Редактиране на гени: Ново лекарство дава надежда при сърповидно-клетъчна анемия
Първата в света терапия, основана на CRISPR, е утвърдена от английския регулатор на медикаментите. Пионерското лекуване, което включва доста хваления способ за редактиране на гени CRISPR, ще бъде ориентирано към две кръвни положения: сърповидно-клетъчна болест и бета-таласемия.
„ Това е удивително утвърждение, което отваря вратата за по-нататъшни приложения на CRISPR терапиите в бъдеще за евентуалното лекуване на доста генетични болести “, сподели Кей Дейвис, професор по анатомия в Оксфордския университет, пред Science Media Centre.
World First As UK Greenlights Landmark CRISPR Gene Editing Treatment
— IFLScience (@IFLScience)
Според известие от производителите на лекарството, Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, лекуването, наречено CASGEVY, е позволено за някои пациенти със сърповидно-клетъчна анемия или бета таласемия на възраст 12 и повече години, като около 2000 души в Обединеното кралство ще дават отговор на изискванията за приемането му.
Смята се, че Съединени американски щати скоро ще последват образеца, като Администрацията по храните и медикаментите се чака да утвърди лечението за сърповидно-клетъчни пациенти през декември и за пациенти с бета-таласемия идващия март.
Casgevy се основава на системата за редактиране на гени CRISPR-Cas9, която направи гражданска война в региона на геномното инженерство, когато беше оповестено откриването й през 2012 година Оттогава тя се употребява във всички типове проучвания, спечелвайки на разработчиците си Нобелова премия през 2020 година
„ Развълнуван съм и малко надвишаващ с страсти от новината за утвърждението на CASGEVY в Обединеното кралство. Пътят от лабораторията към утвърждението на CRISPR лечението единствено за 11 години е в действителност удивително достижение “, сподели един от разработчиците на системата, Дженифър Дудна, за последния пробив.
In a world first, the UK medicines regulator has approved a therapy that uses CRISPR gene editing as a treatment for diseases
— nature (@Nature)
„ Особено съм удовлетворен, че първата терапия CRISPR оказва помощ на пациенти със сърповидно-клетъчна анемия, заболяване, което дълго време е било подценявано. Това е победа за медицината и за равенството в опазването на здравето. “
Сърповидно-клетъчната болест и бета-таласемията се предизвикват от неточности в гените, които кодират хемоглобина - протеинът в алените кръвни кафези, който доставя О2 до нашите тъкани.
CASGEVY употребява системата CRISPR-Cas9, с цел да редактира ген, наименуван BCL11A, който нормално предотвратява производството на вид фетален хемоглобин. По този метод той нарушава този ген, което значи, че може да се създава хемоглобин, който е свободен от аномалии, свързани със сърповидно-клетъчна болест и бета-таласемия.
Когато по-късно генно редактирани кафези се вливат назад на пациентите, те узряват в червени кръвни кафези, които съдържат фетален хемоглобин, и затова покачват доставката на О2 към тъканите и облекчават признаците на пациентите.
Одобрението на лекуването идва от обещаващите резултати от клиничните изпитвания, които не откриха съществени проблеми с сигурността. Някои специалисти обаче показаха евентуални опасения.
A CRISPR gene editing treatment has lowered people’s cholesterol levels by up to 55 per cent in a small initial trial, and the effect is expected to be permanent.
— New Scientist (@newscientist)
„ Добре знае се, че CRISPR може да докара до подправени генетични модификации с незнайни последици за третираните кафези “, сподели професор Дейвид Руеда от Imperial College London пред Science Media Centre.
„ Би било от значително значение да се видят данните за секвенирането на целия геном за тези кафези, преди да се стига до изводи. Въпреки това, тази вест ме кара да се усещам като внимателен оптимист. "
Също по този начин е много евентуално да е много скъпо - към момента не е избрана цена в Обединеното кралство - което, за жалост, ще ограничи обсега му.
