При одобряването на първото ново лекарство за болестта Алцхаймер от близо

При одобряването на първото ново лекарство за заболяването Алцхаймер от близо 20 години насам, Администрацията за храните и медикаментите (FDA) на САЩ поема най-големия си риск до момента, със тактика, която разрешава нови лечения на пазара, без да има безапелационни доказателства, че работят, акцентират регулаторни и научни специалисти, представени от " Ройтерс ". Лекарството на Biogen, Aduhelm, беше позволено въз основа на доказателство, че може да понижи мозъчните плаки, евентуално допринасящи за заболяването на Алцхаймер, а не доказателство, че забавя прогресирането на смъртоносната болест, характеризираща се със загуба на разум. FDA е дала така наречен " ускорено утвърждение " допълнително от 250 случая от 1992 година насам, основно за редки болести или дребни популации пациенти, които не са разполагали с дейно лекуване. В тези случаи организацията изисква от производителите на медикаменти да извършат спомагателни клинични изпитвания, с цел да потвърдят тяхната лечебна успеваемост, или да се сблъскат с отдръпване от пазара. Aduhelm обаче е в друга лига във връзка с броя на евентуалните пациенти и разноските за здравната система. Освен това утвърждението на FDA е пренебрегнало рекомендацията на нейните външни съветници, които обявиха, че Biogen не е предоставила задоволително доказателства за клинична изгода. Трима от членовете на консултативната комисия са подали оставки в символ на митинг след оповестяването на решението на FDA в понеделник. " Това решение разклати основите на научния развой и способи ", акцентира доктор Джейсън Карлавиш, съдиректор на Penn Memory Center във Филаделфия. Карлавиш е управлявал едно от местата за изпитване на лекарството на Biogen. Той сподели, че FDA е взела решението си " посредством указ " и не е поискала от съветниците си да обмислят дали способността на лекарството да отстранява вид мозъчни плаки, известни като бета амилоид, ще усъвършенства резултатите за пациентите. " Това е притеснителен набор от събития, научно, клинично, политически ", настоя Карлавиш. Biogen съобщи, че към 1,5 млн. американци с ранна фаза на заболяването на Алцхаймер ще дават отговор на изискванията за лекарството, като цената е приблизително 56 000 $ годишно, като федералната застрахователна стратегия Medicare за възрастни хора евентуално ще покрива по-голямата част от разноските. Одобрението от FDA разрешава на Biogen да продава продукта си в продължение на няколко години - с прогнози за евентуални годишни продажби, достигащи от 10 до 50 милиарда $ - до момента в който компанията приключи нужното следващо изследване. " Никаква неудовлетворена потребност не може да замести приемливо доказателство ", отбелязва професорът по публично здраве в университета " Джонс Хопкинс " доктор Калеб Александър, член на консултативната комисия на FDA. Броят на американците, живеещи с заболяването на Алцхаймер, се чака да се удвои до около 13 млн. души към 2050 г. съгласно Асоциацията на Алцхаймер. Шефът на проучванията на Biogen Алфред Сандрок увери, че FDA усърдно е анализирала данните от нейните клинични изпитвания в продължение на две години, преди да стигне до умозаключение. " Вярвам, че те са взели вярното решение от името на американската общност ", означи Сандрок в изявление. FDA отбрани решението си, като споделя, че Biogen са показали ясни доказателства, че Aduhelm е премахнал бета амилоида от мозъците на хората с Алцхаймер. Амилоидът от дълго време е цел на пробни лечения за заболяването. Нито едно от по-ранните медикаменти обаче не е посочило, че намаляването на амилоида води до обилни изгоди за пациентите посредством закъснение утежняването на когнитивната функционалност или способността да действа. Д-р Питър Щайн, шеф на Службата за нови медикаменти на FDA, е уверил пред " Ройтерс ", че Aduhelm е посочило най-ясната връзка до момента сред понижаване на бета амилоида и забавянето на когнитивния упадък сред пациентите, което демонстрира, че това е добър предсказател за клинична изгода. Служители на FDA са декларирали, че други разработчици на медикаменти за Алцхаймер не могат да допускат, че терапиите им ще се преглеждат в същата рамка. Eli Lilly и Roche са измежду производителите на медикаменти, които също работят върху медикаменти, ориентирани към амилоида. " В момента не можем да кажем дали това ще бъде път за други медикаменти за Алцхаймер или медикаменти за други невродегенеративни болести ", отбелязва доктор Патриция Кавацони, шеф на Центъра за оценка и проучване на медикаментите към FDA. Критиците са по-малко уверени, че отстраняването на амилоида е уместно средство за прогнозиране на изгодата. " Трябва да преосмислим потреблението на тези регулации, както са интерпретирани и употребявани от FDA ", настоя Карлавиш. Почти половината от всички медикаменти, получили ускорено утвърждение, в края на кращитата са получили цялостно утвърждение, след приблизително към три години съгласно отчет на Института за клиничен и стопански обзор (ICER), наблюдаващ на разноските за медикаменти. Изключенията включват Lartruvo на Eli Lilly за саркома, което беше изтеглено, до момента в който FDA анулира разрешението си за Avastin на Roche за лекуване на рак на гърдата, макар че към момента то се употребява за други типове рак. Повече от 100 медикаменти с ускорено утвърждение са на пазара приблизително от малко под две години съгласно ICER. Докладът означи, че доста от потвърждаващите изпитвания се приключват постепенно, а резултатите постоянно са двусмислени. " На организацията ѝ е прекомерно комфортен ускорения път за утвърждение ", сподели юрист Джим Шехан, началник Регулаторна процедура на FDA в адвокатска адвокатска фирма Lowenstein Sandler. Biogen заяви, че потвърждаващото изпитване на Aduhelm може да отнеме девет години. FDA дефинира тази оценка като " консервативна " и съобщи, че ще поддържа " напъните за довеждане докрай на този развой във допустимо най-кратки периоди ". Въпреки високата цена на Aduhelm, юристи на пациенти приветстваха решението на FDA, заявявайки, че то ще съживи проучванията в тази област, в това число типовете лекарствени комбинации, които усъвършенстваха лекуването на комплицирани болести като рак и ХИВ. " Това утвърждение ще провокира спомагателни вложения от други компании в модифициращи лекувания и терапии на заболяването ", се споделя в изказване на застъпническата група UsAgainstAlzheimer " s.