Двама души с бета таласемия и един със сърповидно-клетъчна болест

Двама души с бета таласемия и един със сърповидно-клетъчна болест сполучливо са минали лекуване с модифицирана ДНК с метода за генно модифициране CRISPR, оповестиха учени от Европейската асоциация по хематология.

Бета таласемията и сърповидно-клетъчната болест са генетично наследени болести. Мутацията въздейства на преноса на хемоглобин от алените кръвни телца, като тежките форми и на двете заболявания се поддържат с постоянни кръвопреливания.
Нов ДНК способ може да поправи 89% от всички генетични недостатъци „ Основната редакция “ съумява безусловно тъкмо да пренапише човешкия генетичен код по този начин
С годините медиците са открили, че доста дребен % от носителите на гените за тези заболявания нямат никакви признаци. Причината – те не престават да създават фетален хемоглобин през целия си живот. Обикновено феталният хемоглобин стопира да се създава в тялото малко след раждането. Тази специфичност довела до проучването опита с генно модифициране.

Как са го създали?

Учени от фирмите „ CRISPR Терапютикс “ и „ Вертекс “ изтеглили стволови кафези от костния мозък на пациентите. След това, употребявайки техниката CRISPR, която най-просто е „ генетична ножица “, изключили гените в ДНК-то на пациентите, които дават отговор за прекъсване на производството на фетален хемоглобин.
В Съединени американски щати стартират тествания за генно редактиране на наследствена слепота Хората с това заболяване имат здрави очи, само че им липсва ген, който преобразува светлината в мозъчни сигнали
Междувременно пациентите минали през интензивна химиотерапия, чиято цел била безусловно да убие всички останали стволови кафези в костния мозък, с цел да могат да бъдат заместени с редактираните.

Учените предизвестяват, че лекуването въпреки всичко крие опасности – интензивната химиотерапия има съществени странични резултати и може да докара до стерилитет.

Двамата пациенти с бета таласемия са лекувани с CRISPR преди 15 и преди 5 месеца – нито един от тях към този момент няма потребност от кръвопреливания.

Пациентът със сърповидно-клетъчна болест е минал лекуването преди 9 месеца и също няма потребност от кръвопреливане.
Пробив: Учени отстраниха ХИВ от ДНК-то на мишки Според медиците това е голям късмет да бъде създадено лекарство, което да излекува близо 37 млн. души по целия свят
И тримата пациенти имали странични резултати поради химиотерапията, само че самият CRISPR способ за момента наподобява изцяло безвреден. Медиците разясняват, че пациентите ще би трябвало да бъдат следени през целия си живот, с цел да се реши дали има някакви дълготрайни промени или увреждания поради генетичната намеса.

До момента общо петима души са лекувани с генетично модифициране с CRISPR.

„ За “ и „ срещу “ модифицирането на ДНК

Методът CRISPR се утвърди като най-познатия и сполучлив за генно-модифициране. Въпреки това дебатът дали това е честен развой продължава.
Учени: Китайските генноредактирани бебета може да имат други неоткрити промени в генома си Непубликуваният теоретичен труд на китайския академик, провел опита е „ изминал “ в публичното пространство
Преди време китайски доктор разгласи, че е извърши генно модифициране с CRISPR на човешки ембриони. Целта – да се родят ваксинирани към вируса ХИВ. Още тогава редица медицински и филантропични организации скочиха против тайния опит и евентуалните рискове, които крие той.

Разрази се и спор дали генното модифициране може да докара до основаването на така наречен дизайнерски бебета – родителите да избират по какъв начин да наподобяват децата им.

Ако генното модифициране бъде овладяно от медицината, това би предоставило лек за множеството генетично-наследени заболявания.