Генна терапия спря мускулна дистрофия при мишки
Генетици от Съединени американски щати са употребявали универсалния генетичен редактор CRISPR/Cas9, с цел да излекуват стара мишка от тежка генетична болест – мускулна дистрофия на Дюшен. Това отваря пътя към основаването на медикаменти против това разстройство, се споделя в публикации, оповестени в сп. Science.
„ Дискусиите към CRISPR и ембрионите напълно вярно провокират опасения за етичните последици от такива опити. Но въпреки това, потреблението на CRISPR за корекция на генетични неточности в тъканите на тялото на пациента не се явяват предмет на тези разногласия. Изследвания, сходни на нашето, демонстрират, че това може да се направи “, споделя Чарлз Герсбах (Charles Gersbach) от университета Дюк в Дърам (САЩ).
Герсбах и сътрудниците му, както и две други групи генетици от Харвард и Тексаския университет се отчели за първото сполучливо потребление на технологията CRISPR/Cas9 и специфични ретровирусни гени в лечението на вродена мускулна дистрофия, провокирана от увреждане в гена, виновен за синтеза на белтъка дистрофин.
Този белтък, както изясняват учените, дава отговор за прикрепването на мускулните нишки към съединителната тъкан, пази ги от претоварване и ръководи растежа на мускулите при образуването на зародиша и след раждането на детето. В редки случаи, приблизително едно на 3600 новородени момчета, генът, виновен за събирането на молекулите на дистрофина, се поврежда и се развива тежка форма на мускулна дистрофия, която може да докара до гибел.
Генът дистрофин, както изясняват учените, се състои от 79 обособени блока екзони, като разновидността в един от тях автоматизирано води до цялостно излизане на белтъка от строя. Гесбарх и сътрудниците му преди няколко години се научили да заменят тези екзони посредством системата CRISPR/Cas, като опитали с лабораторни кафези, само че не успявали да основат система, която да оказва помощ да се доставя „ генетичният редактор “ в мускулните кафези в жив организъм.
В последна сметка създателите на публикациите и техните сътрудници съумели да реализират триумф, като употребявали в качеството на „ спринцовка “ модифициран аденовирус, който трансформирали със системата CRISPR/Cas. Проблемът се заключавал в това, че геномният редактор просто не се вмествал във вируса – той бил прекомерно огромен, с цел да се вмести в компактния аденовирус.
Тук учените от Каролина били подкрепени от Фън Чжан – един от основателите на тази система за премахване и подмяна на гени. Буквално преди няколко месеца Чжан откри в ДНК на златистия стафилокок, която разрешила на екипа на Герсбах да „ влезе “ в аденовируса и да стартира опити с мишки.
Опитите протекли на няколко стадия – в началото учените въвели вируса директно в мускулите на краката на мишки, страдащи от увреждане в един от екзоните в гена дистрофин. След като се убедили, че генната терапия е сработила, биолозите въвели вируса в кръвообращението на животното.
По думите на учените резултатите се оказали многообещаващи – след премахване на неправилния сектор мускулите почнали да създават дистрофин и да укрепват, като това се случвало освен в краката, само че и в сърцето и други елементи от тялото на мишките.
Все още има доста време до клиничните тествания с доброволци, само че в този момент биолозите са уверени, че генната терапия в последна сметка ще победи мускулната дистрофия.
РИА Новости
