Състрадателната употреба на лекарствени продукти е ключова за живота на пациентите
Профил
Проф. Асена Стоименова, дф се дипломира от Фармацевтичен факултет, МУ-София през 1996 година
Магистър по здравен мениджмънт и публично здраве (Факултет по публично здраве, МУ-София) и магистър по здравна политика и фармакоикономика (Barcelona School of Management, Univeristat Pompeu Fabra, Барселона, Испания). От 11.2008 година до 07.2018 година преподава във Фармацевтичен факултет, МУ-София. През 2018 година след конкурс е назначена във Факултет по публично здраве, МУ-София.
Автор и съавтор на повече от 150 изявления в региона на лекарствената политика, ръководство на качеството в опазването на здравето, лекарствена приложимост, оценка на здравните технологии и други
Председател на Комисията по качество на Българския Фармацевтичен Съюз (2007-2010 г.) и заместник-председател на същия за интервала 2010-2013 година Член на Националния Съвет по цени и реимбурсиране на лекарствени артикули (2013-2014 г.). През интервала 07.2014-08.2018 година е Изпълнителен шеф на Изпълни-
телната Агенция по Лекарствата към Министъра на опазването на здравето, член на Управителния ръб на Европейската Агенция по Лекарствата, както и член на научния Комитет за оценка на лекарствените артикули за приложимост в хуманната медицина (СНМР) към Европейската Агенция по Лекарствата.
Член на Комисията за оценка на здравните технологии (02.2016-08.2018 г.).
Увеличаване
Преглед на оригинала Смаляване
Състрадателната приложимост на лекарствени артикули е приложимост на медикаменти, които към момента не са позволени, от пациенти, които са в сериозно положение и за които няма налично различно лекуване. В тези изключителни случаи пациентът не взе участие в клинично изпитване и не може да чака края на клиничната стратегия и оценката на заявката за позволение за приложимост. Причината тези пациенти макар съществуването на съответната диагноза да не вземат участие в клинични изследвания е, че те може да не дават отговор на някои от критериите.
За някои пациенти стратегиите за състрадателна приложимост са единственият път до несъмнено лекуване и затова късмет за повишението на качеството на живота или удължаването му. Въпреки че съществува регулаторна рамка за този вид стратегии в европейското законодателство (параграф 5 на Директива 2001/83 EО и параграф 83 от Регламент (EО) №726/2004), няма централизирана европейска процедура. На процедура всяка страна членка има лични процедури, управлявани от съответните регулаторни органи, и е отговорност на всяка страна да контролира този развой според от наличните запаси.
Абонирайте се за Капитал Получавате цялостен достъп до всички публикации и целия списък Съществуват разнообразни типове стратегии
критерии за включване; задължения, свързани с наблюдението на лекарствената сигурност, и други
Има два съществени вида стратегии за състрадателна приложимост – така наречен named patient compassionate use programmes (NP-CUPs) – стратегии за самостоятелни пациенти, и cohort compassionate use programmes (Coh-CUPs) – така наречен кохортни стратегии.
Програмите за самостоятелни пациенти нормално се предизвикват от лекари за съответни пациенти и главната отговорност за програмата е на лекаря, с несъществено въздействие от страна на фармацевтичните компании. Разбира се, фармацевтичните компании може да се опитат да плануват сходни стратегии и да спомагат за аспектите, свързани с следенето сигурността на прилаганите лекарствени артикули.
Кохортните стратегии
нормално са авансово дефинирани стратегии, инициирани от притежателите на позволения за приложимост за обезпечаване на достъп на група (кохорта) от пациенти до нужното лекуване. Тези стратегии се позволяват при избрани условия при прецизното съблюдаване на условието да не се популяризират неразрешени за приложимост медикаменти.
Като цяло и за двата типа стратегии за състрадателна приложимост няма общи правила/препоръки по отношение на финансирането на стратегиите. Някои страни подхождат към всеки случай самостоятелно. Във Франция цената на лекарствените артикули, включени в стратегиите за състрадателна приложимост, повлиява цената на медикаментите след разрешаването им за приложимост. На процедура е мъчно да се реализира по-висока цена, в сравнение с тази, открита по време на програмата, по тази причина се предлага провеждането на фармакоикономически изследвания преди определянето на цената на лекарствения артикул в програмата.
Ако стратегиите за състрадателна приложимост са планувани (както в тази ситуация с кохортните програми), фармацевтичните компании могат да плануват нужните външни и вътрешни запаси - мениджмънт на плана, в това число наблюдаване на лекарствената сигурност и здравна информация.
