Доктор победи смъртоносна болест след експеримент върху себе си
Сега ново изследване допуска, че лекуването на лекар Файгенбаум може да помогне на други хора с сходно рядко възпалително заболяване, известно като болест на Касълман (Castleman).
Новото проучване демонстрира, че пациенти с тежки форми на това положение, които не са се повлияли от предходни лечения, могат да се възползват от лекуване, което е ориентирано към характерна сигнална пътека вътре в клетките, наречена PI3K/Akt/mTOR.
Докладът, оповестен през вчерашния ден (13 август) в „ Дневника на клиничното проучване “ (Journal of Clinical Investigation), е един от дребното случаи, когато водещият създател на даден отчет (Файгенбаум) също е пациент в личното си проучването.
Мисията на лекаря стартира през 2010 година, когато Файгенбаум, който тогава е бил на 25 годишна възраст, ненадейно се разболява. Той е развил подути лимфни възли, коремна болежка, отмалялост и обрив с дребни червени петна по тялото си, се написа в отчета. Малко по-късно положението на Файгенбаум внезапно се влошило и с заплаха за живота.
В последна сметка Файгенбаум бе диагностициран с болест на Касълман (Castleman), която в действителност е група от възпалителни болести, които засягат лимфните възли. Около 5000 души в Съединени американски щати се диагностицират с някаква форма на болест на Касълман всяка година. Пациентите с болест на Касълман могат да имат лека форма на болестта с един обиден лимфен възел, до момента в който други имат анормални лимфни възли в цялото си тяло и развиват животозастрашаващи признаци, в това число и органна непълнота.
Файгенбаум имал тази по-тежка форма, известна като „ идиопатична мултицентрична болест на Касълман “ (idiopathic multicentric Castleman disease, iMCD). С нея се диагностицира единствено към 1500 до 1800 американци всяка година, съгласно отчета. Тежката форма на болестта е сходна на няколко автоимунни положения, само че сходно на рака, той също провокира свръхрастеж на кафези, в този случай – в лимфните възли. Около 35% от хората с iMCD умират в границите на пет години от диагнозата. Въпреки че има едно утвърдено лекуване на заболяването на Касълман – лекарство, наречено siltuximab, само че не при всички пациенти има резултат.
Файгенбаум попадал точно в тази група. Никакви съществуващи лечения не му помогнали и признаците му траяли да се връщат. През тези 3-4 години след диагностицирането му той бил приет в болница осем пъти. Но изучавайки личните си кръвни проби, Файгенбаум идентифицирал допустима улика за заболяването си. Непосредствено преди поява на признаците той забелязал скок в броя на имунните кафези, наречени „ задействани Т-клетки “, както и повишение на равнищата на протеин, наименуван „ VEGF-A “. И двата фактора се контролират от пътеката PI3K/Akt/mTOR.
Файгенбаум предположил, че лекарство, което инхибира през тази пътека, може да помогне за положението му. Той се насочил към лекарство, наречено „ сиролимус “ (sirolimus), което инхибира тази пътека и към този момент се употребява за попречване на отменяне на органи при пациенти с бъбречна трансплантация. Файгенбаум не е имал поява на признаците, откогато почнал да приема лекарството през 2014г.
В новото изследване Файгенбаум и сътрудниците му оповестяват, че при други двама пациенти с iMCD също се демонстрират нараснали равнища на задействани „ Т-клетки “ и „ VEGF-A “ преди признаците им да се появят. След лекуване със сиролимус и двамата пациенти демонстрират устойчива ремисия. До този миг са минали 9 месеца и при нито един от двамата не е имал наново появяване на признаците.
„ Нашите открития са първите, които свързват „ Т-клетки “, „ VEGF-A “ и пътеката „ PI3K/Akt/mTOR “ към iMCD “, споделя Файгенбаум в свое изказване. „ Най-важното е, че положението на пациентите се усъвършенстваха, когато инхибирахме „ mTOR “. Това е от решаващо значение, тъй като ни дава лечебна цел за пациенти, които не реагират на siltuximab. “
Въпреки че новите открития са обещаващи, изследването включва единствено трима пациенти и ще са нужни по-мабащни изпитвания, с цел да се потвърди, че това лекарство е дейно лекуване на iMCD. Скоро Файгенбаум и сътрудниците му възнамеряват да стартират клинично изпитване за тестване на сиролимус до 24 пациенти с рядкото заболяване iMCD.
