Ново лекарство може да промени живота на някои пациенти с муковисцидоза
Ново лекарство, предопределено за заболели от муковисцидоза, може да промени живота на някои пациенти, ограничавайки резултатите на заболяването, предава Агенция Франс Прес.
Според Давид Фиан, президент на френската асоциация за битка с заболяването „ Да победим муковисцидозата “ („ Vaincre la Mucoviscidose “), иновативен медикамент, позволен за приложимост в ЕС от 2020 година, дава доста положителни резултати. Фиан е измежду първите, подложили се на тестово лекуване. Във Франция медикаментът се счита за революционен, защото съумява да трансформира муковисцидозата в хронична патология при някои пациенти.
Муковисцидозата e тежко, нелечимо генетично заболяване, характеризиращо се с нарушен превоз на хлорни и натриеви йони през епителния пласт. Това води до формиране на гъст, вискозен секрет в белите дробове, панкреаса, черния дроб и червата.
Затрудненията в дишането са едни от най-сериозните признаци на болестта. Те са резултат от зараждащи чести инфекции в белите дробове. Забавен напредък, инфекции в синусите, диария и неплодородие са признаци, появяващи се в другите елементи на тялото.
Муковисцидозата се предизвиква от разновидности в гена Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator - CFTR. Този ген кодира информация за синтеза на белтък, който извършва роля на канал в мембраната на всяка клетка, като визира най-вече жлезите с външна секреция. Те създават пот, слюнка, мукус, сълзи и някои храносмилателни ензими. Генът се намира в Хромозома 7.
Когато белтъкът действа обикновено, се открива превоз на хлорните йони, които контролират напредването на вода в тъканите. Така се образува тъничък пласт мукус. Мукусът е с определящо значение за естественото действие на белия дроб, както и на други органи и системи, като половата система при мъжа, панкреас, черния дроб, жлъчката, кожата и други
Давид Фиан акцентира, че лечението не е чудодейна. Според Пиер Фуко, вицепрезидент на асоциацията, към момента не е ясно дали медикаментът блокира развиването на заболяването или забавя прогресирането й.
