Фармацевтичните компании възлагат големи надежди на генната терапия въпреки слабото търсене
Генетичната терапия решително се трансформира в идващия огромен дял от фармацевтиката и доста компании вършат големи вложения в нея, макар че продажбите от първите две сполучливи такива лечения на общия пазар са съвсем незначителни.
Такова резюме прави " Ройтерс ", базирайки се на хора и данни от фармацевтичната промишленост в Европа. По наблюденията им медикаментите, които работят посредством смяна в ДНК, са към момента прекомерно скъпи, по тази причина разпространяването им е минимално, само че това като с всяка друга оригиналност на пазара предстои на изменение с времето. Освен това терапиите, които са налични сега, са основани за пациенти с доста редки болести и са към момента с прекомерно тясно приложение.
Генната терапия се развива доста бързо и задачата на производителите е да понижат цената й, с цел да стане по-търсена, разясняват представителите на бизнеса. Науката и познанието за клетките и процесите в тях също са толкоз напреднали, че в близко бъдеще могат да се чакат още доста нови лечения с изключение на сегашните две. Съвсем скоро се чака утвърждение и за първата такава в Съединени американски щати, прецизира " Ройтерс ".
За последните пет години европейският регулатор е дал позволение на две компании за две генни лечения - на UniQure за лечението Glybera (през 2012 г.), която се бори с една извънредно рядка генетична болест на кръвта, и на GlaxoSmithKline за лечението Strimvelis (2016 г.), предопределена за друго рядко увреждане, при което имунната система на човек е неспособна да го защищити от каквито и да е външни фактори и се постанова той да живее изолиран в стерилни условия.
И двете медикаменти засягат доста дребен брой пациенти, обаче биха могли да се ползват и комбинират и в доста други случаи, отбелязва анализът. Цената към този момент е главният проблем - курсът на лекуване с първото коства към 1 млн. $ за един пациент и за пет години е купено единствено един път, а второто е към 700 хиляди $, като от месец май предходната година до момента е употребено два пъти, а до края на годината е поръчано от още двама.
Две други генни лечения са се наредили на опашката пред бюрото на Съединени американски щати за утвърждение на медикаментите. Първото е с упоритост да влезе в аптеките през идващия януари и да излекува рядко наследствено увреждане на очите, а второто е още по-напред и готво да влезе в аптеките даже от идващия месец - против една от известните форми на левкемия. Само преди седмица американските учените се похвалиха, че към този момент изцяло са овладели метода за редакция на гените CRISPR след следващите сполучливи опити.
Ниските продажби за двете налични генни лечения в Европа обаче са подсказка за производителите какво посрещане могат да чакат на пазара и за идващите си свръх съвременни и скъпи лекарства за редки заболявания. Ще отнеме доста време цените да станат налични, както и здравните системи да припознаят тази опция за лекуване.
Производителите обаче напомнят, че шансът да се излекува или вкара в ремисия болест, която другояче изисква поддържаща терапия до края на живота или пък може да докара до тежки затруднения и съпътстващи болести, в действителност икономисва дълготрайни разноски на здравната система.
Според фармацевтите новият тип терапия ще даде опция за управление на положения даже като хемофилия, при която пациентите имат мъчно съсирваща се кръв и при пострадвания могат да изгубят прекалено много от нея. В момента една от огромните компании работи по това. Състоянието визира над 100 хиляди души в развития свят, на които постоянно се постановат вливания, достигащи 400 хиляди $ на година на пациент. А алтернативата след малко време може да е еднократно лекуване за 1 млн.
При генната терапия лекарството ще нападна тъкмо тази разновидност в ДНК, която пречи на естественото действие на кръвните кафези, като употребява модифицирани вируси за преносители на новите здрави гени. Идеята и опитите с тези функционалности на вирусите стартират през 1990-те и към този момент се ползват с цялостна сигурност и успеваемост, твърдят фармацевтичните новатори.
Такова резюме прави " Ройтерс ", базирайки се на хора и данни от фармацевтичната промишленост в Европа. По наблюденията им медикаментите, които работят посредством смяна в ДНК, са към момента прекомерно скъпи, по тази причина разпространяването им е минимално, само че това като с всяка друга оригиналност на пазара предстои на изменение с времето. Освен това терапиите, които са налични сега, са основани за пациенти с доста редки болести и са към момента с прекомерно тясно приложение.
Генната терапия се развива доста бързо и задачата на производителите е да понижат цената й, с цел да стане по-търсена, разясняват представителите на бизнеса. Науката и познанието за клетките и процесите в тях също са толкоз напреднали, че в близко бъдеще могат да се чакат още доста нови лечения с изключение на сегашните две. Съвсем скоро се чака утвърждение и за първата такава в Съединени американски щати, прецизира " Ройтерс ".
За последните пет години европейският регулатор е дал позволение на две компании за две генни лечения - на UniQure за лечението Glybera (през 2012 г.), която се бори с една извънредно рядка генетична болест на кръвта, и на GlaxoSmithKline за лечението Strimvelis (2016 г.), предопределена за друго рядко увреждане, при което имунната система на човек е неспособна да го защищити от каквито и да е външни фактори и се постанова той да живее изолиран в стерилни условия.
И двете медикаменти засягат доста дребен брой пациенти, обаче биха могли да се ползват и комбинират и в доста други случаи, отбелязва анализът. Цената към този момент е главният проблем - курсът на лекуване с първото коства към 1 млн. $ за един пациент и за пет години е купено единствено един път, а второто е към 700 хиляди $, като от месец май предходната година до момента е употребено два пъти, а до края на годината е поръчано от още двама.
Две други генни лечения са се наредили на опашката пред бюрото на Съединени американски щати за утвърждение на медикаментите. Първото е с упоритост да влезе в аптеките през идващия януари и да излекува рядко наследствено увреждане на очите, а второто е още по-напред и готво да влезе в аптеките даже от идващия месец - против една от известните форми на левкемия. Само преди седмица американските учените се похвалиха, че към този момент изцяло са овладели метода за редакция на гените CRISPR след следващите сполучливи опити.
Ниските продажби за двете налични генни лечения в Европа обаче са подсказка за производителите какво посрещане могат да чакат на пазара и за идващите си свръх съвременни и скъпи лекарства за редки заболявания. Ще отнеме доста време цените да станат налични, както и здравните системи да припознаят тази опция за лекуване.
Производителите обаче напомнят, че шансът да се излекува или вкара в ремисия болест, която другояче изисква поддържаща терапия до края на живота или пък може да докара до тежки затруднения и съпътстващи болести, в действителност икономисва дълготрайни разноски на здравната система.
Според фармацевтите новият тип терапия ще даде опция за управление на положения даже като хемофилия, при която пациентите имат мъчно съсирваща се кръв и при пострадвания могат да изгубят прекалено много от нея. В момента една от огромните компании работи по това. Състоянието визира над 100 хиляди души в развития свят, на които постоянно се постановат вливания, достигащи 400 хиляди $ на година на пациент. А алтернативата след малко време може да е еднократно лекуване за 1 млн.
При генната терапия лекарството ще нападна тъкмо тази разновидност в ДНК, която пречи на естественото действие на кръвните кафези, като употребява модифицирани вируси за преносители на новите здрави гени. Идеята и опитите с тези функционалности на вирусите стартират през 1990-те и към този момент се ползват с цялостна сигурност и успеваемост, твърдят фармацевтичните новатори.
Източник: dnevnik.bg
КОМЕНТАРИ