Слухът на малко дете е възстановен при първото в света изпитване ...
На английско малко дете е възобновен слухът, откакто е станало първият човек в света, взел участие в новаторско изпитване на генна терапия, което съгласно лекарите бележи нова епоха в лекуването на глухотата.
Опал Санди се ражда неспособна да чува нищо заради слухова невропатия - положение, което нарушава нервните импулси, преминаващи от вътрешното ухо към мозъка, и може да бъде породено от повреден ген. Но откакто по време на новаторска интервенция, траяла единствено 16 минути, ѝ е направена инфузия, съдържаща работещо копие на гена, 18-месечното дете чува съвсем съвършено и обича да свири с барабани играчки.
Родителите ѝ останали " изумени ", когато разбрали, че тя може да чува за първи път след лекуването. " Не можех да допускам ", споделя майката на Опал, Джо Санди. " Беше... ненормално. "
Момичето от Оксфордшир е лекувано в болница " Адденбрук ", част от фондация " Cambridge university hospitals NHS ", която организира изследването " Акорд ". В изследването се набират още глухи деца от Обединеното кралство, Испания и Съединени американски щати, като всички те ще бъдат проследявани в продължение на пет години.
Професор Манохар Банс, ушен хирург в тръста и основен откривател на изпитването, съобщи, че първичните резултати са " по-добри, в сравнение с се надявах или чаках " и могат да излекуват пациенти с този тип глухота.
" Имаме резултати от [Opal], които са доста впечатляващи - толкоз близки до възобновяване на естествения слух. Така че в действителност се надяваме, че това може да бъде евентуално лекарство. "
Той добави: " Имаше толкоз доста работа, десетилетия работа... най-сетне да забележим нещо, което фактически работи при хора.... Беше много зрелищно и малко вдъхновяващо. Чувствах се доста специфичен. "
Слуховата невропатия може да бъде породена от недостатък в гена OTOF, който създава протеин, наименуван отоферлин. Той разрешава на клетките в ухото да споделят със слуховия нерв. За да се преодолее повредата, новата терапия на биотехнологичната компания Regeneron изпраща работещо копие на гена в ухото.
Второ дете също неотдавна получи лекуване с генна терапия в университетските лечебни заведения в Кеймбридж с позитивни резултати.
Цялостното изследване на " Акорд " се състои от три елементи, като три глухи деца, измежду които и Опал, получават ниска доза генна терапия единствено в едното ухо. Друга група от три деца ще получи висока доза единствено от едната страна. След това, в случай че се потвърди, че това е безвредно, повече деца ще получат доза по едно и също време и в двете уши. Общо 18 деца от целия свят ще бъдат включени в изпитването.
Опал е първият пациент в международен мащаб, който ще получи лечението, и е " най-младият в международен мащаб, който е юридически досега, доколкото ни е известно ", споделя Банс.
Генната терапия - DB-OTO - е предопределена особено за деца с разновидности на OTOF. Използва се безопасен вирус, който придвижва работещия ген в пациента.
Изпитването е " единствено началото на генните лечения ", сподели Банс. " То бележи нова епоха в лекуването на глухотата. " Мартин Маклийн, старши политически консултант в Националното общество на глухите деца, съобщи, че глухотата в никакъв случай не би трябвало да бъде спънка за благополучие или реализация. " Много фамилии ще приветстват това развиване и ние чакаме с неспокойствие да научим за дълготрайните резултати за лекуваните деца. "
След като слухът на Опал е възобновен, родителите ѝ към този момент би трябвало да се оправят с нов проблем: новото обичано занимание на щерка им е да удря с принадлежности по масата, с цел да подвига допустимо най-вече звук.
Превод и редакция ФрогНюз
Опал Санди се ражда неспособна да чува нищо заради слухова невропатия - положение, което нарушава нервните импулси, преминаващи от вътрешното ухо към мозъка, и може да бъде породено от повреден ген. Но откакто по време на новаторска интервенция, траяла единствено 16 минути, ѝ е направена инфузия, съдържаща работещо копие на гена, 18-месечното дете чува съвсем съвършено и обича да свири с барабани играчки.
Родителите ѝ останали " изумени ", когато разбрали, че тя може да чува за първи път след лекуването. " Не можех да допускам ", споделя майката на Опал, Джо Санди. " Беше... ненормално. "
Момичето от Оксфордшир е лекувано в болница " Адденбрук ", част от фондация " Cambridge university hospitals NHS ", която организира изследването " Акорд ". В изследването се набират още глухи деца от Обединеното кралство, Испания и Съединени американски щати, като всички те ще бъдат проследявани в продължение на пет години.
Професор Манохар Банс, ушен хирург в тръста и основен откривател на изпитването, съобщи, че първичните резултати са " по-добри, в сравнение с се надявах или чаках " и могат да излекуват пациенти с този тип глухота.
" Имаме резултати от [Opal], които са доста впечатляващи - толкоз близки до възобновяване на естествения слух. Така че в действителност се надяваме, че това може да бъде евентуално лекарство. "
Той добави: " Имаше толкоз доста работа, десетилетия работа... най-сетне да забележим нещо, което фактически работи при хора.... Беше много зрелищно и малко вдъхновяващо. Чувствах се доста специфичен. "
Слуховата невропатия може да бъде породена от недостатък в гена OTOF, който създава протеин, наименуван отоферлин. Той разрешава на клетките в ухото да споделят със слуховия нерв. За да се преодолее повредата, новата терапия на биотехнологичната компания Regeneron изпраща работещо копие на гена в ухото.
Второ дете също неотдавна получи лекуване с генна терапия в университетските лечебни заведения в Кеймбридж с позитивни резултати.
Цялостното изследване на " Акорд " се състои от три елементи, като три глухи деца, измежду които и Опал, получават ниска доза генна терапия единствено в едното ухо. Друга група от три деца ще получи висока доза единствено от едната страна. След това, в случай че се потвърди, че това е безвредно, повече деца ще получат доза по едно и също време и в двете уши. Общо 18 деца от целия свят ще бъдат включени в изпитването.
Опал е първият пациент в международен мащаб, който ще получи лечението, и е " най-младият в международен мащаб, който е юридически досега, доколкото ни е известно ", споделя Банс.
Генната терапия - DB-OTO - е предопределена особено за деца с разновидности на OTOF. Използва се безопасен вирус, който придвижва работещия ген в пациента.
Изпитването е " единствено началото на генните лечения ", сподели Банс. " То бележи нова епоха в лекуването на глухотата. " Мартин Маклийн, старши политически консултант в Националното общество на глухите деца, съобщи, че глухотата в никакъв случай не би трябвало да бъде спънка за благополучие или реализация. " Много фамилии ще приветстват това развиване и ние чакаме с неспокойствие да научим за дълготрайните резултати за лекуваните деца. "
След като слухът на Опал е възобновен, родителите ѝ към този момент би трябвало да се оправят с нов проблем: новото обичано занимание на щерка им е да удря с принадлежности по масата, с цел да подвига допустимо най-вече звук.
Превод и редакция ФрогНюз
Източник: frognews.bg
КОМЕНТАРИ