Нова генна терапия дава надежда на глухите деца
Джу Янгян e типично щастливо тригодишно дете, споделя " мама " и " баща " и посочва цветовете тъкмо - удивително достижение, като се има поради, че единствено преди месеци е бил изцяло ням .
Той е едно от петте деца , чийто слух е възобновен посредством нова революционна генна терапия в границите на клинично тестване, ръководено от китайски и американски откриватели. То дава нова вяра за родените с рядка генетична разновидност.
Майката на Янгян - Чанг Ийи, споделя, че е била разчувствана до сълзи, когато към три седмици след лекуването през септември предходната година е схванала, че Янгян я чува да почуква на вратата.
" Скрих се в дрешника и го извиках, а той се отзова! ", съобщи тя в изявление за Агенция Франс Прес от Шанхай.
Резултатите от проучването, оповестени в влиятелното списание " Nature Medicine ", означават първия път, когато процедурата е осъществена и на двете уши. Това е довело до обилни усъвършенствания във възприемането на речта и способността да се открива източникът на звуци спрямо лекуването единствено на едното ухо.
" Това е безусловно повратна точка ", съобщи Джън-И Чен, който е старши създател на проучването в лабораториите Eaton-Peabody в Mass Eye and Ear. В момента фирмите организират клинични изпитвания, в това число с две в Бостън, за да се премине към регулаторно утвърждение.
" Ако резултатите се запазят, без да има затруднения, мисля, че след три до пет години това може да бъде медицински утвърден артикул ", уточни Чен.
В света има към 26 милиона души с генетични форми на глухота , като тази съответна терапия е ориентирана към хора, родени с разновидност на гена OTOF - те съставляват почти 2 до 8% от случаите на наследствена глухота.
Този недостатък значи, че те не могат да създават протеина отоферлин, който е нужен на космените кафези във вътрешното ухо, с цел да преобразуват звуковите трептения в електрически сигнали, които могат да бъдат изпратени до мозъка.
Лечението включва инжектиране на модифициран вирус във вътрешното ухо, който вкарва работеща версия на гена OTOF, възстановявайки слуха.
Когато разбрали, че Янгян може да чува за първи път, " цялото семейство се разплакало ", в това число майката и бабата на Янгян, уточни водещият създател на проучването Илай Шу от болничното заведение за очни и УНГ заболявания на университета " Фудан " в Шанхай.
Всеки миг е значим! Последвайте ни в и , с цел да сте в крайник с тематиките на деня
Той е едно от петте деца , чийто слух е възобновен посредством нова революционна генна терапия в границите на клинично тестване, ръководено от китайски и американски откриватели. То дава нова вяра за родените с рядка генетична разновидност.
Майката на Янгян - Чанг Ийи, споделя, че е била разчувствана до сълзи, когато към три седмици след лекуването през септември предходната година е схванала, че Янгян я чува да почуква на вратата.
" Скрих се в дрешника и го извиках, а той се отзова! ", съобщи тя в изявление за Агенция Франс Прес от Шанхай.
Резултатите от проучването, оповестени в влиятелното списание " Nature Medicine ", означават първия път, когато процедурата е осъществена и на двете уши. Това е довело до обилни усъвършенствания във възприемането на речта и способността да се открива източникът на звуци спрямо лекуването единствено на едното ухо.
" Това е безусловно повратна точка ", съобщи Джън-И Чен, който е старши създател на проучването в лабораториите Eaton-Peabody в Mass Eye and Ear. В момента фирмите организират клинични изпитвания, в това число с две в Бостън, за да се премине към регулаторно утвърждение.
" Ако резултатите се запазят, без да има затруднения, мисля, че след три до пет години това може да бъде медицински утвърден артикул ", уточни Чен.
В света има към 26 милиона души с генетични форми на глухота , като тази съответна терапия е ориентирана към хора, родени с разновидност на гена OTOF - те съставляват почти 2 до 8% от случаите на наследствена глухота.
Този недостатък значи, че те не могат да създават протеина отоферлин, който е нужен на космените кафези във вътрешното ухо, с цел да преобразуват звуковите трептения в електрически сигнали, които могат да бъдат изпратени до мозъка.
Лечението включва инжектиране на модифициран вирус във вътрешното ухо, който вкарва работеща версия на гена OTOF, възстановявайки слуха.
Когато разбрали, че Янгян може да чува за първи път, " цялото семейство се разплакало ", в това число майката и бабата на Янгян, уточни водещият създател на проучването Илай Шу от болничното заведение за очни и УНГ заболявания на университета " Фудан " в Шанхай.
Всеки миг е значим! Последвайте ни в и , с цел да сте в крайник с тематиките на деня
Източник: dariknews.bg
КОМЕНТАРИ