Здравните власти на САЩ одобриха две лечения на сърповидно-клетъчна анемия

Здравните управляващи на Съединени американски щати утвърдиха две лекувания на сърповидно-клетъчна анемия - наследствено генетично заболяване на кръвта, в това число първото лекуване, при което се употребява CRISPR - техника за редактиране на генома.

" Тези лекувания съставляват забележителен прогрес в региона на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия - рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат към 100 000 души в Съединени американски щати ", съобщи на конференция Питър Маркс, началник на Американската организация по храните и медикаментите (FDA).

" Потенциалът на тези артикули да трансформират живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е голям ", добави той.

Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата премия за химия през 2020 година

Технологията CRISPR направи гражданска война в манипулирането на генома с помощта на своята точност и по-голяма лекост на потребление спрямо предходните принадлежности.

И двете лекувания, Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са утвърдени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.

Лечението с Casgevy към този момент беше утвърдено през ноември от здравните управляващи на Англия.

Клетките на пациента се модифицират благодарение на технологията CRISPR и по-късно се трансплантират назад на пациента.

Както показва американската организация, сърповидно-клетъчната анемия визира най-много афроамериканците.

Най-често срещаните признаци на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри мъчителни пристъпи и нараснал риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат съществени, даже съдбовни.