Генно инженерство в борбата с анемията
CRISPR технологиите са способни да решат и други проблеми
Имунният отговор е една от главните бариери при CRISPR-базираното лекуване
(снимка: CC0 Public Domain)
Л ечението на кръвното заболяване сърповидно-клетъчна анемия се насочва в ново направление, б лагодарение на генното инженерство и по-конкретно на CRISPR технологиите. Р аботи се и върху разширение на опциите на CRISPR за решение на други проблеми в медицината, излиза наяве от научно проучване.
По-рано през това десетилетие генни инженери откриха елементарен метод за смяна в бактериален имунен механизъм, трансформирайки го в инструмент за редактиране на генетична информация. Чрез него може да се търсят и намират избрани гени в скотски и растителни кафези и да се управляват ензимите под името Cas 9 по метод, по който става допустимо въвеждането на нова информация от ДНК в дадени гени.
Посредством новия способ процедури, отнемащи преди месеци лабораторна работа, в този момент могат да костват на работещите единствено няколко дни, а от време на време даже и часове, излиза наяве от обява в Horizon, The EU Research and Innovation Magazine с създател Fintan Burke.
Според Луиджи Налдини, професор от Института за генна терапия San Raffaele Telethon в Милано, Италия, огромният капацитет на генното инженерство от дълго време е оголен, само че до момента постоянно успеваемостта на работата е била под подозрение. Професорът декларира, че времето преди въвеждането на CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) методите се дефинира като „ BC ” епоха, или Before CRISPR.
По време на тази „ епоха ” съществуват необятно публикувани спекулации за евентуалните приложения на бързи и лесни способи за генно инженерство. Настрана от обещанията за стерилни комари и резистентни на заболявания банани, имаше и изказвания, че посредством CRISPR техниките могат да се отстраняват гени, виновни за възникването и развиването на заболявания или да се прибавят гени, свързани с повече здраве.
Може ли CRISPR технологиията да излекува сърповидно-клетъчна анемия
В момента в Института „ Imagine ” в Париж, Франция, учени изследват дали е допустимо чрез CRISPR технологиите да се излекува сърповидно-клетъчната анемия – болест, дължаща се на генетично нарушаване. Тя е резултат от генна разновидност, водеща до замяната на хидрофилната глутаминова киселина с хидрофобното съединяване валин (аминокиселини) в молекулата на хемоглобина – белтъкът, осъществяващ преноса на О2 и въглероден диоксид в човешкия организъм. В резултат на това се стига до образуването на червени кръвни кафези със сърповидна форма, които извършват извънредно едва транспортната си функционалност.
Д-р Тристан Феликс, притежател на лаборатория, която е част от плана „ GENE FOR CURE ”, изяснява, че се работи по концепция, основана на CRISPR-Cas 9 технология, същността на която е премахването на избрани гени в човешкия геном. Проектът се управлява от професор Марина Кавацана.
Процесът на работа включва взимането на стволови кафези от организма на пациента, влияние върху гените, виновни за заболяването посредством CRISPR-Cas 9 технологията и по-късно въвеждане на променените стволови кафези още веднъж в тялото за да се облекчат признаците на генетичното заболяване.
Проучването на доктор Феликс употребява третирани посредством CRISPR-технологиите стволови кафези, с помощта на които може да стартира отначало производството на фетален хемоглобин. Това вещество е налице при норма главно по време на бременността и при новородените, след тези интервали различен тип хемоглобин- хемоглобин А поема главната тежест на превоза на кислорода и въглеродния диоксид. Установено е обаче, че феталният хемоглобин може да бъде относително добър сурогат на естествения хемоглобин А при възрастни.
Отключването на продукцията на фетален хемоглобин в организма се дължи на въздействието на CRISPR в посока подражаване на рядка делеция (геннна разновидност, обвързвана с отпадане на гени), която блокира действието на генетичното изключване на синетазата на хемоглобина.
Резултати към този момент могат да се следят единствено при лабораторни животни. Според доктор Феликс, планът може да се осъществя на процедура сполучливо редом с приема на лекарства за болестта. Той е на мнение, че тези две средства ще преборят болестта и хората, наранени от него, ще стартират да водят естествен живот.
Предимства и дефекти
Основен минус на метода е, че въвеждането на изменени стволови кафези назад в костния мозък крие съществени хирургични опасности и постанова дълъг постоперативен болничен престой. Освен това не може към момента да се даде гаранция за дълготраен резултат.
Сериозно преимущество на описаната технология е това, че с помощта на въздействието върху лични стволови кафези се заобикаля следваща трансплантация на непознати такива, т.е. пациентът не се излага на висок риск от компрометирана имунна приемливост.
