Генната терапия може да лекува редки заболявания. Но производителите на лекарства имат малко стимули, оставяйки семействата отчаяни
Робин Алдерман е изправена пред агонизираща действителност: генната терапия може да излекува редкия, унаследен имунен недостиг на нейния наследник Камдън. Но това не е налично за него.
През 2022 година основаната в Лондон Orchard Therapeutics спря да влага в пробно лекуване на болестта, синдром на Wiskott-Aldrich. И няма изследвания за генна терапия, към които той може да се причисли.
„ Чувстваме се като че ли сме забравени “, сподели Алдерман, която се застъпва за 21-годишния си наследник, откогато е бил бебе.
Общо към 350 милиона души по света страдат от редки болести, множеството от които са генетични. Но всяко от 7000-те обособени разстройства визира може би няколко на милион души или по-малко. Има дребен търговски тласък за създаване или стартиране на пазара на тези еднократни лечения за поправяне на дефектни гени или замяната им със здрави. Това кара фамилии като Aldermans да се борят за помощ, а някои се пробват сами да съберат пари за лекове, които може в никакъв случай да не...
Прочетете целия текст »
