Възстановиха слуха на дете с генна терапия
Пробив в света на медицината – лекари възвърнаха слуха на момиченце на 18 месеца благодарение на генна терапия, пишат международните медии. Малката Опал Санди от Англия може да чува съвсем съвършено след интервенция, лишила единствено 16 минути.
Лекарите дефинират случилото се като нова епоха в лечението на глухотата.
Опал Санди е родена с аудио невропатия – болест, която визира слуха. Тя не чувала нищо, тъй като положението ѝ пречи на нервните импулси от вътрешното ухо да доближават до мозъка. При някои хора това заболяване се предизвиква от неверен ген.
След като момиченцето получи вливане на медикамент, съдържащ поправен ген, тя може да чува съвсем на 100%. Родителите ѝ са шокирани от случилото се, тъй като не са вярвали, че генната терапия може да бъде толкоз сполучлива.
Момиченцето е лекувано в болничното заведение Аденбрук, която е част от университета в Кеймбридж. Там се организира пробната генна терапия, на която е подложена дребната Опал. В изследването са включени още глухи деца от Англия, Испания и Съединените щати, като те ще бъдат лекувани в идващите пет години.
„ Резултатите са по-добри от предстоящото. Това е необикновено! Толкова добре чува, надяваме се това да е евентуален лек за тези хора “, разяснява проф. Манохар Банс – УНГ хирург, който управлява проучването.
„ Зад този триумф седят десетки години работа. Невероятно е, че най-сетне можем да забележим резултат при хората. Това е доста, доста специфичен миг “, добавя още той.
Аудио невропатията може да е разследване от недостатък в OTOF гена, който създава протеин, наименуван отоферлин. Той подкрепя клетките в ухото да споделят с нервите. За да бъде заобиколен този проблем, биотехнологичната компания „ Регенерон “ сътвори медикамент, който носи в себе си работещо копие на гена, заяви БТВ.
На лечението е подложено и второ детенце, което също дава позитивни резултати. За да бъдат оценени, Опал и другото детенце са получили ниска доза генетична терапия единствено в едното си ухо. Друга група от деца ще бъде подложена на по-висока доза.
Опал е първият пациент в международен мащаб, получил тази терапия и най-младият до момента.
Лекарите дефинират случилото се като нова епоха в лечението на глухотата.
Опал Санди е родена с аудио невропатия – болест, която визира слуха. Тя не чувала нищо, тъй като положението ѝ пречи на нервните импулси от вътрешното ухо да доближават до мозъка. При някои хора това заболяване се предизвиква от неверен ген.
След като момиченцето получи вливане на медикамент, съдържащ поправен ген, тя може да чува съвсем на 100%. Родителите ѝ са шокирани от случилото се, тъй като не са вярвали, че генната терапия може да бъде толкоз сполучлива.
Момиченцето е лекувано в болничното заведение Аденбрук, която е част от университета в Кеймбридж. Там се организира пробната генна терапия, на която е подложена дребната Опал. В изследването са включени още глухи деца от Англия, Испания и Съединените щати, като те ще бъдат лекувани в идващите пет години.
„ Резултатите са по-добри от предстоящото. Това е необикновено! Толкова добре чува, надяваме се това да е евентуален лек за тези хора “, разяснява проф. Манохар Банс – УНГ хирург, който управлява проучването.
„ Зад този триумф седят десетки години работа. Невероятно е, че най-сетне можем да забележим резултат при хората. Това е доста, доста специфичен миг “, добавя още той.
Аудио невропатията може да е разследване от недостатък в OTOF гена, който създава протеин, наименуван отоферлин. Той подкрепя клетките в ухото да споделят с нервите. За да бъде заобиколен този проблем, биотехнологичната компания „ Регенерон “ сътвори медикамент, който носи в себе си работещо копие на гена, заяви БТВ.
На лечението е подложено и второ детенце, което също дава позитивни резултати. За да бъдат оценени, Опал и другото детенце са получили ниска доза генетична терапия единствено в едното си ухо. Друга група от деца ще бъде подложена на по-висока доза.
Опал е първият пациент в международен мащаб, получил тази терапия и най-младият до момента.
Източник: glasnews.bg
КОМЕНТАРИ