Все отново имунният отговор е една от главните бариери за учените, които желаят да развивата CRISPR-базираното лекуване в кафези на пациент – непосредствено или косвено (в лаборатория).
Професор Налдини работи в посока възстановяване на сигурността и прецизността на бъдещата, основана на CRISPR технологиите медицина, като част от трансатлантическия план, наименуван UPGRADE. Според професора, имунологичната преграда е един от главните проблеми на нововъведението.
Безопасни вируси и нанотехнологии
Най-широко публикуваният метод за снабдяване на CRISPR в човешка клетка е потреблението за задачата на безвреден за индивида вирус. Проблем обаче са имунните реакции на организма по отношение на вирусите. Те могат да попречват доставянето на CRISPR до съответните кафези.
Промяната на някои вирусни характерности може да реши този проблем, декларира професор Налдини. Друг метод е потреблението на нанотехнологиите. Съществуват разнообразни комбинации от полимери, липиди и захари под формата на наночастици, които могат да бъдат носители на нужния материал.
Засега обаче всичко по плана е напълно първоначално. Проучвания се заемат с оборването на подозренията по отношение на практическото приложение на CRISPR – технологиите. Според някои учени, заради незадоволителната акуратност на технологиите, ще се влияе ненужно върху елементи от генома, които не са зони на интерес. Друг проблем, които учени показват е, че въвеждането на нов ген би могло да повреди различен от генома. Професор Налдини сигурно ще работи в посока възстановяване на точността при премахването и въвеждането на гени.
Ензимът Cas 9, който е виновен за процедурите при отпадането на ген от генома, е бактериален ензим, срещащ се единствено в избрани бактерии. Съществено значение има и ензимът рекомбиназа, който може да прибавя последователности от гени. Планира се прецизна работа върху обединяването на действието на двата ензима за постигане на стремежи прецизен резултат.
CRISP не е панацея
Като цяло, професор Налдини счита, че CRISPR е комфортна технология в практиката, само че не и панацея, защото към момента съществува казуса с биологичните и имунологичните бариери.
Въпреки това капацитетът на CRISPR не би трябвало да се подценява и може да се употребява в практиката дружно с този на съществуващите генни лечения, безапелационен е доктор Феликс. Той е на мнение, че сърповидно-клетъчната анемия ще се трансформира в изцяло лечимо заболяване в околните 10 години.
Докторът също по този начин твърди, че главната част от времето за работа по плана и вложенията в него ще бъдат отдадени на сигурността и ефикасността му.
Имунният отговор е една от главните бариери при CRISPR-базираното лекуване
(снимка: CC0 Public Domain)
Л ечението на кръвното заболяване сърповидно-клетъчна анемия се насочва в ново направление, б лагодарение на генното инженерство и по-конкретно на CRISPR технологиите. Р аботи се и върху разширение на опциите на CRISPR за решение на други проблеми в медицината, излиза наяве от научно проучване.
По-рано през това десетилетие генни инженери откриха елементарен метод за смяна в бактериален имунен механизъм, трансформирайки го в инструмент за редактиране на генетична информация. Чрез него може да се търсят и намират избрани гени в скотски и растителни кафези и да се управляват ензимите под името Cas 9 по метод, по който става допустимо въвеждането на нова информация от ДНК в дадени гени.
Посредством новия способ процедури, отнемащи преди месеци лабораторна работа, в този момент могат да костват на работещите единствено няколко дни, а от време на време даже и часове, излиза наяве от обява в Horizon, The EU Research and Innovation Magazine с създател Fintan Burke.
Според Луиджи Налдини, професор от Института за генна терапия San Raffaele Telethon в Милано, Италия, огромният капацитет на генното инженерство от дълго време е оголен, само че до момента постоянно успеваемостта на работата е била под подозрение. Професорът декларира, че времето преди въвеждането на CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) методите се дефинира като „ BC ” епоха, или Before CRISPR.
По време на тази „ епоха ” съществуват необятно публикувани спекулации за евентуалните приложения на бързи и лесни способи за генно инженерство. Настрана от обещанията за стерилни комари и резистентни на заболявания банани, имаше и изказвания, че посредством CRISPR техниките могат да се отстраняват гени, виновни за възникването и развиването на заболявания или да се прибавят гени, свързани с повече здраве.
Може ли CRISPR технологиията да излекува сърповидно-клетъчна анемия
В момента в Института „ Imagine ” в Париж, Франция, учени изследват дали е допустимо чрез CRISPR технологиите да се излекува сърповидно-клетъчната анемия – болест, дължаща се на генетично нарушаване. Тя е резултат от генна разновидност, водеща до замяната на хидрофилната глутаминова киселина с хидрофобното съединяване валин (аминокиселини) в молекулата на хемоглобина – белтъкът, осъществяващ преноса на О2 и въглероден диоксид в човешкия организъм. В резултат на това се стига до образуването на червени кръвни кафези със сърповидна форма, които извършват извънредно едва транспортната си функционалност.
