъж на колелото си, да се върне на учебно заведение и „ просто да прави неща като естествените хора “.
Семейството се надява, че ракът в никакъв случай да не се върне, само че са признателни за времето, което лечението им е подарила.
„ Трудно ми е да приказвам за това какъв брой сме щастливи. Когато видите през какво е минала тя и нейната жадност за живот, която ѝ оказва помощ всяка обстановка, това е необикновено. “, споделя бащата на момичето Джеймс.
Повечето деца с левкемия реагират добре на главните лекувания, само че се счита, че до към 12 деца годишно могат да имат изгода от тази терапия.
Алиса е единствено първиият от 10 пациента, на които е обещано лекарството като част от клинично изпитване.
Д-р Робърт Киеза от отдела за трансплантация на костен мозък в болница Great Ormond Street споделя:
„ Изключително вълнуващо е. Очевидно това е нова област в медицината и е възхитително, че можем да пренасочим имунната система към битка с рака. “
Технологията обаче е единствено щрих от това, което базовото редактиране може да реализира.
Д-р Дейвид Лиу, един от изобретателите на базовото редактиране в Broad Institute, споделя, че е „ малко сюрреалистично “, че хората могат се лекуват единствено шест години след основаването на технологията.
В лечението на Алиса всяка от базовите редакции включва разтрошаване на част от генетичния код, тъй че към този момент да не работи. Но има по-нюансирани приложения, при които вместо да изключите дадена директива, можете да коригирате дефектна. Сърповидно-клетъчната анемия да вземем за пример се предизвиква единствено от една съществена смяна, която може да бъде поправена, споделя доктор Лиу.
Вече има опити за базово редактиране, които са в ход при сърповидно-клетъчна анемия, при висок холестерол и бета-таласемия.
Терапевтичните приложения на базовото редактиране занапред стартират и е голям късмет да бъда част от тази епоха на лечебно редактиране на човешки гени, защото науката в този момент подхваща основни стъпки към вдишване на контрола върху нашите геноми, споделя доктор Дейвид Лиу.
Медиците от лондонската болница Great Ormond Street вземат решение да употребяват достиженията на биологичното инженерство, с цел да ѝ основат живо лекарство. Шест месеца по-късно ракът към този момент е неоткриваем в тялото на момичето, само че Алиса към момента е под лекарско наблюдаване, ако се появи още веднъж.
Алиса, която е на 13 години и живее в английския град Лестър, е диагностицирана с Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия през май 2021 година Предполага се, че Т-клетките са пазители на тялото – те търсят и унищожават всяка появила се опасност.
При Алиса обаче те се превъръщат в заплаха, тъй като стартират да се умножават безотговорно. Ракът ѝ е прекомерно нападателен. Химиотерапията и по-късно трансплантацията на костен мозък не съумяват да се преборят с него. Затова екипът от лекари прибягва до потреблението на нов медикамент.
" Без пробното лекарство единственият излаз бе да се облекчава болката на Алиса до нейната гибел ", признават медиците.
" В последна сметка щях да умра “, споделя Алиса. Нейната майка Киона признава, че предходната година по това време се е страхувала, че това ще е последната Коледа с щерка ѝ. Затова била щастлива, че съумели да отпразнуват 13-ия рожден ден на Алиса през януари 2022 година
Това, което се случва по-късно, майка и щерка разказват като знамение. То не би било допустимо преди няколко години и е резултат от невероятния прогрес в генетиката.
Алиса е първата, подложена на революционното лекуване наречено „ базово редактиране “.
Екипът на Great Ormond Street употребява технология, наречена базово редактиране, която е изобретена единствено преди шест години.
Базите са езикът на живота. Четирите вида основи - аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) - са градивните детайли на нашия генетичен код. Точно както буквите в писмеността изписват думи, които носят значение, милиардите бази в нашата ДНК изписват управлението с указания за нашето тяло, споделят учените.
Редактирането въз основата разрешава на учените да приближат до точна част от генетичния код и по-късно да трансформират молекулярната конструкция единствено на една база, трансформирайки я в друга и променяйки генетичните указания.
Големият екип от лекари и учени употребява този инструмент, с цел да сътвори нов вид Т-клетки, способни да преследват и убиват раковите Т-клетки на Алиса. Те стартират със здрави донорски Т-клетки като ги модифицират.
