4,25 млн. долара е цената на най-скъпото лекарство в света
4,25 млн. $ е цената на най-скъпото лекарство в света, заяви CNN. Това е генна терапия за метахроматична левкодистрофия (MLD) Lenmeldy и беше утвърдена от Американската организация по храните и медикаментите (FDA) в понеделник, въпреки че е налична в Европа от 2020 година
MLD е невродегенеративно заболяване, характеризиращо се с струпване на сулфатиди в нервната система, черния дроб и бъбреците. Причинява се от неналичието на ензим, наименуван арилсулфатаза А и се унаследява. Около 40 деца с MLD се раждат в Съединени американски щати всяка година.
Бостънският институт за клиничен и стопански разбор (ICER), който прави оценка успеваемостта на разноските на нови медикаменти, в окончателния си отчет от предходната година пресметна, че цената на Lenmeldy ще подхожда на предстоящите изгоди за пациентите, в случай че е сред 2,29 и 3,94 млн. $.
Според основният медицински шеф на ICER доктор Дейвид Ринд даже такава цена би си коствала, защото децата, които не са лекувани, нормално умират в границите на пет години след диагностицирането им. Първите пациенти, подложени на лечението, обаче към този момент са проследявани повече от 12 години и се развиват обикновено.
Реално обаче цената на медикамента надвиши горната граница с над 330 000 $.
" Когато става въпрос за толкоз огромни цифри, хората всекидневно не обръщат внимание, в случай че те се усилят, само че мисля, че тази цена към този момент е прекомерно висока ", споделя доктор Ринд.
Според Д-р Боби Гаспар, съосновател и основен изпълнителен шеф на производителя на Lenmeldy - Orchard Therapeutics, цената си коства, защото при първите пациенти не престават да се откриват генно модифицирани кафези, произвеждащи изчезналия ензим. Според него високата цена отразява огромните изгоди - освобождение от инвалидизиращо или даже съдбовно заболяване. Същевременно това е и методът да се възстановят високите разноски за създаване, тестване и произвеждане на генните лечения.
Някои утвърдени генни лечения за редки болести към този момент са изчезнали, тъй като фирмите, които са ги основали, не са могли да създадат задоволително пари, с цел да останат в бизнеса. Orchard Therapeutics също се бори с компликации да задържи на пазара предходна генна терапия, която е създала, защото в противоположен случай пациентите ще останат в невъзможност.
Според специалистите по здравна политика, защото описът с генни и клетъчни лечения с впечатляващи цени пораства, това може да натовари страните и частните застрахователи и в последна сметка да ограничи достъпа на пациентите, в случай че проектите стартират да изключват тези лечения от пакетите си.
Преди Lenmeldy продуктът с най-висока цена беше Hemgenix - генна терапия за лекуване на хемофилия В. Лекарството беше утвърдено в Съединени американски щати през 2022 година, а цената му е 3,5 млн. $ за еднократно лекуване.
Близо до него са утвърденото през 2023 година лекарство за мускулна дистрофия Elvevidys на стойност 3,2 млн. $, и Skysona - за заболяване, обвързвано с MLD, наречено адренолевкодистрофия, което коства 3 млн. $ за еднократна доза и беше утвърдено през 2022 г.
MLD е невродегенеративно заболяване, характеризиращо се с струпване на сулфатиди в нервната система, черния дроб и бъбреците. Причинява се от неналичието на ензим, наименуван арилсулфатаза А и се унаследява. Около 40 деца с MLD се раждат в Съединени американски щати всяка година.
Бостънският институт за клиничен и стопански разбор (ICER), който прави оценка успеваемостта на разноските на нови медикаменти, в окончателния си отчет от предходната година пресметна, че цената на Lenmeldy ще подхожда на предстоящите изгоди за пациентите, в случай че е сред 2,29 и 3,94 млн. $.
Според основният медицински шеф на ICER доктор Дейвид Ринд даже такава цена би си коствала, защото децата, които не са лекувани, нормално умират в границите на пет години след диагностицирането им. Първите пациенти, подложени на лечението, обаче към този момент са проследявани повече от 12 години и се развиват обикновено.
Реално обаче цената на медикамента надвиши горната граница с над 330 000 $.
" Когато става въпрос за толкоз огромни цифри, хората всекидневно не обръщат внимание, в случай че те се усилят, само че мисля, че тази цена към този момент е прекомерно висока ", споделя доктор Ринд.
Според Д-р Боби Гаспар, съосновател и основен изпълнителен шеф на производителя на Lenmeldy - Orchard Therapeutics, цената си коства, защото при първите пациенти не престават да се откриват генно модифицирани кафези, произвеждащи изчезналия ензим. Според него високата цена отразява огромните изгоди - освобождение от инвалидизиращо или даже съдбовно заболяване. Същевременно това е и методът да се възстановят високите разноски за създаване, тестване и произвеждане на генните лечения.
Някои утвърдени генни лечения за редки болести към този момент са изчезнали, тъй като фирмите, които са ги основали, не са могли да създадат задоволително пари, с цел да останат в бизнеса. Orchard Therapeutics също се бори с компликации да задържи на пазара предходна генна терапия, която е създала, защото в противоположен случай пациентите ще останат в невъзможност.
Според специалистите по здравна политика, защото описът с генни и клетъчни лечения с впечатляващи цени пораства, това може да натовари страните и частните застрахователи и в последна сметка да ограничи достъпа на пациентите, в случай че проектите стартират да изключват тези лечения от пакетите си.
Преди Lenmeldy продуктът с най-висока цена беше Hemgenix - генна терапия за лекуване на хемофилия В. Лекарството беше утвърдено в Съединени американски щати през 2022 година, а цената му е 3,5 млн. $ за еднократно лекуване.
Близо до него са утвърденото през 2023 година лекарство за мускулна дистрофия Elvevidys на стойност 3,2 млн. $, и Skysona - за заболяване, обвързвано с MLD, наречено адренолевкодистрофия, което коства 3 млн. $ за еднократна доза и беше утвърдено през 2022 г.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