Генетичната медицина може да остави хората с редки мутации зад себе си. Но има нова надежда
Емили Крамер-Голинкф не може да получи задоволително О2 с всеки мирис. Разширената муковисциозна фиброза прави даже елементарни неща като вървене или душ на сложни и изтощителни.
Тя има най -често срещаната съдбовна генетична болест в Съединени американски щати, която визира 40 000 американци. Но нейният случай е породен от рядка генетична разновидност, тъй че медикаментите, които работят за 90% от хората с муковисцидоза, няма да й оказват помощ.
Същата динамичност се играе при други генетични условия. Зашеметяващият прогрес в генетичната просвета разкри фините, подли виновници зад тези брутални болести и започнаха да проправят пътя за лекуване. Но пациентите с тези извънредно редки разновидности имат по-малко разновидности и по-лоши вероятности от тези с по-типични форми на тези заболявания-и доста от тях към този момент се надяват на пробни генни лечения.
„ Чувстваме толкоз чиста наслада за нашите другари, които са били анулирани от този потъващ транспортен съд “, сподели Крамер-Голинкоф, 40. „ Оставено след себе си....
Прочетете целия текст »