Правното съображение за самостоятелните стратегии
е параграф 5 на Директива 2001/83 EО. За самостоятелните стратегии първата стъпка към регулаторния орган я прави лекуващият доктор на основата на наличната информация за лекарствения артикул. Тази информация може да включва данни за качеството, сигурността и ефикасността на лекарствения артикул от клиничните изследвания, брошурата на откривателя и изявления и плана за къса характерност на продукта (основен документ за всеки лекарствен артикул и неразделна част от разрешението му за употреба). След обзор на предоставената документи, регулаторният орган издава позволение на лекаря и лекуването може да стартира. Фармацевтичната компания, създала лекарствения артикул, би трябвало да обезпечи доставката на лекарството до съответното болнично лечебно заведение, а главната отговорност за наблюдаване на лекарствената сигурност носи лекарят.
Правното съображение на кохортните стратегии за милосърдна приложимост е друго - параграф 83 от Регламент (EО) №726/2004. В множеството случаи фармацевтичните компании следва да приготвят и подадат досие в съответната регулаторна организация, с цел да получат позволение на програмата, т.е. за разлика от самостоятелните стратегии, при кохортните ролята на лекуващия доктор не е водеща. Само в стеснен брой страни, да вземем за пример Италия, досието се приготвя и подава от група от лекари след приемането на утвърждение – връзка с фармацевтичната компания за съгласуване на дейностите по обезпечаване на утвърждението на програмата. При този вид стратегии за състрадателна приложимост фармацевтичната компания създава характерен протокол с включващи критерии, указания за приложение на лекарствения артикул, ограничения по наблюдаване на лекарствената сигурност и други Тези стратегии се започват към датата на подаване на заявление за разрешаване за приложимост при налични данни от клиничните изследвания от трета фаза.
В някои страни членки (Франция) времето на подаване е тъкмо несъмнено, само че при някои условия лекарствени артикули във втора фаза на клинични изпитвания също може да се подобаващи за кохортни стратегии за милосърдна приложимост.
Процедурата за разрешаване на кохортните стратегии
е по-дълга от тази за самостоятелните заради по-големия размер предоставена информация и отговорността за разрешаването нормално е на регулаторната организация. Количествата от лекарствения артикул, нужни за програмата, също се утвърждават от регулаторния орган, като постоянно фармацевтичната компания удостоверява ангажираността си за обезпечаване на нужните количества. Успешната стратегия за състрадателна приложимост изисква близка връзка сред фармацевтичната промишленост и регулаторните органи.
В някои страни няма внезапно разграничаване сред двата вида стратегии за състрадателна приложимост, като във Франция съществуват и хибридни стратегии. Като цяло самостоятелните стратегии за състрадателна приложимост са по-гъвкави, позволяват се по-бързо, само че фармацевтичните компании имат по-ограничен надзор върху тях. При предпочитание от страна на повече лекари и ангажиране от страна на пациентските организации се предлагат кохортните стратегии. В Германия са контролирани наложителни критерии за селекция на пациенти; критерии за спиране на програмата; представянето на доказателства за резултатност и сигурност на лекарствените артикули, предмет на програмата, както и информация за утвърдените клинични изследвания, които са проведени/се провеждат; информация за отказани и прекратени клинични изследвания с лекарствения артикул и аргументите за това; осведомено единодушие и други документи, предопределени за пациентите; информация за други стратегии за състрадателна/милосърдна приложимост с лекарствения артикул, провеждащи се в други страни - членки на Европейски Съюз, и други
Програмите за състрадателна приложимост са един механизъм за обезпечаване на достъп до лекуване на пациенти, за които няма друга лечебна опция или наличните други възможности не са посочили триумф и които по някаква причина не са подобаващи за включване в клиничните изследвания с продукта (не дават отговор на прецизните включващи критерии; на територията на страната няма център, в който да се организира клинично изпитване с продукта, и др.). Така да вземем за пример във Франция 70% от позволените за приложимост медикаменти сираци са били налични за подобаващите пациенти посредством такива приблизително 34 месеца преди разрешаването им за приложимост.
Всяка страна следва съответно да контролира стратегиите за състрадателна приложимост, тъй като те съставляват още една опция за битка с провокациите, които стоят пред хората с редки болести. Тези стратегии подкрепят разрешаването за приложимост на по-късен стадий и покачват информираността по отношение на лекарствения артикул. Все отново следва да отбележим, че стратегиите за състрадателна приложимост уреждат приложението на лекарствени артикули, изпитването на чиито сигурност и резултатност не са завършили. За пациенти, които нямат време, този факт може да бъде допустим риск. Ето за какво е належащо основаването на функционираща национална законодателна уредба за състрадателна приложимост, която да балансира етичното и правно вероятното.
