Нова генна терапия елиминира хемофилия тип В
Нова генна терапия за умерена и тежка хемофилия B е в процедура за утвърждение от Европейската организация по медикаментите (EMA). Терапията към този момент е утвърдена и от Американската организация за надзор на храните и медикаментите (FDA). Това е първата генна терапия за тази тежест на болестта и този вид. Лекарите единомислещо одобряват този лекарствен метод за революционен в разпореждат изключителни очаквания, поради резултатите от клиничните изпитвания.
У нас близо 700 индивида страдат от хемофилия. 1/5 от тях са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което се равнява на близо 60 индивида, за които новата терапия е вяра за един свободен от болестта живот.
Но преди детайлностите, какво е хемофилия?
Както към този момент писахме в от, хемофилията е рядко, наследствено и генетично заболяване, което съставлява нарушаване в механизма на кръвосъсирване. Причината за това са липса на избрани фактори на съсирване или некадърност им да вземат участие в каскадния развой, водещ до прекъсване на кървене. Резултатът - съществени вътрешни кръвоизливи с евентуално животозастрашаващ резултат.
Болестта се предава от майка на наследник, само че майките са единствено носители. Боледуват единствено синовете. При дамите заболяването може да се изрази със мощни и продължителни менструални кръвотечения, които да насочат вниманието към по-щателно проучване и в случай че се потвърди хемофилия като подбудител за тези кръвоизливи, да се вземе под внимание при бременност или идно раждане.
При открито заболяване, контролът се реализира посредством инжектиране на неестествен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. При тежките случаи това се постанова всекидневно.
Това, което предлага новата генна терапия е еднократен инжекционен банкет, след който болният се счита за оздравял.
Д-р Атанас Банчев , който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични болести при деца изяснява механизма на деяние на генната терапия:
" Хемoфилия B е подобаваща за генна терапия, тъй като е заболяване, което се предизвиква от разновидността на един-единствен ген. Генът се вкарва във вирусна обвивка - вектор (т.нар. адено-асоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Вирусът стига до черния дроб, намира клетка-приемател и кара клетъчните ензимни системи да разпознаят този ген като собствен. " Идеята е, когато това се случи, организмът самичък да стартира да създава изчезналия фактор на кръвосъсирване.
Къде е уловката?
Някой ще каже, че това е прекомерно хубаво, с цел да е истина и ненапълно ще е прав. В медицината нищо не е в безспорната му стойност и това, което множеството медии икономисват, са тези значими неща, които нормално в договорите за услуги се изписват с дребни букви под главния текст.
1. Терапията не е подобаваща за деца. Това е задоволително разочароващо, като се има поради, че близо 80% от болните с хемофилия в Експертния център са деца. Причината да не е показано лекуването за тях е най-много етична, обвързвана с смяната в генома на детето и с неналичието на клинични изпитвания върху подрастващи, която не дава отговор дали нещо, дейно при възрастен организъм ще има същия резултат и върху детския.
2. От дребната група подобаващи за лечението ще бъдат изключени най-малко половината. Причината е, че по статистически и популационни данни 50% от тях към този момент са се срещали с адено-асоциираните вируси, които се употребяват в съответната генна терапия. Дори да не са предизвикали болест, организмът на тези хора към този момент са построили антитела против тях. И въпреки хуморалния имунен отговор да трае до 2 години, то клетъчният остава, по тази причина и всяко последващо заразяване има наклонността да се прекарва по-леко.
3. Другият проблем на тази терапия е, че ще бъде налична у нас не по-рано от 2 години след регистрацията й, в случай че не се промени системата за утвърждение и приложение на новите лечения за редки болести, на които също обърнахме внимание в предходна.
Като умозаключение мога единствено да прибавя, че медицината се развива и новите лечения намират своето съответно приложение, без значение от вътрешните регулаторни спънки и тънката цедилка, през която би трябвало да преминат пациентите, с цел да бъдат утвърдени. Винаги се гледа крайната цел и финалния резултат. Дори на един човек да бъде помогнато, за него тази помощ ще бъде 100 процентова.
У нас близо 700 индивида страдат от хемофилия. 1/5 от тях са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което се равнява на близо 60 индивида, за които новата терапия е вяра за един свободен от болестта живот.
Но преди детайлностите, какво е хемофилия?
Както към този момент писахме в от, хемофилията е рядко, наследствено и генетично заболяване, което съставлява нарушаване в механизма на кръвосъсирване. Причината за това са липса на избрани фактори на съсирване или некадърност им да вземат участие в каскадния развой, водещ до прекъсване на кървене. Резултатът - съществени вътрешни кръвоизливи с евентуално животозастрашаващ резултат.
Болестта се предава от майка на наследник, само че майките са единствено носители. Боледуват единствено синовете. При дамите заболяването може да се изрази със мощни и продължителни менструални кръвотечения, които да насочат вниманието към по-щателно проучване и в случай че се потвърди хемофилия като подбудител за тези кръвоизливи, да се вземе под внимание при бременност или идно раждане.
При открито заболяване, контролът се реализира посредством инжектиране на неестествен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. При тежките случаи това се постанова всекидневно.
Това, което предлага новата генна терапия е еднократен инжекционен банкет, след който болният се счита за оздравял.
Д-р Атанас Банчев , който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични болести при деца изяснява механизма на деяние на генната терапия:
" Хемoфилия B е подобаваща за генна терапия, тъй като е заболяване, което се предизвиква от разновидността на един-единствен ген. Генът се вкарва във вирусна обвивка - вектор (т.нар. адено-асоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Вирусът стига до черния дроб, намира клетка-приемател и кара клетъчните ензимни системи да разпознаят този ген като собствен. " Идеята е, когато това се случи, организмът самичък да стартира да създава изчезналия фактор на кръвосъсирване.
Къде е уловката?
Някой ще каже, че това е прекомерно хубаво, с цел да е истина и ненапълно ще е прав. В медицината нищо не е в безспорната му стойност и това, което множеството медии икономисват, са тези значими неща, които нормално в договорите за услуги се изписват с дребни букви под главния текст.
1. Терапията не е подобаваща за деца. Това е задоволително разочароващо, като се има поради, че близо 80% от болните с хемофилия в Експертния център са деца. Причината да не е показано лекуването за тях е най-много етична, обвързвана с смяната в генома на детето и с неналичието на клинични изпитвания върху подрастващи, която не дава отговор дали нещо, дейно при възрастен организъм ще има същия резултат и върху детския.
2. От дребната група подобаващи за лечението ще бъдат изключени най-малко половината. Причината е, че по статистически и популационни данни 50% от тях към този момент са се срещали с адено-асоциираните вируси, които се употребяват в съответната генна терапия. Дори да не са предизвикали болест, организмът на тези хора към този момент са построили антитела против тях. И въпреки хуморалния имунен отговор да трае до 2 години, то клетъчният остава, по тази причина и всяко последващо заразяване има наклонността да се прекарва по-леко.
3. Другият проблем на тази терапия е, че ще бъде налична у нас не по-рано от 2 години след регистрацията й, в случай че не се промени системата за утвърждение и приложение на новите лечения за редки болести, на които също обърнахме внимание в предходна.
Като умозаключение мога единствено да прибавя, че медицината се развива и новите лечения намират своето съответно приложение, без значение от вътрешните регулаторни спънки и тънката цедилка, през която би трябвало да преминат пациентите, с цел да бъдат утвърдени. Винаги се гледа крайната цел и финалния резултат. Дори на един човек да бъде помогнато, за него тази помощ ще бъде 100 процентова.
Източник: dir.bg
КОМЕНТАРИ