Първата базова редакция деактивира механизма за ориентиране на Т-клетките, тъй че те да не нападат тялото на Алиса. Втората отстранява химическа маркировка, наречена CD7, която е върху всички Т-клетки. Третата редакция е " наметало-невидимка ", което предотвратява унищожаването на клетките от химиотерапевтично лекарство.
Последният стадий на генетична трансформация инструктира Т-клетките да тръгнат на лов за всичко с CD7 маркировка върху него, тъй че да унищожи всяка Т-клетка в тялото ѝ - в това число раковите. Ето за какво тази маркировка би трябвало да бъде отстранена от лечението след това - в противоположен случай тя просто ще се самоунищожи.
Ако лечението работи, имунната система на Алиса - в това число Т-клетките - може бъде възобновена с втората трансплантация на костен мозък.
Когато концепцията бива обяснена на фамилията, майката Киона пита щерка си: „ Можеш ли да направиш това? “ Решението на Алиса е да одобри първата пробната терапия - която съдържа милиони от модифицираните кафези - през май тази година.
„ Тя е първият пациент, лекуван с тази технология “, сподели проф. Васим Касим от UCL и Great Ormond Street. По думите му тази генетична операция е " доста бързо разрастваща се област на науката " с " голям капацитет " за редица болести.
По време на лечението Алиса е уязвима към инфекции, защото дизайнерските кафези нападат както раковите Т-клетки в тялото ѝ, по този начин и тези, които я защищават от заболявания. След месец момичето е в ремисия и ѝ е направена втора трансплантация на костен мозък, с цел да възвърне имунната си система.
Алиса прекарва 16 седмици в болница и не може да вижда брат си, който към момента върви на учебно заведение и може да внесе микроби. След три месеца лекарите още веднъж откриват признаци на рак, само че последните ѝ две проучвания са чисти.
„ Просто се научаваш да цениш дребните неща. Толкова съм признателна, че съм тук в този момент “, споделя Алиса. - „ Това е полуда. Просто е необикновено, че имам тази опция, доста съм признателна за това. Това лекуване ще помогне и на други деца в бъдеще.
Тя чака Коледа с неспокойствие, тъй като тогава ще бъде шаферка на сватбата на вуйна си. Мечтае да се качи още веднъж на колелото си, да се върне на учебно заведение и „ просто да прави неща като естествените хора “.
Семейството се надява, че ракът в никакъв случай да не се върне, само че са признателни за времето, което лечението им е подарила.
„ Трудно ми е да приказвам за това какъв брой сме щастливи. Когато видите през какво е минала тя и нейната жадност за живот, която ѝ оказва помощ всяка обстановка, това е необикновено. “, споделя бащата на момичето Джеймс.
Повечето деца с левкемия реагират добре на главните лекувания, само че се счита, че до към 12 деца годишно могат да имат изгода от тази терапия.
Алиса е единствено първиият от 10 пациента, на които е обещано лекарството като част от клинично изпитване.
Д-р Робърт Киеза от отдела за трансплантация на костен мозък в болница Great Ormond Street споделя:
„ Изключително вълнуващо е. Очевидно това е нова област в медицината и е възхитително, че можем да пренасочим имунната система към битка с рака. “
Технологията обаче е единствено щрих от това, което базовото редактиране може да реализира.
Д-р Дейвид Лиу, един от изобретателите на базовото редактиране в Broad Institute, споделя, че е „ малко сюрреалистично “, че хората могат се лекуват единствено шест години след основаването на технологията.
В лечението на Алиса всяка от базовите редакции включва разтрошаване на част от генетичния код, тъй че към този момент да не работи. Но има по-нюансирани приложения, при които вместо да изключите дадена директива, можете да коригирате дефектна. Сърповидно-клетъчната анемия да вземем за пример се предизвиква единствено от една съществена смяна, която може да бъде поправена, споделя доктор Лиу.
Вече има опити за базово редактиране, които са в ход при сърповидно-клетъчна анемия, при висок холестерол и бета-таласемия.
Терапевтичните приложения на базовото редактиране занапред стартират и е голям късмет да бъда част от тази епоха на лечебно редактиране на човешки гени, защото науката в този момент подхваща основни стъпки към вдишване на контрола върху нашите геноми, споделя доктор Дейвид Лиу.
Източник: skandal.bg
КОМЕНТАРИ