Важно постижение: технологията CRISPR частично възстановява зрението на хора с наследствена слепота
Учени показаха резултатите от първия стадий на клинични изпитвания, в които са взели участие 14 души с наследствена форма на слепота – вродената амавроза на Лебер. Наблюдавани са обилни усъвършенствания в зрителните характерности на фона на генното редактиране CRISPR.
Леберовата вродена амавроза е обвързвана с разновидност в гена CEP290, която води до тежки увреждания на зрението, а цялостната слепота настава при към един от всеки трима пациенти с тази диагноза. Технологията за редактиране на гени CRISPR е употребена за редактиране на CEP290 при 14 пациенти на възраст от 9 до 63 години, написа New Atlas. Процедурата за редактиране на гените визира непосредствено светлочувствителните кафези зад ретината. Лечението е осъществявано на едното око.
Ефектът е оценен по четири критерия: различаване на обектите и буквите върху карта, видимост на цветните светлинни точки, напредване през лабиринт с физически обекти и субективна оценка на положението на всеки участник.
Седемдесет и девет % са посочили усъвършенстване по най-малко един от четирите критерия, а 43% – по два или повече. Другите доброволци означават усъвършенстване на качеството на живот и клинично значими промени в очните проучвания.
Така да вземем за пример един от участниците съумя да откри телефона си самичък и също по този начин да види по светещите знаци, че кафемашината е включена.
„ Това са доста тривиални типове задания за хората с обикновено зрение, само че при заболяване тези резултати имат голямо въздействие върху положението на индивида “,
разяснява създателят на публикацията Марк Пенеси.
Учените не са записали никакви съществени странични резултати от лекуването. Очаква се CRISPR да бъде употребен за лекуване на други форми на слепота.
