Експериментално хапче лекува напълно пациенти с тежка левкемия
Пациентите с левкемия към този момент имат вяра за изцеление с помощта на ново пробно хапче, наречено ревумениб, оповестява Евронюз.
Това лекарство изцяло е премахнало рака при 1/3 от участниците в дълго чакано клинично изпитване в Съединените щати.
Въпреки че не всички пациенти са посочили цялостна ремисия, учените остават обнадеждени, защото резултатите демонстрират, че хапчето може да проправи пътя към изцеление на левкемията в бъдеще.
" Изключително сме обнадеждени от тези резултати на пациентите, които са получили това лекарство. Това беше техният финален късмет ", споделя съавторът на проучването доктор Гаяс Исса, доктор по левкемия в Центъра за ракови болести MD Anderson към Тексаския университет. " Те са прогресирали при многочислени линии на терапия и при част от тях, към половината, левкемичните кафези са изчезнали от костния им мозък ", сподели той.
Как работи това хапче?
Острата миелоидна левкемия (ОМЛ) е тип рак, който нападна костния мозък, където се създават кръвните кафези, и предизвиква неконтролирано произвеждане на дефектни кафези.
Ревумениб е нов клас терапия за остра левкемия, която инхибира характерен протеин, наименуван менин. Лекарството работи, като препрограмира левкемичните кафези назад в естествени кафези. Менинът взе участие в комплицирания механизъм, който се завладява от левкемичните кафези и кара естествените кръвни кафези да се трансформират в ракови. С потреблението на ревумениб, изяснява Исса, моторът се изключва и левкемичните кафези се трансформират още веднъж в естествени, което води до ремисия. Тази формула към този момент е избавила живота на 18 души в границите на клиничното изпитване, чиито обещаващи резултати бяха оповестени този месец в Nature.
Предварителните резултати демонстрират, че 53% от пациентите са дали отговор на лекуването с ревумениб, а при 30% е настъпила цялостна ремисия, като в кръвта им не е открит рак.
Въз основа на данните от това изпитване през декември 2022 година Американската организация по храните и медикаментите даде на ревумениб " означение за пробивна терапия ", с цел да подкрепи ускореното му създаване и регулаторен обзор.
Лекарството обаче не работи при всички пациенти. То е за характерна подгрупа левкемии, при които нормално има изчезнали или погрешно маркирани гени или обединение на хромозоми.
Експерименталното хапче е ориентирано към най-често срещаната разновидност при острата миелоидна левкемия - ген, наименуван NPM1, и по-рядко срещано обединение, наречено KMT2A. Смята се, че в композиция тези разновидности се срещат при към 30 до 40% от хората с остра миелоидна левкемия.
В изследването фаза 1 са включени 68 пациенти в девет лечебни заведения в Съединени американски щати. При всички тях левкемията се е върнала след други лекувания или пък в никакъв случай не са реагирали добре на обичайните медикаменти за химиотерапия.
Силно влияние при лимитирани странични резултати
Според Исса, макар че това лекарство е относително безвредно в съпоставяне със общоприетото лекуване на левкемия, са открити два съществени странични резултата.
Първият визира електрическата система на сърцето и може да бъде открит с електрокардиограма (ЕКГ). Въпреки това намаляването на дозата или прекъсването на лекуването взема решение казуса във всички случаи, споделя Исса.
Вторият непряк резултат се назовава синдром на диференциране - група евентуално животозастрашаващи реакции при лекуване на рак на кръвта - само че той може да бъде ръководен дейно, в случай че се разпознае рано и се вземат подобаващи ограничения за прекъсването му. Според Исса всички случаи на диференцировъчен синдром в това изследване са били сполучливо овладяни без никакви затруднения за пациентите.
Проучванията във фаза I като това имат за цел да ревизират дали обещано лекарство е безвредно и да намерят най-високата доза, която може да им се дава, без да провокира тежки странични резултати.
В момента се организира изследване във фаза II, в което се преглежда съответно успеваемостта на ревумениб.
12 пациенти в изследването, които са реагирали на лекарството, са получили трансплантация на стволови кафези или костен мозък. За такива трансплантации е належащо пациентите да нямат рак или да имат доста ниски равнища на рак в кръвта - и ревумениб им оказал помощ да реализират това.
" В бъдеще планираме да комбинираме това хапче със общоприетото лекуване, което имаме сега за остри левкемии ", споделя Исса. " Това е най-вероятната тактика, която ще ни докара до изцеление, при което пациентите няма да се постанова да посещават лекари по-късно и няма да се нуждаят от лекуване на левкемия ". /БГНЕС
Това лекарство изцяло е премахнало рака при 1/3 от участниците в дълго чакано клинично изпитване в Съединените щати.