Д-р Тристан Феликс, притежател на лаборатория, която е част от плана „ GENE FOR CURE ”, изяснява, че се работи по концепция, основана на CRISPR-Cas 9 технология, същността на която е премахването на избрани гени в човешкия геном. Проектът се управлява от професор Марина Кавацана.
Процесът на работа включва взимането на стволови кафези от организма на пациента, влияние върху гените, виновни за заболяването посредством CRISPR-Cas 9 технологията и по-късно въвеждане на променените стволови кафези още веднъж в тялото за да се облекчат признаците на генетичното заболяване.
Проучването на доктор Феликс употребява третирани посредством CRISPR-технологиите стволови кафези, с помощта на които може да стартира отначало производството на фетален хемоглобин. Това вещество е налице при норма главно по време на бременността и при новородените, след тези интервали различен тип хемоглобин- хемоглобин А поема главната тежест на превоза на кислорода и въглеродния диоксид. Установено е обаче, че феталният хемоглобин може да бъде относително добър сурогат на естествения хемоглобин А при възрастни.
Отключването на продукцията на фетален хемоглобин в организма се дължи на въздействието на CRISPR в посока подражаване на рядка делеция (геннна разновидност, обвързвана с отпадане на гени), която блокира действието на генетичното изключване на синетазата на хемоглобина.
Резултати към този момент могат да се следят единствено при лабораторни животни. Според доктор Феликс, планът може да се осъществя на процедура сполучливо редом с приема на лекарства за болестта. Той е на мнение, че тези две средства ще преборят болестта и хората, наранени от него, ще стартират да водят естествен живот.
Предимства и дефекти
Основен минус на метода е, че въвеждането на изменени стволови кафези назад в костния мозък крие съществени хирургични опасности и постанова дълъг постоперативен болничен престой. Освен това не може към момента да се даде гаранция за дълготраен резултат.
Сериозно преимущество на описаната технология е това, че с помощта на въздействието върху лични стволови кафези се заобикаля следваща трансплантация на непознати такива, т.е. пациентът не се излага на висок риск от компрометирана имунна приемливост.
Все отново имунният отговор е една от главните бариери за учените, които желаят да развивата CRISPR-базираното лекуване в кафези на пациент – непосредствено или косвено (в лаборатория).
Професор Налдини работи в посока възстановяване на сигурността и прецизността на бъдещата, основана на CRISPR технологиите медицина, като част от трансатлантическия план, наименуван UPGRADE. Според професора, имунологичната преграда е един от главните проблеми на нововъведението.
Безопасни вируси и нанотехнологии
Най-широко публикуваният метод за снабдяване на CRISPR в човешка клетка е потреблението за задачата на безвреден за индивида вирус. Проблем обаче са имунните реакции на организма по отношение на вирусите. Те могат да попречват доставянето на CRISPR до съответните кафези.
Промяната на някои вирусни характерности може да реши този проблем, декларира професор Налдини. Друг метод е потреблението на нанотехнологиите. Съществуват разнообразни комбинации от полимери, липиди и захари под формата на наночастици, които могат да бъдат носители на нужния материал.
Засега обаче всичко по плана е напълно първоначално. Проучвания се заемат с оборването на подозренията по отношение на практическото приложение на CRISPR – технологиите. Според някои учени, заради незадоволителната акуратност на технологиите, ще се влияе ненужно върху елементи от генома, които не са зони на интерес. Друг проблем, които учени показват е, че въвеждането на нов ген би могло да повреди различен от генома. Професор Налдини сигурно ще работи в посока възстановяване на точността при премахването и въвеждането на гени.
Ензимът Cas 9, който е виновен за процедурите при отпадането на ген от генома, е бактериален ензим, срещащ се единствено в избрани бактерии. Съществено значение има и ензимът рекомбиназа, който може да прибавя последователности от гени. Планира се прецизна работа върху обединяването на действието на двата ензима за постигане на стремежи прецизен резултат.
CRISP не е панацея
Като цяло, професор Налдини счита, че CRISPR е комфортна технология в практиката, само че не и панацея, защото към момента съществува казуса с биологичните и имунологичните бариери.
Въпреки това капацитетът на CRISPR не би трябвало да се подценява и може да се употребява в практиката дружно с този на съществуващите генни лечения, безапелационен е доктор Феликс. Той е на мнение, че сърповидно-клетъчната анемия ще се трансформира в изцяло лечимо заболяване в околните 10 години.
Докторът също по този начин твърди, че главната част от времето за работа по плана и вложенията в него ще бъдат отдадени на сигурността и ефикасността му.
Източник: technews.bg
КОМЕНТАРИ