FDA одобри лек за сърповидноклетъчна анемия, първото лечение, използващо инструмента за редактиране на гени CRISPR
Администрацията по храните и медикаментите в петък утвърди мощно лекуване за сърповидноклетъчна анемия, опустошително заболяване, което визира повече над 100 000 американци, множеството от които са черни.
Терапията, наречена Casgevy, от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, е първото лекарство, утвърдено в Съединените щати, което употребява гена -инструмент за редактиране CRISPR, който завоюва на своите изобретатели Нобелова премия за химия през 2020 година
„ Мисля, че това е основен миг в региона “, сподели доктор Алексис Томпсън, началник на отдел по хематология в Детската болница във Филаделфия, който преди този момент е бил съветник за Vertex. „ Беше в действителност удивително какъв брой бързо преминахме от действителното разкриване на CRISPR, присъждането на Нобелова премия и в този момент в действителност го видяхме като утвърден артикул. “
Одобрението бележи първия на два евентуални пробива за наследственото заболяване на кръвта. FDA в петък също утвърди второ ле...
Прочетете целия текст »
