Генна терапия може да излекува хемофилията напълно -
Нова „ трансформираща “ терапия лекува изцяло хора с хемофилия, настояват английски лекари, представени от Би Би Си. Лечението поправя генетичен недостатък, който кара кръвта на хората да се съсирва и да спре кървенето.
Елиът Мейсън, е пациент с хемофилия, взел участие в изпитването на новата терапия. Мъжът споделя, че в този момент животът му е „ изцяло естествен “.
Медицинският екип твърди, че по-голямата част от възрастните с хемофилия могат да бъдат излекувани през идващите три години.
Каква е историята на Елиът?
От раждането си Елиът не може да създава задоволително от решаващия протеин, наименуван фактор на кръвосъсирването IX. При порязване този фактор провокира съсирване на кръвта и кръвотечението стопира. Елиът е израснал, „ с непрекъсната паника от случай “, а учителите безусловно са създавали „ балон “ от защитни ограничения, с цел да не се нарани. Любимият му спорт е ръгби, само че поради болестта му е било неразрешено да го упражнява.
„ Не харесвах това, че бях друг и не можех да върша доста неща, които бяха безусловно естествени за връстниците ми “, споделя той.
В даден миг заболяването прогресира и се постанова Елиът да бъде инжектиран с въпросния протеин през ден, с цел да бъде предотвратено смъртоносно кървене. Въпреки заболяването младият мъж съумява да запази здравето си, за разлика от доста други хора с хемофилия, които са застрашени от тежко увреждане на ставите поради честото кървене.
„ Имаме доста млади пациенти в мъчителна мъка и не можем да създадем нищо, с цел да възстановим увреждането на ставите “, споделя по този мотив проф. Пратима Чоудари от университетската болница към Кралския лицей в Лондон.
Генната терапия
На Елиът е даден „ конструиран вирус “, който съдържа „ указания “ за произвеждане на изчезналия фактор IX. Вирусът работи като миниатюрен куриер, който доставя " чертежите " до черния дроб, който по-късно стартира да създава протеин за съсирване. Това става допустимо с еднократно вливане, лишило към час, с цел да постъпва постепенно в тялото на Елиът.
Той си спомня, че е бил " учуден ", когато видял, че количеството на фактор IX в кръвта му минава от 1% към естествените равнища.
Констатациите, оповестени в New England Journal of Medicine, демонстрират, че девет от 10 пациенти, на които е приложена лечението, към този момент не се нуждаят от инжекции с фактор на кръвосъсирването IX.
„ Не се е налагало никакво лекуване, откогато организирах лечението, това в действителност е знамение. Да, знам, че е просвета, само че за мен си е знамение “, разгорещено споделя Елиът, който в този момент живее в Лондон и прибавя - Животът ми е изцяло естествен, няма нещо, за което би трябвало да мисля „ по какъв начин хемофилията ми може да повлияе на това? “. За Елиът това включва каране на ски и мотоциклет.
„ Много сме разчувствани “
„ Много сме разчувствани от резултатите “, споделя проф. Чоудари. Тя показва, че трансформиращият резултат завършва година след лечението, когато хората осъзнават, че не е належащо да се тревожат за това, че са имали хемофилия.
Това изпитване е последното от поредност открития в лекуването както на хемофилия А, по този начин и на В.
Професор Чоудари споделя, че в този момент търси " нови провокации “, защото лекуването на хемофилия „ ще бъде действителност за множеството възрастни през идващите една до три години “.
Въпроси, които към момента чакат отговор
Колко ще костват генните лечения? - Настоящите инжекции с фактор на кръвосъсирването могат да костват сред £150 000 и £200 000 на пациент на година.
Колко дълго ще продължи лекуването? - Проучванията сочат, че ще мине най-малко десетилетие, само че никой не знае сигурно.
На каква възраст най-рано може да се приложи лечението? - Преди 12-годишна възраст черният дроб към момента се развива, само че учените се надяват, че това ще бъде алтернатива от този миг нататък.
Тези първични данни са обещаващи, само че ние продължаваме да следим деликатно и внимателно опитите за генна терапия, както при всички нови лекувания. Ако се потвърди, че са безвредни и ефикасни, здравните институции във Англия би трябвало да работят дружно, с цел да направят иновативното лекуване налично, споделя Клайв Смит, ръководител на Обществото по хемофилия.