Проф. Асена Стоименова, дф се дипломира от Фармацевтичен факултет, МУ-София през 1996 година
Магистър по здравен мениджмънт и публично здраве (Факултет по публично здраве, МУ-София) и магистър по здравна политика и фармакоикономика (Barcelona School of Management, Univeristat Pompeu Fabra, Барселона, Испания). От 11.2008 година до 07.2018 година преподава във Фармацевтичен факултет, МУ-София. През 2018 година след конкурс е назначена във Факултет по публично здраве, МУ-София.
Автор и съавтор на повече от 150 изявления в региона на лекарствената политика, ръководство на качеството в опазването на здравето, лекарствена приложимост, оценка на здравните технологии и други
Председател на Комисията по качество на Българския Фармацевтичен Съюз (2007-2010 г.) и заместник-председател на същия за интервала 2010-2013 година Член на Националния Съвет по цени и реимбурсиране на лекарствени артикули (2013-2014 г.). През интервала 07.2014-08.2018 година е Изпълнителен шеф на Изпълни-
телната Агенция по Лекарствата към Министъра на опазването на здравето, член на Управителния ръб на Европейската Агенция по Лекарствата, както и член на научния Комитет за оценка на лекарствените артикули за приложимост в хуманната медицина (СНМР) към Европейската Агенция по Лекарствата.
Член на Комисията за оценка на здравните технологии (02.2016-08.2018 г.).
Увеличаване
Преглед на оригинала Смаляване
Състрадателната приложимост на лекарствени артикули е приложимост на медикаменти, които към момента не са позволени, от пациенти, които са в сериозно положение и за които няма налично различно лекуване. В тези изключителни случаи пациентът не взе участие в клинично изпитване и не може да чака края на клиничната стратегия и оценката на заявката за позволение за приложимост. Причината тези пациенти макар съществуването на съответната диагноза да не вземат участие в клинични изследвания е, че те може да не дават отговор на някои от критериите.
За някои пациенти стратегиите за състрадателна приложимост са единственият път до несъмнено лекуване и затова късмет за повишението на качеството на живота или удължаването му. Въпреки че съществува регулаторна рамка за този вид стратегии в европейското законодателство (параграф 5 на Директива 2001/83 EО и параграф 83 от Регламент (EО) №726/2004), няма централизирана европейска процедура. На процедура всяка страна членка има лични процедури, управлявани от съответните регулаторни органи, и е отговорност на всяка страна да контролира този развой според от наличните запаси.
Абонирайте се за Капитал Получавате цялостен достъп до всички публикации и целия списък Съществуват разнообразни типове стратегии
критерии за включване; задължения, свързани с наблюдението на лекарствената сигурност, и други
Има два съществени вида стратегии за състрадателна приложимост – така наречен named patient compassionate use programmes (NP-CUPs) – стратегии за самостоятелни пациенти, и cohort compassionate use programmes (Coh-CUPs) – така наречен кохортни стратегии.
Програмите за самостоятелни пациенти нормално се предизвикват от лекари за съответни пациенти и главната отговорност за програмата е на лекаря, с несъществено въздействие от страна на фармацевтичните компании. Разбира се, фармацевтичните компании може да се опитат да плануват сходни стратегии и да спомагат за аспектите, свързани с следенето сигурността на прилаганите лекарствени артикули.
Кохортните стратегии
нормално са авансово дефинирани стратегии, инициирани от притежателите на позволения за приложимост за обезпечаване на достъп на група (кохорта) от пациенти до нужното лекуване. Тези стратегии се позволяват при избрани условия при прецизното съблюдаване на условието да не се популяризират неразрешени за приложимост медикаменти.
Като цяло и за двата типа стратегии за състрадателна приложимост няма общи правила/препоръки по отношение на финансирането на стратегиите. Някои страни подхождат към всеки случай самостоятелно. Във Франция цената на лекарствените артикули, включени в стратегиите за състрадателна приложимост, повлиява цената на медикаментите след разрешаването им за приложимост. На процедура е мъчно да се реализира по-висока цена, в сравнение с тази, открита по време на програмата, по тази причина се предлага провеждането на фармакоикономически изследвания преди определянето на цената на лекарствения артикул в програмата.
Ако стратегиите за състрадателна приложимост са планувани (както в тази ситуация с кохортните програми), фармацевтичните компании могат да плануват нужните външни и вътрешни запаси - мениджмънт на плана, в това число наблюдаване на лекарствената сигурност и здравна информация.