„ Предизвикателството в тази обстановка е, че тези лечения ще бъдат доста скъпи и това да ги създадем по-достъпни в международен мащаб ще е основен “, добави Дейвис.
По темата
„ Това е удивително утвърждение, което отваря вратата за по-нататъшни приложения на CRISPR терапиите в бъдеще за евентуалното лекуване на доста генетични болести “, сподели Кей Дейвис, професор по анатомия в Оксфордския университет, пред Science Media Centre.
World First As UK Greenlights Landmark CRISPR Gene Editing Treatment
— IFLScience (@IFLScience)
Според известие от производителите на лекарството, Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, лекуването, наречено CASGEVY, е позволено за някои пациенти със сърповидно-клетъчна анемия или бета таласемия на възраст 12 и повече години, като около 2000 души в Обединеното кралство ще дават отговор на изискванията за приемането му.
Смята се, че Съединени американски щати скоро ще последват образеца, като Администрацията по храните и медикаментите се чака да утвърди лечението за сърповидно-клетъчни пациенти през декември и за пациенти с бета-таласемия идващия март.
Casgevy се основава на системата за редактиране на гени CRISPR-Cas9, която направи гражданска война в региона на геномното инженерство, когато беше оповестено откриването й през 2012 година Оттогава тя се употребява във всички типове проучвания, спечелвайки на разработчиците си Нобелова премия през 2020 година
„ Развълнуван съм и малко надвишаващ с страсти от новината за утвърждението на CASGEVY в Обединеното кралство. Пътят от лабораторията към утвърждението на CRISPR лечението единствено за 11 години е в действителност удивително достижение “, сподели един от разработчиците на системата, Дженифър Дудна, за последния пробив.
In a world first, the UK medicines regulator has approved a therapy that uses CRISPR gene editing as a treatment for diseases
— nature (@Nature)
„ Особено съм удовлетворен, че първата терапия CRISPR оказва помощ на пациенти със сърповидно-клетъчна анемия, заболяване, което дълго време е било подценявано. Това е победа за медицината и за равенството в опазването на здравето. “
Сърповидно-клетъчната болест и бета-таласемията се предизвикват от неточности в гените, които кодират хемоглобина - протеинът в алените кръвни кафези, който доставя О2 до нашите тъкани.
CASGEVY употребява системата CRISPR-Cas9, с цел да редактира ген, наименуван BCL11A, който нормално предотвратява производството на вид фетален хемоглобин. По този метод той нарушава този ген, което значи, че може да се създава хемоглобин, който е свободен от аномалии, свързани със сърповидно-клетъчна болест и бета-таласемия.
Когато по-късно генно редактирани кафези се вливат назад на пациентите, те узряват в червени кръвни кафези, които съдържат фетален хемоглобин, и затова покачват доставката на О2 към тъканите и облекчават признаците на пациентите.
Одобрението на лекуването идва от обещаващите резултати от клиничните изпитвания, които не откриха съществени проблеми с сигурността. Някои специалисти обаче показаха евентуални опасения.
A CRISPR gene editing treatment has lowered people’s cholesterol levels by up to 55 per cent in a small initial trial, and the effect is expected to be permanent.
— New Scientist (@newscientist)
„ Добре знае се, че CRISPR може да докара до подправени генетични модификации с незнайни последици за третираните кафези “, сподели професор Дейвид Руеда от Imperial College London пред Science Media Centre.
„ Би било от значително значение да се видят данните за секвенирането на целия геном за тези кафези, преди да се стига до изводи. Въпреки това, тази вест ме кара да се усещам като внимателен оптимист. "
Също по този начин е много евентуално да е много скъпо - към момента не е избрана цена в Обединеното кралство - което, за жалост, ще ограничи обсега му.
„ Предизвикателството в тази обстановка е, че тези лечения ще бъдат доста скъпи и това да ги създадем по-достъпни в международен мащаб ще е основен “, добави Дейвис.
По темата
Източник: vesti.bg
КОМЕНТАРИ