Редактирането на РНК – следващата стъпка в използването на „генетичната ножица“ CRISPR
Изследователи от влиятелния Институт „ Салк “ (Salk) оповестяват, че са съумели да начертаят молекулярната конструкция на ензима CRISPR, който би разрешил на учените да обработват по-точно функционалностите в клетките.
През последните няколко години системата за генно редактиране CRISPR-Cas9 провокира вниманието на учените и по-широката аудитория и даде доста очаквания със способността си да редактира генетичния код по метод, който може да поправя дефектите в обособените кафези, да сътвори евентуално лечебни разновидности и да предотврати появяването на доста болести.
По-конкретно Cas9 ензимите работят като ножици, отрязващи части генетичен код и по-късно ги разменят с нови. Но тези ензими са ориентирани към ДНК, която е главният конструктивен детайл за развиването на организма и има възходящи опасения, че потреблението на ензима за препрограмиране на ДНК от клетка може да аргументи повече щета, в сравнение с изгода.
Две нови разработки, оповестени в понеделник, 17 септември 2018 година демонстрират, че това е единствено върхът на айсберг с великански размери. Според тях, CRISPR-Cas9 може да аргументи доста по-голям генетични безпорядък – може би даже подобен, който да заплаши здравето на пациентите, подлагащи се на терапия основана на CRISPR.
Този извод значително се дължи на двете изследвания, които разпознават обвързван с това проблем. Става въпрос, че някои CRISPR кафези биха могли да пропуснат основен противораков механизъм и затова ще са способни да предизвикват появяването на нови тумори.
Новите открития от Института Salk, оповестени в списание Cell, дават подробна молекулярна конструкция на CRISPR-Cas13d, ензим, който може да се насочи към Рибонуклеиновата киселина (РНК), вместо към ДНК.
След като се смяташе, че РНК е просто механизмът за доставка на указания, кодирани в ДНК за клетъчни интервенции, в този момент е известно, че РНК прави биохимични реакции, като ензими и обслужва личните си регулаторни функционалности в клетките. Чрез идентифицирането на ензим, който може да се насочи съответно към механизмите, по които действат клетките, а не към цялостния проект за клетъчна функционалност, учените би трябвало да могат да излязат с още по-прецизно лекуване, освен това с по-малко опасности.
По-просто, в случай че инструментите за редактиране могат да разрешат на учените да трансформират активността на гена, без да вършат непрекъснати – и евентуално рискови – промени в самия ген, това наподобява като по-добра алтернатива.
„ ДНК е непрекъсната, само че това, което постоянно се трансформира, са известията от РНК, които се копират от ДНК “, споделят откривателите от Salk Силвана Конерман от Медицински институт, Хауърд Хюс и Хана Грей, които са част от създателите на проучването.
„ Да можеш да модулираш тези послания посредством непосредствено управление на РНК има значими последствия за въздействието върху ориста на клетката. “
Изследователите първо са разпознали семейство ензими, които назовават CRISPR-Cas13d, и употребяват тази различна система, за различаване и изрязване на РНК. Първите им опити са били свързани с лекуването на деменция, като екипът демонстрира, че инструментът може да се употребява за поправяне на протеиновите несъответствия в клетките на пациенти с деменция.
„ В нашата предходна работа открихме ново семейство CRISPR, което може да се употребява за планиране на РНК непосредствено вътре в човешките кафези “, споделя Патрик Хсу, различен от създателите на новото проучване.
„ Сега, откакто успяхме да пресъздаваме структурата на Cas13d, можем да забележим по-подробно, по какъв начин ензимът се насочва към РНК и по какъв начин е кадърен да понижи РНК. Тези прозрения ни разрешават да подобрим системата и да създадем процеса по-ефективен, проправяйки пътя за нови тактики за лекуване на РНК-базирани болести. „
