Новият метод за редактиране на ДНК се нуждае от усъвършенстване.

Новият способ за редактиране на ДНК се нуждае от рационализиране.

Разработването на способи за редактиране на генома, основани на комплекса CRISPR-Cas, напредва бързо, привличайки вниманието на научната общественост и практиците по целия свят. Тези принадлежности дават опция за точково модифициране на генетичния материал и към този момент са намерили приложение при лекуването на наследствените заболявания, битката с рака и основаването на устойчиви на климатичните промени култури.

Най-популярният способ остава потреблението на комплекса CRISPR-Cas9, който прекъсва двойната ДНК верига в дадена точка, като задейства естествените механизми за клетъчно възобновяване. Този метод обаче не е лишен от ограничавания: единият от механизмите за възобновяване работи бързо, само че не задоволително тъкмо, а другият – постепенно, само че обезпечава висока акуратност и разрешава да се вграждат обособени ДНК фрагменти в даден сектор от гена. Учените се стремят оптимално да употребяват втория механизъм, прочут като хомологично ориентирана промяна (HDR), защото той открива пътя към лекуването на доста генетични болести.

Най-новите проучвания демонстрират, че молекулата AZD7648 може да увеличи успеваемостта на HDR, като блокира бързия и по-малко акуратен развой на възобновяване. Новите данни обаче разкриха съществени странични резултати при нейното потребление. Изследователският екип от ETH Цюрих е открил, че в някои случаи използването на AZD7648 води до обилни генетични промени, в това число заличаване на огромни сектори от ДНК и даже спиране на хромозомни сектори. Това прави генома неустойчив и основава непредсказуеми опасности за модифицираните кафези.

Първоначалните разбори демонстрират, че редактирането е тъкмо, само че по-задълбоченото проучване разкрива пагубни промени отвън целевите сектори. Тези резултати бяха разказани за първи път в списание Nature Biotechnology и доказани от други научни групи. Експертите акцентират нуждата от спомагателни проучвания, с цел да се оцени степента на увреждане и да се разработят нови способи за справяне с HDR.

Въпреки компликациите, създаването на безвредни и ефикасни способи за редактиране на генома остава обещаващо. В клиничната процедура CRISPR-Cas към този момент се ползва сполучливо, да вземем за пример за лекуване на сърповидно-клетъчната анемия, при което повече от 100 пациенти са минали през терапия без странични резултати. Тези достижения са окуражаващи и удостоверяват капацитета на технологията. В бъдеще учените възнамеряват да употребяват комбинации от разнообразни молекули, с цел да подобрят сигурността и ефикасността на HDR, което може да открие нови хоризонти в генната терапия.

Въпреки това съгласно водещият в това проучване академик Корн това не е краят, а началото на по-нататъшния прогрес в редактирането на гените благодарение на техниките CRISPR-Cas.

„ Развитието на всяка нова технология е изпълнено с компликации. Едно препъване не значи, че се отхвърляме от технологията. “