Пробив в борбата с холестерола: Нова генна терапия може да замени хапчетата завинаги
Научен екип реализира невиждан триумф, като за първи път редактира човешки ген, виновен за контрола на холестерола. Този пробив може в бъдеще да отстрани потребността от ежедневния банкет на хапчета против високите равнища на LDL.
Резултатите от пилотно изследване с 15 доброволци, оповестени в влиятелното издание New England Journal of Medicine, са извънредно обещаващи. Новият способ, основан на технологията CRISPR-Cas9, е съумял да понижи равнищата на „ неприятния “ холестерол (LDL) с близо 50% и на триглицеридите – с към 55%.
Лечението, което е към момента в стадий на изпитване, работи като „ изключва “ гена ANGPTL3, който контролира мазнините в кръвния поток. Интересен факт е, че хората, които по рождение имат естествена разновидност, деактивираща същия ген, се радват на доста невисок холестерол и съвсем нулев риск от развиване на сърдечни болести.
„ Целта ни е еднократно лекуване, което да държи холестерола невисок за цялостен живот “, разяснява ръководителят на екипа проф. Стивън Нисен от Cleveland Clinic, представен от Си Ен Ен.
Терапията се ползва посредством венозна инфузия, като визира само черния дроб – органът, който създава и обработва холестерола. Според откривателите този целеустремен метод свежда до най-малко риска от нежелани странични резултати. До момента следените реакции са леки и включват раздразнение на мястото на вливане и краткотрайни промени в чернодробните ензими.
„ Ако се удостовери, това ще бъде гражданска война “, съобщи доктор Ан Мари Навар от Университета на Тексас. „ Представете си 20-годишен с висок холестерол, който вместо да пие медикаменти цялостен живот, получава една инжекция и взема решение казуса вечно. “
Предстоят по-мащабни клинични изпитвания, които ще включат стотици пациенти. Учените акцентират, че е прекомерно рано за дефинитивни изводи, само че в случай че сигурността и успеваемостта на метода бъдат потвърдени, той има капацитета да промени радикално лекуването на сърдечносъдовите болести.
Резултатите от пилотно изследване с 15 доброволци, оповестени в влиятелното издание New England Journal of Medicine, са извънредно обещаващи. Новият способ, основан на технологията CRISPR-Cas9, е съумял да понижи равнищата на „ неприятния “ холестерол (LDL) с близо 50% и на триглицеридите – с към 55%.
Лечението, което е към момента в стадий на изпитване, работи като „ изключва “ гена ANGPTL3, който контролира мазнините в кръвния поток. Интересен факт е, че хората, които по рождение имат естествена разновидност, деактивираща същия ген, се радват на доста невисок холестерол и съвсем нулев риск от развиване на сърдечни болести.
„ Целта ни е еднократно лекуване, което да държи холестерола невисок за цялостен живот “, разяснява ръководителят на екипа проф. Стивън Нисен от Cleveland Clinic, представен от Си Ен Ен.
Терапията се ползва посредством венозна инфузия, като визира само черния дроб – органът, който създава и обработва холестерола. Според откривателите този целеустремен метод свежда до най-малко риска от нежелани странични резултати. До момента следените реакции са леки и включват раздразнение на мястото на вливане и краткотрайни промени в чернодробните ензими.
„ Ако се удостовери, това ще бъде гражданска война “, съобщи доктор Ан Мари Навар от Университета на Тексас. „ Представете си 20-годишен с висок холестерол, който вместо да пие медикаменти цялостен живот, получава една инжекция и взема решение казуса вечно. “
Предстоят по-мащабни клинични изпитвания, които ще включат стотици пациенти. Учените акцентират, че е прекомерно рано за дефинитивни изводи, само че в случай че сигурността и успеваемостта на метода бъдат потвърдени, той има капацитета да промени радикално лекуването на сърдечносъдовите болести.
Източник: eurocom.bg
КОМЕНТАРИ