Генна терапия може да лекува слепота
Първата генна терапия за лекуване на наследствени дистрофии на ретината към този момент е създадена и се чака да бъде налична на пазара още идната година.
Базираната във Филаделфия (САЩ) фармацевтична компания Spark Therapeutics събщи за стартирането на артикул с кодово название SPK-RPE65, който съставлява генна терапия, предопределена да нападна наследствени разновидности, причиняващи слепота.
Начинът на деяние на лекарството е да „ инжектира “ нови кафези, които да поправят наследствено мутиралата ретина. Лечението ще бъде използвано при многото типове наследствена дистрофия на ретината. SPK-RPE65 се ползва посредством 45-минутна хирургична процедура под анестезия и се твърди, че подобрението в зрението се демонстрира в границите на 30 дни.
Катрин Хай, съосновател на Spark Therapeutics, удостовери че компанията чака от регулатора на Съединени американски щати ( Агенцията за храни и медикаменти – FDA) да утвърди лекуването при започване на 2017 година
Две сходни генни лечения към този момент са налични в Европа – Strimvelis и Glybera. Една от тях е поискала утвърждение от FDA за пазара на Съединени американски щати, само че молбата е била отхвърлена с искане за спомагателни проби.
Генната терапия е „ в недружелюбност “ след гибелта на 18 годишен мъж през 1999. Той е бил лекуван от наследствено разстройство на метаболизма, само че е умрял вследствие на тежка имунна реакция на лечението.
Според Хай, в Spark са разрешили този проблем със SPK-RPE65. Тя споделя, че предходните провали се дължат на незадоволително моделиране посредством опити с животни, които са били осъществени от компанията.
Някои медицински специалисти настояват, че сме в ерата на генната терапия, само че единствено няколко медикаменти и лечения са покрай утвърждение – тази на Spark е измежду тях. Хай твърди, че клиничните проби дават съображение за убеденост в новото приложение.
Компанията показа триумфа си на годишната среща на Американската академия по офталмология. 27 от 29 слепи пациенти са имали усъвършенстване във образната функционалност. Фирмата твърди, че не са следени никакви странични резултати.
Генната терапия е сфера в медицината, която продължава да съзрява. От нея се чакат положителни резултати, които да подобрят живота на доста хора. Изглежда в скоро време ще има нови способи на лекуване, на които ще станем очевидци.
