ДНК-редактирането може да доведе до неочаквани промени в генома, които

ДНК-редактирането може да докара до непредвидени промени в генома, които да се предават на идващите генерации (снимка: CC0 Public Domain)

Кога и дали би трябвало да използваме принадлежности за „ редактиране “ на човешките гени, с цел да променим човешкия геном? Това са големи въпроси, натоварени с доста прочувствена тежест и етически въпросителни – изключително когато става въпрос за генетична интервенция в ембриони.

Преди броени дни се състоя световна среща на върха по тематиките на редактирането на човешкия геном. Учени, откриватели, етици, групи за отбрана на пациенти се бориха в „ свободен жанр “ с безкрайните провокации по време на Третата интернационална среща на върха за редактиране на човешкия геном в Лондон.
още по темата
И не е като да няма защо да се вълнуват. Откакто учените откриха, че могат да употребяват CRISPR за „ редактиране “ на клетъчни геноми, са извършени голям брой клинични изпитвания, с цел да се тества потреблението на технологията за лекуване на съществени болести.

Има забележителни достижения. Но има и провали. Не всички тествания са минали по проект и някои доброволци са умряли. Успешните лекувания са огромно заричане, само че на този стадий наподобява, че евентуално ще бъдат свръх-скъпи и затова лимитирани до малко на брой супер-богати.

И до момента в който тези случаи въпреки всичко касаят промени в гените в телесните кафези на възрастни, то някои откриватели се надяват да употребяват CRISPR за „ редактиране “ на гени в яйцеклетки, сперматозоиди и ембриони. Призракът на „ дизайнерските бебета “ продължава да витае страховито.

Противоречив триумф

На последната сходна „ среща на върха “, извършена в Хонконг през 2018 година, Хе Джианкуи, който тогава работи в Южния университет за просвета и технологии в Шенжен, Китай, разгласи, че е употребявал CRISPR върху човешки ембриони. Новината за първите „ бебета CRISPR “ провокира голям звук. „ Никога няма да забравим шока “, споделя Виктор Дзау, президент на Националната академия по медицина на Съединени американски щати.

Хе Джианкуи се озова в пандиза и бе освободен едвам предходната година. И до момента в който редактиране на наследствения геном към този момент беше неразрешено в Китай по това време (то е неразрешено от 2003 г.), страната побърза да вкара поредност от спомагателни закони, предопределени да предотвратят сходно нещо да се случи още веднъж.

Днес редактирането на наследствения геном е неразрешено от наказателното право, сподели пред публиката Яоджин Пен от Пекинския институт по стволови кафези и регенеративна медицина.

Както може да се чака, на тазгодишната среща на учените имаше доста по-малко драма. Но имаше доста страсти.

Справяне с нелечими болести

За това по какъв начин генното редактиране може да се употребява за лекуване на сърповидно-клетъчна анемия описа Виктория Грей, 37-годишна жена, оживяла от заболяването. Тежките ѝ признаци помрачили детството и юношеството ѝ и провалили фантазиите ѝ да се образова за доктор. Прекарвала епизоди на мощна болежка, поради която била приета в болница за месеци наред. Децата ѝ се тормозили, че може да почине.

Виктория решила да се подложи на лекуване, включващо редактиране на гените в кафези от костния ѝ мозък. Нейните нови „ супер-клетки “, както тя ги назовава, преобразили живота ѝ. В рамките на минути след вливането на редактирани кафези тя се почувствала преродена. Били нужни още 7-8 месеца, с цел да се почувства по-добре. А след това? „ Наистина започнах да се любувам на живота, за който в миналото усещах, че просто минава около мен “, споделя Виктория.

Виктория е един от над 200 души, които са били лекувани с лечения на база CRISPR в границите на клинични изпитвания, споделя Дейвид Лиу от Института Броуд на MIT и Харвард, който е управлявал създаването на нови и усъвършенствани форми на CRISPR. Провеждат се и опити за терапия на редица други болести, в това число рак, генетична загуба на зрението и амилоидоза.

Бляскава е и историята на Алиса, тийнейджърка от Обединеното кралство, диагностицирана с форма на левкемия, която визира тип бели кръвни кафези, наречени Т-клетки. Химиотерапията не подействала, както и трансплантацията на костен мозък. Така че лекарите от болница Great Ormond Street в Лондон предложили метод, основан на CRISPR.

Това включва взимане на здрави Т-клетки от донор и потребление на CRISPR за модифицирането им. Третираните кафези биват изменени, тъй че да не бъдат отхвърлени от имунната система на Алиса. Те обаче биха могли да проследят и нападат личните ракови Т-клетки на Алиса. След това тези кафези били вградени у Алиса.

„ Към момента, почти 10 месеца след лекуването, у нея не се открива рак “, споделя Лиу.

Провали и етични въпроси

Въпреки очарователните истории на Алиса и Виктория, има и тъмни страни на тематиката за CRISPR. Въпросът за справедливостта е един от тях. Очаква се терапиите за редактиране на гени да костват доста пари – евентуално милиони долари. Кой ще може да си ги разреши? Вероятно малко на брой.

Засега CRISPR терапиите към момента се смятат за пробни и нито една не е утвърдена, тъй че единственият метод хората да имат достъп до тях е посредством клинични изпитвания. Повечето от тях се организират в страни от „ богатия свят “.

Друг етичен въпрос е дали биотехнологията ще се употребява единствено за лекуване. Марк Дюсейлер от ETH Цюрих в Швейцария споделя, че генните корекции могат да намерят място в плановете за „ биохакинг “ и „ био-изкуство “.

Също по този начин остава отворен и въпросът за това, че не всички лекувания с CRISPR са сполучливи. Миналата година 27-годишният Тери Хорган умря, до момента в който взе участие в клинично изпитване на лекуване с CRISPR, предопределено за терапия на неговата мускулна дистрофия на Дюшен – съдбовно заболяване, което предизвиква мускулна недъгавост. Причината за гибелта му – и дали може да е обвързвана с лекуването – остава изяснена.

Заедно с това голям брой откриватели означават, че общността на учените към момента не схваща изцяло по какъв начин работи лекуването. Знаем, че можем да изрежем ДНК и да заменяем или ДНК бази, или елементи от генетичен код. Но не можем да сме сигурни дали няма да има непредвидени резултати някъде другаде в генома. Възможно е инцидентно да се провокира генетична смяна на напълно друго място – такава, която може да има нездравословни последствия.

Този проблем с особена тревога касае концепцията за „ редактиране “ на бебетата на стадий ембрион. На доктрина може да се промени ДНК на ембрион, с цел да се предотврати развиването на наследствено заболяване у бебето. Но проучванията на ранните ембриони допускат, че е допустимо да се получат непреднамерени, евентуално нездравословни резултати от редактирането на гени. И тези промени ще бъдат предадени и на идващото потомство.