Елиът Мейсън, е пациент с хемофилия, взел участие в изпитването на новата терапия. Мъжът споделя, че в този момент животът му е „ изцяло естествен “.
Медицинският екип твърди, че по-голямата част от възрастните с хемофилия могат да бъдат излекувани през идващите три години.
Каква е историята на Елиът?
От раждането си Елиът не може да създава задоволително от решаващия протеин, наименуван фактор на кръвосъсирването IX. При порязване този фактор провокира съсирване на кръвта и кръвотечението стопира. Елиът е израснал, „ с непрекъсната паника от случай “, а учителите безусловно са създавали „ балон “ от защитни ограничения, с цел да не се нарани. Любимият му спорт е ръгби, само че поради болестта му е било неразрешено да го упражнява.
„ Не харесвах това, че бях друг и не можех да върша доста неща, които бяха безусловно естествени за връстниците ми “, споделя той.
В даден миг заболяването прогресира и се постанова Елиът да бъде инжектиран с въпросния протеин през ден, с цел да бъде предотвратено смъртоносно кървене. Въпреки заболяването младият мъж съумява да запази здравето си, за разлика от доста други хора с хемофилия, които са застрашени от тежко увреждане на ставите поради честото кървене.
„ Имаме доста млади пациенти в мъчителна мъка и не можем да създадем нищо, с цел да възстановим увреждането на ставите “, споделя по този мотив проф. Пратима Чоудари от университетската болница към Кралския лицей в Лондон.
Генната терапия
На Елиът е даден „ конструиран вирус “, който съдържа „ указания “ за произвеждане на изчезналия фактор IX. Вирусът работи като миниатюрен куриер, който доставя " чертежите " до черния дроб, който по-късно стартира да създава протеин за съсирване. Това става допустимо с еднократно вливане, лишило към час, с цел да постъпва постепенно в тялото на Елиът.
Той си спомня, че е бил " учуден ", когато видял, че количеството на фактор IX в кръвта му минава от 1% към естествените равнища.
Констатациите, оповестени в New England Journal of Medicine, демонстрират, че девет от 10 пациенти, на които е приложена лечението, към този момент не се нуждаят от инжекции с фактор на кръвосъсирването IX.
„ Не се е налагало никакво лекуване, откогато организирах лечението, това в действителност е знамение. Да, знам, че е просвета, само че за мен си е знамение “, разгорещено споделя Елиът, който в този момент живее в Лондон и прибавя - Животът ми е изцяло естествен, няма нещо, за което би трябвало да мисля „ по какъв начин хемофилията ми може да повлияе на това? “. За Елиът това включва каране на ски и мотоциклет.
„ Много сме разчувствани “
„ Много сме разчувствани от резултатите “, споделя проф. Чоудари. Тя показва, че трансформиращият резултат завършва година след лечението, когато хората осъзнават, че не е належащо да се тревожат за това, че са имали хемофилия.
Това изпитване е последното от поредност открития в лекуването както на хемофилия А, по този начин и на В.
Професор Чоудари споделя, че в този момент търси " нови провокации “, защото лекуването на хемофилия „ ще бъде действителност за множеството възрастни през идващите една до три години “.
Въпроси, които към момента чакат отговор
Колко ще костват генните лечения? - Настоящите инжекции с фактор на кръвосъсирването могат да костват сред £150 000 и £200 000 на пациент на година.
Колко дълго ще продължи лекуването? - Проучванията сочат, че ще мине най-малко десетилетие, само че никой не знае сигурно.
На каква възраст най-рано може да се приложи лечението? - Преди 12-годишна възраст черният дроб към момента се развива, само че учените се надяват, че това ще бъде алтернатива от този миг нататък.
Тези първични данни са обещаващи, само че ние продължаваме да следим деликатно и внимателно опитите за генна терапия, както при всички нови лекувания. Ако се потвърди, че са безвредни и ефикасни, здравните институции във Англия би трябвало да работят дружно, с цел да направят иновативното лекуване налично, споделя Клайв Смит, ръководител на Обществото по хемофилия.
Източник: offnews.bg
КОМЕНТАРИ