Генно инженерство вътре в тялото ще бори слепотата
Пациенти ще бъдат записани за непринудено присъединяване в първото изследване, за тестване на техника за редактиране на гени, известна като CRISPR в тялото, в опит да бъде излекувана наследена форма на слепота.
Хората с заболяването имат естествени очи, само че нямат ген, който трансформира светлината в сигнали към мозъка, които разрешават зрението да действа.
Експерименталното лекуване цели да обезпечи на децата, а и на възрастните здрава версия на гена, който им липсва, като употребява инструмент, който разрязва или „ трансформира “ ДНК на несъмнено място. Той е предопределен за еднократно лекуване, което обаче непрекъснато трансформира ДНК, с което индивидът се е родил.
Две компании, Editas Medicine и Allergan, ще ревизират тази техника при 18 души от Съединените щати.
Това редактиране на ген след раждането при хора се разграничава от спорната работа, която китайски академик направи предходната година, като промени ДНК на ембрионите при зачеването по метод, който може да придвижи измененията към бъдещите генерации. ДНК измененията при възрастните, които новото проучване има за цел да направи, няма да бъдат наследявани от потомството.
Една друга компания, Sangamo Therapeutics, е пробвала редактиране на ген в тялото, за лекуване на метаболитни болести благодарение на инструмент, наименуван „ цинкови пръсти “.
CRISPR въодушевява учените, тъй като това е доста елементарен метод за редактиране на гени, макар че е толкоз нов, че рисковете не са изцяло известни. Но откривателите считат, че той има огромен капацитет да лекува доста болести, породени от генни дефекти, които в този момент нямат положително лекуване.
Проучването на слепотата е за хора с една форма на вродена амавроза на Лебер. Това е най-честата причина за наследената детска слепота, която се среща в към 2 до 3 на всеки 100 000 раждания. Засегнатите от болестта хора, най-често виждат единствено ярка светлина и размазани фигури и в последна сметка могат да изгубят изцяло зрението си.
Родителите са носители на неверния ген и той може да остане неусетен генерации наред, и внезапно да се покаже, когато една нещастна композиция дава на детето две копия от него.
Генна терапия, наречена Luxturna, към този момент се употребява за други форми на болестта и лекуването е сходно – модифициран вирус се употребява за преместване на заместващия ген в клетките на ретината в задната част на окото. Доставя се като инжекция по време на къса интервенция.
Новото изследване ще изследва деца на възраст минимум 3 години, както и възрастни.
