Ново революционно лечение! Тийнейджърка се отърва от левкемия СНИМКИ
13-годишната Алиса от Лестър е диагностицирана с остра Т-клетъчна лимфобластна левкемия, която не може да бъде излекувана с химиотерапия или трансплантация на костен мозък. Извън опциите, лекарите от болница Great Ormond Street в Лондон се пробваха да разработят новаторска пробна терапия, при която донорните имунни Т-клетки са генетично изменени за битка с рака, съобщава Mirror.
Техниката, известна като базово редактиране, е първият път, когато лекуване на рак трансформира главните градивни детайли на ДНК.
Учените са модифицирали генетичния код на имунните кафези, с цел да им разрешат да преследват и унищожават раковите Т кафези.
Само 28 дни по-късно Алиса влезе в ремисия и след втора трансплантация на костен мозък за възобновяване на имунната й система, левкемия не беше открита. Сега момичето се възвръща вкъщи и се надява скоро да се върне на учебно заведение.
Професор Васем Касим, професор по клетъчна и генна терапия и съветник имунолог в GOSH, сподели: „ Това е страхотна проява за това по какъв начин благодарение на експертни екипи и инфраструктура можем да свържем напреднали технологии в лабораторията с действителни резултати в лабораторията. Към днешна дата това е нашето най-сложно клетъчно инженерство, което проправя пътя за други нови лекувания и, в последна сметка, по-добро бъдеще за болните деца. "
13-годишната Алиса в клиниката GOSH Снимка: Mirror
Бяха нужни четири стъпки, с цел да се основат кафези, здрави донорни Т-клетки. Първо, рецепторите трябваше да бъдат отстранени от донорните кафези, с цел да се избегне отхвърлянето.
Тогава " байрак ", прочут като CD7, който ги разпознава като Т-клетки, беше отстранен, с цел да се попречи на конструираните кафези да се убиват една друга.
В третата стъпка, втори " байрак ", наименуван CD52, беше изрязан, с цел да направи променените кафези невидими за медикаментите, давани на пациента по време на лекуването.
Накрая беше прибавен рецептор, който разрешава на клетките да разпознават левкемични Т кафези.
Тези промени са реализирани посредством " редактиране на бази " - химическата промяна на обособени нуклеотидни бази или кодови букви на ДНК, които носят указания.
Алиса беше диагностицирана с Т-клетъчна левкемия през май 2021 година, след дълъг интервал на това, което фамилията смяташе за настинки, вируси и обща отмалялост.
Въпреки месеците на лекуване в лечебните заведения в Лестър и Шефийлд, лекарите не съумяха да слагат болестта й под надзор и да реализират ремисия.
Киона, майката на Алиса, сподели: „ Честно казано, ние сме на седмото небе – да си вкъщи, е необикновено “
Клиничните изпитвания на това лекуване сега са отворени и имат за цел да включат до 10 пациенти с Т-клетъчна левкемия, които са изчерпали всички стандартни благоприятни условия за лекуване.
Д-р Робърт Киеза, съветник по трансплантация на костен мозък и CAR-T клетъчна терапия в GOSH, сподели: „ Това е много удивително, макар че към момента е прелиминарен резултат, който би трябвало да бъде следен и валидиран през идващите няколко месеца. Целият GOSH екипът е доста благополучен за Алиса и нейното семейство и беше чест да работим с тях през последните няколко месеца. "
Превод: GlasNews
Техниката, известна като базово редактиране, е първият път, когато лекуване на рак трансформира главните градивни детайли на ДНК.
Учените са модифицирали генетичния код на имунните кафези, с цел да им разрешат да преследват и унищожават раковите Т кафези.
Само 28 дни по-късно Алиса влезе в ремисия и след втора трансплантация на костен мозък за възобновяване на имунната й система, левкемия не беше открита. Сега момичето се възвръща вкъщи и се надява скоро да се върне на учебно заведение.
Професор Васем Касим, професор по клетъчна и генна терапия и съветник имунолог в GOSH, сподели: „ Това е страхотна проява за това по какъв начин благодарение на експертни екипи и инфраструктура можем да свържем напреднали технологии в лабораторията с действителни резултати в лабораторията. Към днешна дата това е нашето най-сложно клетъчно инженерство, което проправя пътя за други нови лекувания и, в последна сметка, по-добро бъдеще за болните деца. "
13-годишната Алиса в клиниката GOSH Снимка: Mirror Бяха нужни четири стъпки, с цел да се основат кафези, здрави донорни Т-клетки. Първо, рецепторите трябваше да бъдат отстранени от донорните кафези, с цел да се избегне отхвърлянето.
Тогава " байрак ", прочут като CD7, който ги разпознава като Т-клетки, беше отстранен, с цел да се попречи на конструираните кафези да се убиват една друга.
В третата стъпка, втори " байрак ", наименуван CD52, беше изрязан, с цел да направи променените кафези невидими за медикаментите, давани на пациента по време на лекуването.
Накрая беше прибавен рецептор, който разрешава на клетките да разпознават левкемични Т кафези.
Тези промени са реализирани посредством " редактиране на бази " - химическата промяна на обособени нуклеотидни бази или кодови букви на ДНК, които носят указания.
Алиса беше диагностицирана с Т-клетъчна левкемия през май 2021 година, след дълъг интервал на това, което фамилията смяташе за настинки, вируси и обща отмалялост.
Въпреки месеците на лекуване в лечебните заведения в Лестър и Шефийлд, лекарите не съумяха да слагат болестта й под надзор и да реализират ремисия.
Киона, майката на Алиса, сподели: „ Честно казано, ние сме на седмото небе – да си вкъщи, е необикновено “
Клиничните изпитвания на това лекуване сега са отворени и имат за цел да включат до 10 пациенти с Т-клетъчна левкемия, които са изчерпали всички стандартни благоприятни условия за лекуване.
Д-р Робърт Киеза, съветник по трансплантация на костен мозък и CAR-T клетъчна терапия в GOSH, сподели: „ Това е много удивително, макар че към момента е прелиминарен резултат, който би трябвало да бъде следен и валидиран през идващите няколко месеца. Целият GOSH екипът е доста благополучен за Алиса и нейното семейство и беше чест да работим с тях през последните няколко месеца. "
Превод: GlasNews
Източник: glasnews.bg
КОМЕНТАРИ