Генна терапия може завинаги да излекува болни с хемофилия В
Нова генна терапия при хемофилия B беше (EMA). Преди това лечението беше утвърдена и от Американската организация за надзор на храните и медикаментите. Това е първата генна терапия за лекуване на тежка и умерено тежка хемофилия B. Лекарите са единомислещи, че тя може да провокира гражданска война в лекуването на това заболяване.
Хемофилията е рядко, наследствено генетично заболяване, което съставлява нарушаване на способността на кръвта да се съсирва вярно и да стопира кървенето. Предава се от майка на наследник, като майките са единствено носители на болестта, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със съществени кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под надзор, се постанова инжектиране на неестествен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се постанова всеки ден.
Одобрената от ЕМА терапия се ползва инжекционно, освен това еднократно, след което болният се счита за оздравял.
„ Хемофилия B е подобаваща за генна терапия, тъй като е заболяване, което се предизвиква от разновидността на един-единствен ген. Генът се вкарва във вирусна обвивка – вектор (т.нар. аденоасоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като собствен. От там нататък, в случай че всичко върви както би трябвало, организмът стартира да създава изчезналия фактор за кръвосъсирване “, изяснява доктор Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични болести при деца в УМБАЛ „ Царица Йоанна – ИСУЛ “.
Д-р Банчев обаче предизвестява, че едвам половината от хората, които са заболели от хемофилия вид B, ще могат да се възползват от новата терапия. Причината е, че към 50% от човешката популация се е срещала с аденоасоциираните вируси, които се употребяват в генната терапия, и, въпреки че не са предизвикали болест, организмът има антитела против тях.
Друг ограничителен фактор е, че към този момент генната терапия не е налична за деца. Причината е най-много етична. От една страна това значи смяна в генома на едно дете, от друга към момента не се знае тази терапия, която е ефикасна при възрастните, по какъв начин би се отразила при децата.
Затова на този стадий лечението се предлага за възрастни, с тежка форма на хемофилия, които нямат засягане на черния дроб.
В България общо към 700 индивида страдат от хемофилия. 1/5 от тях са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави към 50-60 души, на които новата терапия може да промени живота.
Очаква се до 2 години генната терапия да може да се ползва и при българските пациенти. „ Генната терапия не е нещо ужасно непознато. Ние, лекарите, които се занимаваме с лекуване на хемофилия, от години четем за нея и чакаме с неспокойствие да можем да я използван върху нашите пациенти “, разяснява доктор Банчев, който е един от дребното български лекари с спомагателна подготовка и по хемостазеология (нова за България просвета, която учи нарушаванията в кръвосъсирването, водещи до кръвоизливи или тромбози), добита в Бон, Германия.
Хемофилията е рядко, наследствено генетично заболяване, което съставлява нарушаване на способността на кръвта да се съсирва вярно и да стопира кървенето. Предава се от майка на наследник, като майките са единствено носители на болестта, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със съществени кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под надзор, се постанова инжектиране на неестествен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се постанова всеки ден.
Одобрената от ЕМА терапия се ползва инжекционно, освен това еднократно, след което болният се счита за оздравял.
„ Хемофилия B е подобаваща за генна терапия, тъй като е заболяване, което се предизвиква от разновидността на един-единствен ген. Генът се вкарва във вирусна обвивка – вектор (т.нар. аденоасоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като собствен. От там нататък, в случай че всичко върви както би трябвало, организмът стартира да създава изчезналия фактор за кръвосъсирване “, изяснява доктор Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични болести при деца в УМБАЛ „ Царица Йоанна – ИСУЛ “.
Д-р Банчев обаче предизвестява, че едвам половината от хората, които са заболели от хемофилия вид B, ще могат да се възползват от новата терапия. Причината е, че към 50% от човешката популация се е срещала с аденоасоциираните вируси, които се употребяват в генната терапия, и, въпреки че не са предизвикали болест, организмът има антитела против тях.
Друг ограничителен фактор е, че към този момент генната терапия не е налична за деца. Причината е най-много етична. От една страна това значи смяна в генома на едно дете, от друга към момента не се знае тази терапия, която е ефикасна при възрастните, по какъв начин би се отразила при децата.
Затова на този стадий лечението се предлага за възрастни, с тежка форма на хемофилия, които нямат засягане на черния дроб.
В България общо към 700 индивида страдат от хемофилия. 1/5 от тях са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави към 50-60 души, на които новата терапия може да промени живота.
Очаква се до 2 години генната терапия да може да се ползва и при българските пациенти. „ Генната терапия не е нещо ужасно непознато. Ние, лекарите, които се занимаваме с лекуване на хемофилия, от години четем за нея и чакаме с неспокойствие да можем да я използван върху нашите пациенти “, разяснява доктор Банчев, който е един от дребното български лекари с спомагателна подготовка и по хемостазеология (нова за България просвета, която учи нарушаванията в кръвосъсирването, водещи до кръвоизливи или тромбози), добита в Бон, Германия.
Източник: zdrave.net
КОМЕНТАРИ