Правното съображение за самостоятелните стратегии
е параграф 5 на Директива 2001/83 EО. За самостоятелните стратегии първата стъпка към регулаторния орган я прави лекуващият доктор на основата на наличната информация за лекарствения артикул. Тази информация може да включва данни за качеството, сигурността и ефикасността на лекарствения артикул от клиничните изследвания, брошурата на откривателя и изявления и плана за къса характерност на продукта (основен документ за всеки лекарствен артикул и неразделна част от разрешението му за употреба). След обзор на предоставената документи, регулаторният орган издава позволение на лекаря и лекуването може да стартира. Фармацевтичната компания, създала лекарствения артикул, би трябвало да обезпечи доставката на лекарството до съответното болнично лечебно заведение, а главната отговорност за наблюдаване на лекарствената сигурност носи лекарят.
Правното съображение на кохортните стратегии за милосърдна приложимост е друго - параграф 83 от Регламент (EО) №726/2004. В множеството случаи фармацевтичните компании следва да приготвят и подадат досие в съответната регулаторна организация, с цел да получат позволение на програмата, т.е. за разлика от самостоятелните стратегии, при кохортните ролята на лекуващия доктор не е водеща. Само в стеснен брой страни, да вземем за пример Италия, досието се приготвя и подава от група от лекари след приемането на утвърждение – връзка с фармацевтичната компания за съгласуване на дейностите по обезпечаване на утвърждението на програмата. При този вид стратегии за състрадателна приложимост фармацевтичната компания създава характерен протокол с включващи критерии, указания за приложение на лекарствения артикул, ограничения по наблюдаване на лекарствената сигурност и други Тези стратегии се започват към датата на подаване на заявление за разрешаване за приложимост при налични данни от клиничните изследвания от трета фаза.
В някои страни членки (Франция) времето на подаване е тъкмо несъмнено, само че при някои условия лекарствени артикули във втора фаза на клинични изпитвания също може да се подобаващи за кохортни стратегии за милосърдна приложимост.
Процедурата за разрешаване на кохортните стратегии
е по-дълга от тази за самостоятелните заради по-големия размер предоставена информация и отговорността за разрешаването нормално е на регулаторната организация. Количествата от лекарствения артикул, нужни за програмата, също се утвърждават от регулаторния орган, като постоянно фармацевтичната компания удостоверява ангажираността си за обезпечаване на нужните количества. Успешната стратегия за състрадателна приложимост изисква близка връзка сред фармацевтичната промишленост и регулаторните органи.
В някои страни няма внезапно разграничаване сред двата вида стратегии за състрадателна приложимост, като във Франция съществуват и хибридни стратегии. Като цяло самостоятелните стратегии за състрадателна приложимост са по-гъвкави, позволяват се по-бързо, само че фармацевтичните компании имат по-ограничен надзор върху тях. При предпочитание от страна на повече лекари и ангажиране от страна на пациентските организации се предлагат кохортните стратегии. В Германия са контролирани наложителни критерии за селекция на пациенти; критерии за спиране на програмата; представянето на доказателства за резултатност и сигурност на лекарствените артикули, предмет на програмата, както и информация за утвърдените клинични изследвания, които са проведени/се провеждат; информация за отказани и прекратени клинични изследвания с лекарствения артикул и аргументите за това; осведомено единодушие и други документи, предопределени за пациентите; информация за други стратегии за състрадателна/милосърдна приложимост с лекарствения артикул, провеждащи се в други страни - членки на Европейски Съюз, и други
Програмите за състрадателна приложимост са един механизъм за обезпечаване на достъп до лекуване на пациенти, за които няма друга лечебна опция или наличните други възможности не са посочили триумф и които по някаква причина не са подобаващи за включване в клиничните изследвания с продукта (не дават отговор на прецизните включващи критерии; на територията на страната няма център, в който да се организира клинично изпитване с продукта, и др.). Така да вземем за пример във Франция 70% от позволените за приложимост медикаменти сираци са били налични за подобаващите пациенти посредством такива приблизително 34 месеца преди разрешаването им за приложимост.
Всяка страна следва съответно да контролира стратегиите за състрадателна приложимост, тъй като те съставляват още една опция за битка с провокациите, които стоят пред хората с редки болести. Тези стратегии подкрепят разрешаването за приложимост на по-късен стадий и покачват информираността по отношение на лекарствения артикул. Все отново следва да отбележим, че стратегиите за състрадателна приложимост уреждат приложението на лекарствени артикули, изпитването на чиито сигурност и резултатност не са завършили. За пациенти, които нямат време, този факт може да бъде допустим риск. Ето за какво е належащо основаването на функционираща национална законодателна уредба за състрадателна приложимост, която да балансира етичното и правно вероятното.
Източник: capital.bg
КОМЕНТАРИ