Втора смърт на пациента съобщава с генна терапия за мускулна дистрофия
Вашингтон (AP) - акции на Sarepta Therapeutics се потопиха в понеделник, откакто производителят на медикаменти за биотехнологии заяви за втора гибел по отношение на генната си терапия за мускулна дистрофия.
sarepta оповестява за гибел в положение да върви. Еднократното лекуване е утвърдено за деца с генетичен вид на мускулната дистрофия на Дюшен, което предизвиква уязвимост, загуба на подвижност и ранна гибел при мъжете.
Elevidys е първата генна терапия, утвърдена в Съединени американски щати за рядкото положение на губене на мускули, само че тя е изправена пред надзор след ускореното си утвърждение през 2023 година
Втората гибел, както по-рано, съобщавано през март, настъпи в тийнейджърка, претърпял съдбовен случай на остра увреждане на черния дроб, прочут непряк резултат от лечението. По -възрастните пациенти получават по -голяма доза от лечението.
Sarepta съобщи, че това ще спре изследване на тези пациенти и ще събере експертна група, която да предложи нови протоколи за сигурност за...
Прочетете целия текст »
