Нова тройна комбинирана терапия дава надежди за успех в лечението на муковисцидоза
Водещата международна биофармацевтична компания Vertex Pharmaceuticals разгласи позитивни резултати от своята лечебна стратегия Vanza Triple (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) – тройно комбинирано лекуване за муковисцидоза.
То се ползва един път на ден, а резултатите от последните рандомизирани клинични изследвания във фаза 3 са посочили доста добър резултат освен това тежко прогресивно мултиорганно заболяване, породено от дисфункция на CFTR протеина. При пациенти с муковисцидоза разновидностите в CFTR гена водят до понижено количество и отслабена функционалност на CFTR протеиновия канал на клетъчната повърхнина.
Комбинацията от три дейни съставки обезпечава настъпването на лечебния резултат по няколко механизма.
Vanzacaftor и tezacaftor са включени в нея за да провокират увеличение на количеството CFTR протеин на клетъчната повърхнина. Deutivacaftor играе ролята на потенциращ фактор, предопределен да усили вероятността за отваряне на канала на CFTR протеина, доставен на клетъчната повърхнина и да усъвършенства прекосяването на сол и вода през клетъчната мембрана.
Според компанията Vanza Triple като троен модулатор на CFTR дава отговор на всички първоначални и основни вторични крайни точки в изследванията при хора с муковисцидоза на възраст 12 и повече години. Също по този начин, допълват оттова, получените резултати са по-ясно изразени в изследването с едно рамо при деца на възраст от 6 до 11 години, което значи, че лечението в ранна възраст може да предотврати развиването на заболяването.
До средата на тази година Vertex Pharmaceuticals възнамерява да подаде заявление пред огромните регулатори FDA и ЕMA за утвърждение на лекарствения артикул за приложение при деца над 6 години и при възрастни.
То се ползва един път на ден, а резултатите от последните рандомизирани клинични изследвания във фаза 3 са посочили доста добър резултат освен това тежко прогресивно мултиорганно заболяване, породено от дисфункция на CFTR протеина. При пациенти с муковисцидоза разновидностите в CFTR гена водят до понижено количество и отслабена функционалност на CFTR протеиновия канал на клетъчната повърхнина.
Комбинацията от три дейни съставки обезпечава настъпването на лечебния резултат по няколко механизма.
Vanzacaftor и tezacaftor са включени в нея за да провокират увеличение на количеството CFTR протеин на клетъчната повърхнина. Deutivacaftor играе ролята на потенциращ фактор, предопределен да усили вероятността за отваряне на канала на CFTR протеина, доставен на клетъчната повърхнина и да усъвършенства прекосяването на сол и вода през клетъчната мембрана.
Според компанията Vanza Triple като троен модулатор на CFTR дава отговор на всички първоначални и основни вторични крайни точки в изследванията при хора с муковисцидоза на възраст 12 и повече години. Също по този начин, допълват оттова, получените резултати са по-ясно изразени в изследването с едно рамо при деца на възраст от 6 до 11 години, което значи, че лечението в ранна възраст може да предотврати развиването на заболяването.
До средата на тази година Vertex Pharmaceuticals възнамерява да подаде заявление пред огромните регулатори FDA и ЕMA за утвърждение на лекарствения артикул за приложение при деца над 6 години и при възрастни.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