Пациентът умира след мускулна дистрофия генна терапия, съобщава SAREPTA
Вашингтон (AP) - Sarepta Therapeutics сподели във вторник, че пациент е умрял, до момента в който е взел деликатно следената си генна терапия за мускулна дистрофия, изпращайки акции на компанията, с което се намаляват в утринната търговия.
младият мъж, починал от остра чернодробна увреждания. Но компанията съобщи, че „ тежестта “ на случая на пациента не е била следена преди този момент с лечението, наречена Elevidys. Това е първата известна гибел на пациента с лечението, която е употребена при повече от 800 пациенти, оповестиха от компанията.
През 2023 година Elevidys получи ускорено утвърждение на Съединени американски щати, макар опасенията на някои учени по храните и медикаментите по отношение на неговата успеваемост при лекуване на мускулна дистрофия на Дюшен. Това е първата генна терапия, утвърдена в Съединени американски щати за рядкото положението на мускулите, което предизвиква уязвимост, загуба на подвижност и ранна гибел при мъжете.
FDA даде цялостно утвърждение предходната година за пациентите на Дюшен с избрана генетична разновидност,...
Прочетете целия текст »