Въпреки че не всички пациенти са посочили цялостна ремисия, учените остават обнадеждени, защото резултатите демонстрират, че хапчето може да проправи пътя към изцеление на левкемията в бъдеще.
" Изключително сме обнадеждени от тези резултати на пациентите, които са получили това лекарство. Това беше техният финален късмет ", споделя съавторът на проучването доктор Гаяс Исса, доктор по левкемия в Центъра за ракови болести MD Anderson към Тексаския университет. " Те са прогресирали при многочислени линии на терапия и при част от тях, към половината, левкемичните кафези са изчезнали от костния им мозък ", сподели той.
Как работи това хапче?
Острата миелоидна левкемия (ОМЛ) е тип рак, който нападна костния мозък, където се създават кръвните кафези, и предизвиква неконтролирано произвеждане на дефектни кафези.
Ревумениб е нов клас терапия за остра левкемия, която инхибира характерен протеин, наименуван менин. Лекарството работи, като препрограмира левкемичните кафези назад в естествени кафези. Менинът взе участие в комплицирания механизъм, който се завладява от левкемичните кафези и кара естествените кръвни кафези да се трансформират в ракови. С потреблението на ревумениб, изяснява Исса, моторът се изключва и левкемичните кафези се трансформират още веднъж в естествени, което води до ремисия. Тази формула към този момент е избавила живота на 18 души в границите на клиничното изпитване, чиито обещаващи резултати бяха оповестени този месец в Nature.
Предварителните резултати демонстрират, че 53% от пациентите са дали отговор на лекуването с ревумениб, а при 30% е настъпила цялостна ремисия, като в кръвта им не е открит рак.
Въз основа на данните от това изпитване през декември 2022 година Американската организация по храните и медикаментите даде на ревумениб " означение за пробивна терапия ", с цел да подкрепи ускореното му създаване и регулаторен обзор.
Лекарството обаче не работи при всички пациенти. То е за характерна подгрупа левкемии, при които нормално има изчезнали или погрешно маркирани гени или обединение на хромозоми.
Експерименталното хапче е ориентирано към най-често срещаната разновидност при острата миелоидна левкемия - ген, наименуван NPM1, и по-рядко срещано обединение, наречено KMT2A. Смята се, че в композиция тези разновидности се срещат при към 30 до 40% от хората с остра миелоидна левкемия.
В изследването фаза 1 са включени 68 пациенти в девет лечебни заведения в Съединени американски щати. При всички тях левкемията се е върнала след други лекувания или пък в никакъв случай не са реагирали добре на обичайните медикаменти за химиотерапия.
Силно влияние при лимитирани странични резултати
Според Исса, макар че това лекарство е относително безвредно в съпоставяне със общоприетото лекуване на левкемия, са открити два съществени странични резултата.
Първият визира електрическата система на сърцето и може да бъде открит с електрокардиограма (ЕКГ). Въпреки това намаляването на дозата или прекъсването на лекуването взема решение казуса във всички случаи, споделя Исса.
Вторият непряк резултат се назовава синдром на диференциране - група евентуално животозастрашаващи реакции при лекуване на рак на кръвта - само че той може да бъде ръководен дейно, в случай че се разпознае рано и се вземат подобаващи ограничения за прекъсването му. Според Исса всички случаи на диференцировъчен синдром в това изследване са били сполучливо овладяни без никакви затруднения за пациентите.
Проучванията във фаза I като това имат за цел да ревизират дали обещано лекарство е безвредно и да намерят най-високата доза, която може да им се дава, без да провокира тежки странични резултати.
В момента се организира изследване във фаза II, в което се преглежда съответно успеваемостта на ревумениб.
12 пациенти в изследването, които са реагирали на лекарството, са получили трансплантация на стволови кафези или костен мозък. За такива трансплантации е належащо пациентите да нямат рак или да имат доста ниски равнища на рак в кръвта - и ревумениб им оказал помощ да реализират това.
" В бъдеще планираме да комбинираме това хапче със общоприетото лекуване, което имаме сега за остри левкемии ", споделя Исса. " Това е най-вероятната тактика, която ще ни докара до изцеление, при което пациентите няма да се постанова да посещават лекари по-късно и няма да се нуждаят от лекуване на левкемия ". /БГНЕС
Източник: bgnes.bg
КОМЕНТАРИ