Одобрен в ЕС, Duvyzat предлага важна възможност за лечение за

Одобрен в Европейски Съюз, Duvyzat предлага значима опция за лекуване за закъснение на прогресията на болестта Дюшен мускулна дистрофия (ДМД)

Duvyzat е перорално лекуване на ДМД при пациенти на 6 и повече години, които са в положение да вървят

Одобрението се основава на данните от фаза 3 на изследването EPIDYS, които демонстрират значими изгоди от лекуването при амбулаторни пациенти

Medis е извънреден дистрибутор на Italfarmaco за givinostat в България

Италианската фармацевтична компания разгласи през днешния ден, че Европейската комисия (ЕК) е издала условно позволение за стартиране на пазара на Duvyzat (givinostat). Той е утвърден за лекуване на мускулна дистрофия на Дюшен (МДД) при амбулаторни пациенти на 6 и повече години, без значение от главната генетична разновидност, когато се приема дружно с кортикостероиди. Мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, породено от разновидности в гена на МДД.

Решението на Европейска комисия следва Комитета за лекарствени артикули в хуманната медицина (CHMP) към Европейската организация по медикаментите (EMA) от 25 април 2025 година Одобрението важи за всички 27 държави-членки на Европейски Съюз, както и за Исландия, Лихтенщайн и Норвегия. Италфармако в този момент работи в тясно съдействие с националните органи и сътрудниците за дистрибуция, с цел да улесни навременния достъп до Duvyzat в целия Европейски Съюз.

" Хората, живеещи с ДМД в Европа, от дълго време чакат нови лечебни благоприятни условия, които могат да трансформират хода на това опустошително заболяване. Досега имаше лимитирани утвърдени лекувания, които да се отнасят до главната патология на ДМД в необятната популация пациенти. Това се трансформира с утвърждението на Duvyzat, който забавя прогресията на болестта и резервира мускулната функция- без значение от разновидността на гена-, като се насочва към механизмите на болестта ", съобщи доктор Паоло Бетика, основен медицински шеф на Italfarmaco Group . " Ангажираме се да работим в тясно съдействие със здравните управляващи и общността на хората с ДМД, с цел да осигурим навременен достъп до това значимо ново лекуване в цяла Европа. "

" Одобрението на Duvyzat от страна на Европейска комисия е самопризнание за лечебния му капацитет и доказателство за научните достижения на Italfarmaco и уговорката му за нововъведения в региона на редките заболявания ", съобщи доктор Франческо де Сантис, президент на Italfarmaco Holding и ръководител на Italfarmaco Group . " Този крайъгълен камък значи, че необятен кръг пациенти с ДМД имат достъп до ново лекуване. В Italfarmaco това достижение удостоверява фокуса ни върху развиването на лечения, които могат да трансформират доста живота на хората. "

Одобрението се основава на многоцентровото, рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано изследване (NCT02851797). В изследването EPIDYS общо 179 амбулаторни момчета на възраст шест години или повече са получавали или Duvyzat два пъти на ден, или плацебо, в допълнение към лекуването с кортикостероиди. Проучването EPIDYS е постигнало своята първична последна цел, демонстрирайки статистически значима и клинично значима разлика във времето за довеждане докрай на оценката за нанагорнище на четири стъпала.

Duvyzat също по този начин демонстрира удобни резултати по основни вторични крайни точки, в това число North Star Ambulatory Assessment (NSAA) и оценка на мастната инфилтрация посредством ядрено-магнитен резонанс. По-конкретно, лекуването с Duvyzat е обвързвано с 40% по-малко понижаване на кумулативната загуба на детайли от NSAA, което демонстрира капацитета на Duvyzat да забави прогресията на болестта при засегнатите лица. Повечето нежелани резултати, следени при лекуването с Duvyzat, са били леки до умерени по тежест. Резултатите от това изследване са оповестени в The Lancet Neurology през март 2024 година 1Дългосрочните данни от провежданото сега изследване за разширение на EPIDYS са съпоставени с кохортите от естествената история, като е употребявано съчетаване на точките на податливост, което демонстрира, че междинната възраст при загуба на амбивалентност е 18,1 години в групата на Duvyzat по отношение на 15,2 години при контролите 2.

Европейска комисия е издала условно позволение за стартиране на Duvyzat на пазара в Европейски Съюз. Одобрението прави Duvyzat наличен за амбулаторни пациенти с ДМД на 6 и повече години, до момента в който Italfarmaco организира спомагателни клинични изследвания, предопределени да потвърдят и характеризират в допълнение лечебната му изгода. Извън Европейски Съюз Duvyzat получи утвърждение от Американската организация по храните и медикаментите (FDA) през март 2024 година за лекуване на пациенти с ДМД на 6 и повече години. В Обединеното кралство Duvyzat получи утвърждение от Агенцията за контролиране на медикаментите и здравните артикули (MHRA) за пациенти на 6 и повече години, които са в амбулаторна възраст, и условно позволение за стартиране на пазара за пациенти, които не са в амбулаторна възраст.

