Пациент умира, след като е бил генно редактиран, за да има по-нисък холестерол
Изследователите са съумели да понижат фрапантно равнището на неприятния холестерол при хора, откакто са им инжектирали пробно лекуване за редактиране на гени, което е първата тази техника, наречено базово редактиране, е осъществено върху хора.
Но минимум един човек умря след приемане на инфузия, което провокира кръг от опасения за сигурността.
В клиничното изпитване 10 субекта с вродени високи равнища на неприятен холестерол, прочут още като липопротеин с ниска компактност (LDL), им беше дадена инжекция VERVE-101, лекуване за редактиране на гени, което употребява техниката за редактиране на основата. След това това лекуване изключва гена за протеина PCSK9, който се намира в черния дроб и контролира LDL. Високите равнища на LDL могат да доведат до коронарна болест на сърцето.
Редактирането на основата употребява инструментите на CRISPR за смяна или редактиране на характерни елементи от ген с прецизни придвижвания, които заобикалят разпадането на двойни вериги на ДНК, за разлика от предходните техники за редактиране на гени. < /p>
Резултатите демонстрираха обещаващи, като тестовите субекти видяха понижаване на LDL с цели 55 % след 28 дни. Преди опита те са имали междинен LDL от 193 mg/dL, което е извънредно високо и може да бъде животозастрашаващо. Хората би трябвало да имат по-малко от 100 LDL съгласно медицинските стандарти.
Шест месеца след инжектирането, участниците, които са получили висока доза VERVE 101, към момента се радват на по-ниски равнища на LDL.
„ Ние не виждаме това със статина – в никакъв случай не виждаме толкоз огромна разлика “, сподели кардиологът Риту Тамман от Университета на Питсбърг в Пенсилвания пред Nature. Thamman не е взел участие в клиничното изпитване.
Но лекуването идва с дефекти. Участниците в изпитването оповестяват за къс припадък на настинка, тресчица и главоболие - като че ли минават през грип, в допълнение към преходно повишение на равнищата на чернодробните ензими.
И от 10-те тествани пациенти, един индивид умря от инфаркт към пет седмици след приемане на VERVE-101, до момента в който втори участник получи нефатален инфаркт ден след инжектирането. Nature заяви, че група за сигурност от специалисти на трети страни е споделила, че съдбовния инфаркт не се дължи на VERVE-101 и те към този момент страдат от „ напреднало сърдечно заболяване “.
Биотехнологичната компания Verve Therapeutics от Бостън, Масачузетс възнамерява да стартира фаза 2 клинично изпитване на VERVE-101 през 2025 година, съгласно Nature.
VERVE 101 се състои от две молекули РНК вътре в липидна наночастица, съгласно Nature. Едната молекула надушва гена PCSK9, до момента в който другата РНК редактира самия ген. Когато VERVE 101 се инжектира в човешки тестов обект, пакетът си проправя път до ядрата на чернодробните кафези, където молекулата за редактиране на РНК прави точна смяна в гена PCSK9, като трансформира една от неговите нуклеотидни бази. Този ход провокира дезактивирането на гена PCSK9 и затова черният дроб стопира да създава PCSK9 протеини, предизвиквайки понижаване на равнищата на LDL.
Работата може да бъде новаторска, с други думи — само че също по този начин има доста незнайни за това по какъв начин генното редактиране ще се отрази на останалата част от човешкото тяло. Изследователският екип ще наблюдава оживелите тествани субекти през идващите 14 години, с цел да разбере.
Повече за редактирането на гени:
Вижте коментарите
