Изводи от доклада на AP относно достъпа до генни терапии за редки заболявания
Обещанието за генна терапия е огромно за фамилиите, които се занимават с редки, генетични болести. Такива лекувания оферират опция за еднократно лекуване.
Но фамилиите и откривателите се тормозят, че сходни лечения ще останат недостъпни.
Общо към 350 милиона души по света страдат от редки болести, множеството от които са генетични. Но всяко от 7000-те обособени разстройства визира може би няколко на милион души или по-малко. Така че има дребен търговски тласък за създаване или стартиране на пазара на тези еднократни лечения за поправяне на дефектни гени или замяната им със здрави.
Асошиейтед прес изследва какво значи това за фамилиите, учените и зараждащата се област на генната терапия.
Ето главните заключения от отчета на АП.
Семействата са разочаровани и някои се пробват да съберат лични средства.
Камдън Алдерман беше диагностициран като бебе с рядко заболяване, наречено синдром на Wiskott-Aldrich, което се предизвиква от...
Прочетете целия текст »
