EMA разреши първата генна терапия за лечение на хемофилия тип A
На последното си съвещание Комитетът по медикаментите в хуманната медицина CHMP на Европейската организация по медикаментите ЕMA предложи издаване на условно позволение за приложимост на Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) - първата генна терапия за лекуване на тежка хемофилия А, рядко наследствено нарушаване на кръвосъсирването, породено от липса на фактор VIII, заяви пресслужбата на лекарствения регулатор.
Roctavian получава зелена светлина посредством схемата на EMA за предпочитани медикаменти (PRIME), която обезпечава ранна и засилена научна и регулаторна поддръжка за лекарства с необикновен капацитет за справяне с неудовлетворените медицински потребности на пациентите.
Тъй като Roctavian е лекарствен артикул за съвременна терапия, позитивното мнение на CHMP се основава на оценка от Комитета за съвременни лечения (CAT), означават от EMA.
Лекарството ще се предлага под формата на инфузия. Активното вещество на продукта е антихеморагично средство (ATC код B02) - valoctocogene roxaparvovec - вектор за генна терапия, основан на аденоасоцииран вирусен серотип 5 (AAV5), който експресира рекомбинантна версия на човешки фактор VIII под контрола на чернодробен характерен промотор. Рекомбинантният фактор VIII замества изчезналия коагулационен фактор VIII, нужен за възобновяване на коагулационната дарба на кръвта на пациента.
Ползата от Roctavian е индуцирането на съответните плазмени равнища на фактор VIII. В показаното клинично изпитване лечението доста покачва равнищата на интензивност на фактор VIII при множеството пациенти. Доказано е също по този начин, че по-голямата част от пациентите към този момент не се нуждаят от заместителна терапия с фактор VIII две години след приложението на лекарството.
Най-честите нежелани реакции са отклонения в чернодробните лабораторни индикатори (повишени ALAT и ASAT), гадене и главоболие.
Пълната индикация за приложение на Roctavian, дефинирана от регулатора е лекуване на тежка хемофилия А (вроден недостиг на фактор VIII) при възрастни пациенти без анамнеза за инхибитори на фактор VIII и без откриваеми антитела против аденоасоцииран вирусен серотип 5 (AAV5).
Roctavian би трябвало да се предписва от лекари с опит в лекуването на хемофилия и/или нарушавания на кръвосъсирването, обръщат внимание от регулатора. Оттам допълват, че лекарственият артикул би трябвало да се ползва в среда, в която личният състав и оборудването във всеки миг са разполагаем за преодоляване на реакции, свързани с инфузията.
Очаква се Европейска комисия да издаде позволение за приложимост на продукта в страните от Европейски Съюз.
Roctavian получава зелена светлина посредством схемата на EMA за предпочитани медикаменти (PRIME), която обезпечава ранна и засилена научна и регулаторна поддръжка за лекарства с необикновен капацитет за справяне с неудовлетворените медицински потребности на пациентите.
Тъй като Roctavian е лекарствен артикул за съвременна терапия, позитивното мнение на CHMP се основава на оценка от Комитета за съвременни лечения (CAT), означават от EMA.
Лекарството ще се предлага под формата на инфузия. Активното вещество на продукта е антихеморагично средство (ATC код B02) - valoctocogene roxaparvovec - вектор за генна терапия, основан на аденоасоцииран вирусен серотип 5 (AAV5), който експресира рекомбинантна версия на човешки фактор VIII под контрола на чернодробен характерен промотор. Рекомбинантният фактор VIII замества изчезналия коагулационен фактор VIII, нужен за възобновяване на коагулационната дарба на кръвта на пациента.
Ползата от Roctavian е индуцирането на съответните плазмени равнища на фактор VIII. В показаното клинично изпитване лечението доста покачва равнищата на интензивност на фактор VIII при множеството пациенти. Доказано е също по този начин, че по-голямата част от пациентите към този момент не се нуждаят от заместителна терапия с фактор VIII две години след приложението на лекарството.
Най-честите нежелани реакции са отклонения в чернодробните лабораторни индикатори (повишени ALAT и ASAT), гадене и главоболие.
Пълната индикация за приложение на Roctavian, дефинирана от регулатора е лекуване на тежка хемофилия А (вроден недостиг на фактор VIII) при възрастни пациенти без анамнеза за инхибитори на фактор VIII и без откриваеми антитела против аденоасоцииран вирусен серотип 5 (AAV5).
Roctavian би трябвало да се предписва от лекари с опит в лекуването на хемофилия и/или нарушавания на кръвосъсирването, обръщат внимание от регулатора. Оттам допълват, че лекарственият артикул би трябвало да се ползва в среда, в която личният състав и оборудването във всеки миг са разполагаем за преодоляване на реакции, свързани с инфузията.
Очаква се Европейска комисия да издаде позволение за приложимост на продукта в страните от Европейски Съюз.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