За мускулната дистрофия на Дюшен

Мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, породено от разновидности в гена на МДД. Мутациите в гена на ДМД попречват производството на функционален дистрофин, което води до раздробяване на дистрофин-асоциирания протеинов комплекс (DAPC). Това прави мускулните нишки по-уязвими към увреждане и усилва равнищата на хистон деацетилаза (HDAC) в мускулните кафези, като блокира активирането на значими гени, нужни за поддържането и възобновяване на мускулите. В резултат на това мускулните нишки изпитват непрекъснати увреждания, което води до хронично инфектиране и слаба регенерация. С течение на времето мускулните кафези умират и се заместват от белези и мазнини.(3-6) ДМД визира най-вече мъже, като признаците нормално се появяват на възраст сред две и пет години. С напредването на болестта мускулната уязвимост се задълбочава, което води до затруднено вървене и в последна сметка до загуба на способността за напредване. С течение на времето се засягат и сърдечните и дихателните мускули, които са водещите аргументи за преждевременна гибел 7ДМД е една от най-тежките и постоянно срещани форми на детска мускулна дистрофия, като в международен мащаб честотата на раждане е почти 1 на 5050 момчета (8).

За Duvyzat

Duvyzat е открит с помощта на изследователските и развойните старания на Italfarmaco в съдействие с Telethon и Duchenne Parent Project (Италия). Duvyzat е перорално прилаган инхибитор на хистон деацетилазата (HDAC), който контролира несъразмерната интензивност на HDAC, присъща за мускулите на ДМД. По този метод той спомага за възобновяване на експресията на основни гени и биологични процеси, които са от значително значение за поддържането и възобновяване на мускулите. Механизмът му на деяние е самостоятелен от характерната разновидност на дистрофиновия ген, причиняваща болестта (9,10).

За ITALFARMACO

Основана през 1938 година в Милано, Италия, Италфармако е частна световна фармацевтична компания, която е управлявала сполучливото създаване и одобрение на доста фармацевтични артикули по целия свят. Групата Италфармако развива активност допълнително от 90 страни посредством директно следени или свързани сдружения. Компанията е водач във фармацевтичните проучвания, създаването на артикули, производството и комерсиализацията с потвърден триумф в доста лечебни области, в това число имуноонкология, гинекология, неврология, сърдечносъдови болести и редки заболявания. Подразделението за редки заболявания на Italfarmaco включва стратегии за мускулна дистрофия на Дюшен, мускулна дистрофия на Бекер, амиотрофична латерална склероза и полицитемия вера.

За Medis

е желан сътрудник за комерсиализация на водещи международни новаторски фармацевтични и биотехнологични компании, като служи като техен извънреден сътрудник в Централна и Източна Европа и Гърция. Със седалище в Любляна, Словения, Medis е профилирана в цялостната комерсиализация на животопроменящи и новаторски лечения, като обезпечава по-добър достъп до съвременни, ефикасни и безвредни лекувания за пациентите в 19 страни в района. Medis е извънреден дистрибутор на Italfarmaco за givinostat в 17 страни от Централна и Източна Европа.

Запитвания:

Саманта Паркър |Ръководител на отдел " Застъпничество за пациентите и връзки " |

За Medis:

Тина Войнович|+386 (0)31 744 735| [email protected]

Референции:

Mercuri, E, Vilchez, JJ, Boespflug-Tanguy, O, Zaidman, CM, Mah, JK, Goemans, N. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024;23:393-403.

Vandenborne, K., McDonald, C., Servais, L., Munell, F., Schara, U., Bertini, E., Comi, G., Blaschek, A., Cazzaniga, S., Bettica, P. U., & Mercuri, E. (2025, March). Givinostat in Duchenne muscular dystrophy: Effect on disease milestones [Poster presentation]. MDA Clinical & Scientific Conference, Dallas, TX.

​Sandonà M, Cavioli G, Renzini A, et al. Histone Deacetylases: Molecular Mechanisms and Therapeutic Implications for Muscular Dystrophies. Int J Mol Sci. 2023;24(5):4306..

Consalvi S, Saccone V, Giordani L, Minetti G, Mozzetta C, Puri PL. Histone Deacetylase Inhibitors in the Treatment of Muscular Dystrophies: Epigenetic Drugs for Genetic Diseases. Mol Med. 2011;17(5):457-465..

Bez Batti Angulski A, Hosny N, Cohen H, et al. Duchenne muscular dystrophy: disease mechanism and therapeutic strategies. Front Physiol. 2023;14:1183101..

Giuliani G, Rosina M, Reggio A. Signaling pathways regulating the fate of fibro/adipogenic progenitors (FAPs) in skeletal muscle regeneration and disease. FEBS J. 2022;289(21):6484-6517..

Walter MC, Reilich P. Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017;8(5):681-685..

Crisafulli S, Sultana J, Fontana A, Salvo F, Messina S, Trifirò G. Global epidemiology of Duchenne muscular dystrophy: an updated systematic review and meta-analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):141..

Comi G, Bertini E, Vita G, et al. S22.008: Development of the histone deacetylases inhibitor Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy. Poster. Neurology. 2018;90(15 (Supplement)).

Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021;11(1):19..