Извършиха първото генетично редактиране директно в тялото на пациента
В самоуверен опит, който е първи по рода си, учени редактираха гените на пациент непосредствено в живата му тъкан в желанието си да излекуват рядка инвалидизираща генетична болест.
Експериментът е осъществен в детската болница " Беньоф " в Оукланд върху 44-годишния Брайън Мадо, болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който създава ензим, разграждащ избрани въглехидрати.
Досега техниката за генно редактиране КРИСП можеше да редактира човешки ембриони в лабораторна среда (впоследствие те се инжектират в хора с генетично редактирани клетки), само че не можеше да се ползва непосредствено на живи пациенти.
Новата техника съставлява автентичен метод, при който кръвта на пациента се инфузира с генно-редактиращ вирус. “За първи път се прави терапия, при която на пациента се редактира ДНК-то на кафези непосредствено в неговото тяло ”, разяснява Санди Макрий, от компанията " Сангамо Терапютикс ", която е направила процедурата.
След месец ще се появят и първите признаци, които ще покажат дали методът работи. Изследванията пък ще го потвърдят след още три.
