Революционно: Глухо момиченце от Великобритания вече чува след генна терапия
Момиченце на 18 месеца, родено изцяло глухо, към този момент чува, откакто бе подложено на революционна генна терапия. Опал Санди от графство Оксфордшир, Англия, е страдала от слухова невропатия, болест, която се предизвиква от спиране на нервните импулси от вътрешното ухо към мозъка. След интервенцията слухът на Опал е съвсем естествен, даже може да се усъвършенства още повече.
Когато в началото чухме да се обръща към тон от пърпорене... бяха изумена, че лечението е проработила.
Джо Санди – майка на Опал
Същността на лечението се състои в редакция на дефектния ген OTOF, виновен за производството на протеина отоферлин. Той разрешава на клетките в ухото да взаимодействат със слуховия нерв.
И по този начин Опал Санди получава инфузия с работещия ген в дясното си ухо.
Вместо да слагаме огромна доза лекарство на детето, което може да аргументи странични резултати, ние инжектираме дребна доза от генната терапия във вътрешното ухо. Операцията е сходна на слагането на кохлеарен имплант, само че без да се поставя имплантът. Пробива се дребна дупка през костта на слепоочието, която е зад ухото, прекарва се катетър и през него се влива дребна доза от лекарството.
Д-р Ричард Браун, педиатър в болница „ Аденбрук “
Около 24 седмици след интервенцията, през февруари тази година, тестванията са посочили, че момичето може да чува и тихи звуци като шепот.
Лекарите се надяват, че до идващото проучване слухът на Опал ще се върне изцяло към естествения.
В момента в тестванията на новия способ вземат участие 18 деца от Англия, Испания и Съединени американски щати, които ще бъдат следени в продължение на 5 години.
Когато в началото чухме да се обръща към тон от пърпорене... бяха изумена, че лечението е проработила.
Джо Санди – майка на Опал
Същността на лечението се състои в редакция на дефектния ген OTOF, виновен за производството на протеина отоферлин. Той разрешава на клетките в ухото да взаимодействат със слуховия нерв.
И по този начин Опал Санди получава инфузия с работещия ген в дясното си ухо.
Вместо да слагаме огромна доза лекарство на детето, което може да аргументи странични резултати, ние инжектираме дребна доза от генната терапия във вътрешното ухо. Операцията е сходна на слагането на кохлеарен имплант, само че без да се поставя имплантът. Пробива се дребна дупка през костта на слепоочието, която е зад ухото, прекарва се катетър и през него се влива дребна доза от лекарството.
Д-р Ричард Браун, педиатър в болница „ Аденбрук “
Около 24 седмици след интервенцията, през февруари тази година, тестванията са посочили, че момичето може да чува и тихи звуци като шепот.
Лекарите се надяват, че до идващото проучване слухът на Опал ще се върне изцяло към естествения.
В момента в тестванията на новия способ вземат участие 18 деца от Англия, Испания и Съединени американски щати, които ще бъдат следени в продължение на 5 години.
Източник: euronewsbulgaria.com
КОМЕНТАРИ