Революционна генна терапия може да свали холестерола наполовина моментално
Учени оповестяват, че пробна генна терапия на основата на технологията CRISPR може да понижи нездравословния LDL холестерол с към 50% след еднократно приложение. Данните произлизат от малко клинично изпитване с присъединяване на 15 пациенти, чиито равнища на холестерол са оставали високи макар дългогодишно лекуване с стандартни лекарства.
Терапията употребява CRISPR – инструмент за точно редактиране на ДНК – с цел да таргетира характерен ген в черния дроб, ANGPTL3, който играе основна роля в регулацията на LDL („ неприятен “ холестерол) и триглицериди . Според резултатите, показани на годишната среща на Американската асоциация по сърдечни болести и оповестени в New England Journal of Medicine, най-високата приложена доза води до значими и устойчиви намаления и на двата рискови индикатора.
Кардиологът доктор Стивън Нисен от Кливландската клиника, началник на първото изпитване върху хора, отбелязва, че до момента не е описвана терапия, способна да редуцира по едно и също време LDL и триглицериди с към 50%. Според оповестените данни равнищата на холестерол и триглицериди стартират да спадат в границите на две седмици след използване на лечението, като резултатът се резервира най-малко 60 дни.
Въвеждането на сходен метод би могло да промени метода на лекуване на пациенти с мъчно контролируеми липидни нарушавания. Д-р Люк Лафин, съавтор на проучването, акцентира, че вместо ежедневни таблетки или месечни инжекции, бъдещите лечения от този вид евентуално биха могли да предложат еднократна инфузия с продължително деяние.
Участниците в изследването са мъже и дами на възраст сред 50 и 65 години от Австралия, Нова Зеландия и Англия, всички с неконтролирани равнища на LDL, триглицериди или и двете. Трима души са посочили краткотрайни странични реакции – гадене и нараснали чернодробни ензими – които са отзвучали бързо.
Изследователите показват, че предстоят по-мащабни клинични изпитвания. Целта е да се открият сигурността, успеваемостта и дълготрайната резистентност на лечението като евентуален еднократен способ за надзор на високия холестерол.
