Бета-таласемията е изключително тежко кръвно заболяване, за което няма реално

Бета-таласемията е извънредно тежко кръвно заболяване, за което няма действително лекуване. Единствената вяра може да пристигна от лекуването със стволови кафези или от трансплантацията на костен мозък, само че и двете процедури се ползват рядко, тъй като крият сериозен риск за живота на болния. За да не престават да живеят, болните се нуждаят от непрекъсната трансфузия на кръв и специфични грижи. Заболяването е генетично. Наследява се от родителите и води също до животозастрашаваща анемия, болести на костите, жълтеница и още доста други болести.

Сега се появява нова вяра за тези хора – генното инженерство.  За първи път учени от университета Сун Ят Сен са употребявали генно инженерство с цел да поправят грешката в ДНК, която провокира болестта. Направили са това непосредствено намесвайки се в човешки ембрион.

Екипът е употребявал технология известна като „ химическа хирургия “ – влияние върху фундаменталните изграждащи блокове на ДНК, с цел да се поправя единствено един от близо три милиарда „ знаци “ от които се състои генетичният код на индивида. Така се променя  базата на ДНК. Успехът на тази процедура почива на обстоятелството, че това животозастрашаващото кръвно заболяване произтича от смяна единствено на една база в генетичния код на човек, нещо известно като точкова разновидност.

Екипът от университета Сун Ят Сен е съумял да промени тази единична разновидност посредством промяна. Опитът е бил изработен върху лабораторен човешки ембрион, който не е бил вграден, само че триумфът на учените дава доста нови очаквания за лекуване на нелечими до момента заболявания.

„ Около две трети от известните генетични болести на хората са свързани с точкови разновидности. Базисното генно инженерство има капацитета непосредствено да промени доста от патогенните разновидности “, споделя Дейвид Лиу от университета в Харвард, един от пионерите в генното инженерство.

Най-новото проучване на учените от Сун Ят Сен е оповестено в списание Protein and Cell и съставлява първа стъпка към бъдещо генно премахване на редица заболявания посредством интервенция в ембриони, а евентуално в недалечно бъдеще и в самото човешко тяло.

Все по-ясно е, че генното редактиране може да се трансформира в мощен инструмент за лекуване, само че също по този начин, че към него би трябвало да се подхожда доста деликатно и внимателно.